内容摘要
小核酸药物是继小分子、抗体药物之后的第三大药物范式,作用于RNA层面从根源上干预疾病,具备靶点范围广、疗效持久、研发路径直接等核心优势。序列设计上,目前主流技术路径为ASO与SiRNA,前者为单链结构通过RNaseH1降解或空间位阻调控基因表达,后者为双链结构依赖RISC复合物实现基因沉默,二者临床试验数量远超其他小核酸类型。化学修饰历经三代演进,磷酸基团、核糖、碱基修饰从提升稳定性、优化药代动力学等方面改善小核酸成药性。递送系统方面,目前GalNAc偶联已实现肝内靶向的成熟应用,而LNP结构优化、与抗体及新型配体偶联则成为肝外靶向的主流探索方向。
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医药生物行业新兴生物技术专题报告：小核酸药物方兴未艾，海外创新与国内崛起共振-260309-信达证券-45页
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