文章摘要
投资价值聚焦技术突破与临床转化，小核酸药物通过 ASO、siRNA 等类型在 mRNA 水平调控基因，突破传统 “不可成药” 靶点局限，覆盖上万种罕见病及慢性病相关靶点；化学修饰（如 PS、2'-O-Me）解决稳定性与免疫原性问题，使药物半衰期大幅延长，免疫原性降低；递送系统持续升级：GalNAc 技术推动肝靶向药物商业化（如英克司兰），LNP、TRiM 等肝外递送技术突破肌肉、CNS 靶向瓶颈，打开 5 亿潜在患者市场。同时，AI 赋能序列设计降低脱靶风险，研发周期较抗体药物缩短，早期成本降低，临床转化效率显著提升。
文章内容
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回复暗号：小核酸药物行业深度研究报告：RNA精准医疗时代的崛起与挑战-260202-华西证券-23页
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