【2201】【精准诊疗 重塑未来】白皮书2.0项目正式启动,开启中国CLL诊疗新纪元,共话“治愈可期”

整理：肿瘤资讯

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Q1：白皮书1.0通过详实的数据揭示了临床实践与指南间的差距。您认为这些“数据洞察”是如何实质性推动全国诊疗规范进程的？

白皮书1.0在推动全国诊疗规范方面发挥了多方面的作用。首先，白皮书1.0提供了精准的教育靶点。以往在探讨CLL诊疗水平提升时，方向往往较为宽泛。而白皮书1.0以具体数据明确指出短板所在。例如，仅13.7%的医生完全掌握CLL治疗指征，仅17.1%的医生能正确运用CLL-IPI评分。白皮书1.0的调研数据使得后续培训能够聚焦于“如何准确判断启动治疗的时机”“如何规范开展预后分层”等实际痛点，提升培训的针对性。

其次，白皮书1.0提供了可衡量的改进标准。以往评价CLL诊疗水平多依赖主观印象，而现在通过白皮书1.0建立的指标体系，如“治疗指征掌握率”“CLL-IPI使用率”“BTK抑制剂规范使用率”，各医院可进行自我评估与横向比较。这不仅帮助临床医生发现自身不足，也推动了“基线评估-针对性培训-效果追踪”的持续改进闭环，使CLL诊疗提升落到实处、有据可循。

此外，白皮书1.0促进了规范的诊疗体系建设。白皮书1.0所揭示的问题与共识，直接体现在《中国慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的诊断与治疗指南（2022年版）》（下称“2022版中国CLL/SLL诊疗指南”）的修订中，尤其在预后评估、BTK抑制剂规范应用等方面得到强化。这意味着无论在中心医院还是基层医院，无论在血液科还是肿瘤科，医生在判断治疗指征、评估患者风险、选择治疗方案时，都有了更统一的标准与依据。这也为推进分级诊疗、推动优质资源下沉、逐步实现全国诊疗同质化奠定了实践基础。

朱华渊教授

Q2：结合白皮书1.0调研结果来看，中国CLL患者在诊疗过程中普遍面临的挑战有哪些？随着白皮书1.0的发布，对CLL诊疗产生的哪些深远影响？

白皮书1.0的调研结果系统揭示了中国CLL诊疗中的现实挑战。首先，在诊断与分层方面，部分临床医生对于CLL的规范化诊断流程、治疗启动指征的准确把握，以及CLL-IPI等公认预后评分系统的应用能力仍显不足。尤其是在一些基层或边远地区医院，以及分布在不同科室的患者中，诊断的完善性存在问题。许多地方无法深入进行必要的基因检测，如IGHV突变状态和TP53缺失/突变检测，导致高危分层不准确，影响后续治疗决策。这容易导致不必要的重复检查，增加患者负担，或延误高危患者的治疗时机。

其次，在创新药物应用方面，存在明显的不规范现象。调研显示，即使在一线适合治疗的人群中，BTK抑制剂的使用率也仅为31.6%~40.7%，提示仍有大量潜在获益患者未能及时接受治疗。更值得关注的是，不规范用药行为较为普遍——69%的医生曾减量，66.8%曾中断治疗，其中约30%的停药与不良反应相关。治疗指征的把握是关键前提，但调研显示仅不到15%的医生能准确把握。治疗选择上， BTK抑制剂长期治疗是Ⅰ类推荐；对于相对年轻、无高危因素的患者，则可探索有限疗程治疗。

白皮书1.0的发布，显著推动了临床行为的规范化进程。其数据有力支撑了“足剂量、足疗程、少中断”的用药原则成为行业共识。同时，白皮书1.0系统梳理了房颤、感染、出血等重要不良反应的管理策略，促使医生从被动处理转向主动监测与预防，将安全性管理提升至与疗效并重的位置。以泽布替尼为例，其疗效已获国内外研究证实，规范应用并结合有效并发症管理，可显著改善患者预后。

江明教授

Q3：CLL白皮书1.0首次量化了我国临床对CLL-IPI等预后工具的认知与应用缺口。您认为这在推动建立和完善适合国情的CLL预后评估体系方面，起到了怎样的作用？

白皮书1.0在推动建立适合中国国情的预后评估体系方面发挥了重要作用。首先，白皮书1.0揭示了中国患者预后评估的本土化需求。调研显示，中国患者存在特殊国情，与西方国家在流行病学上存在明显差异，例如发病年龄更轻、伴随疾病谱不同、基因检测可及性不均等。这些发现提示临床医生不能简单照搬国外预后模型，而必须建立符合中国临床实践和患者特征的评估体系。

其次，白皮书1.0推动了建立临床可及的预后评估路径。基于调研中发现的问题，开始推动建立更贴合中国各级医院实际能力的预后分层路径。例如，在FISH检测尚未普及的地区，如何结合临床指标与基础实验室检查进行风险初筛；在具备基因检测条件的中心，如何规范开展TP53、IGHV、复杂核型等关键项目的检测与解读。这实质上是从“有没有做预后评估”转向“怎样做好预后评估”。

最后，白皮书1.0促进了预后评估与治疗策略的一体化。预后认知不足直接影响治疗选择，因此白皮书1.0强调预后评估不是孤立环节，而应与治疗指征判断、方案选择、不良反应管理、疗效监测全程融合。对CLL-IPI高危患者，不仅应优先推荐BTK抑制剂，还需加强用药教育与随访管理，确保治疗规范性与持续性，真正实现“以预后定治疗、以治疗验预后”的闭环管理。

赵东陆教授

Q4：白皮书1.0指出了不同层级医院诊疗水平的不均衡性，您认为白皮书1.0的发布，对于缩小区域间诊疗差距、实现全国 CLL 诊疗的同质化发展，带来了哪些积极影响和实际改变？

我国许多CLL患者的诊断或初始治疗往往从基层医院开始，广大三、四线城市的医生成为指导患者诊疗路径的第一道窗口。但不同层级、不同地区的医院在疾病认知、诊疗理念和技术应用上存在显著差距，个体化治疗能力有待提升，导致基层患者需要奔波就医，或接受不到规范治疗，影响预后。

白皮书1.0通过数据明确了认知和行动目标。调研指出，CLL中心医院、三甲医院、非三甲医院在治疗指征掌握率（22.4% vs 13.5% vs 1.7%）、BTKi使用率（49.9% vs 38.7% vs 24.8%）等方面差距显著。这些数据帮助中国CLL工作组（cwCLL）充分了解各地区、各级医院在CLL疾病诊疗方面存在的差距和具体问题，明确“促进诊疗规范化、同质化发展”成为重点工作方向，促使各方资源向规范化培训和教育倾斜。

同时，白皮书1.0助力精准定位，提升基层医生诊疗能力。其数据为后续的规范化培训与质量改进提供了关键支持，精准定位帮扶目标，实现有的放矢。依托CLL中心医院开展“中心辐射”型帮扶模式，通过系列培训、远程会诊、病例讨论等形式，建立规范化的培训体系，从而带动区域整体提升，推动全国诊疗同质化进程。

此外，白皮书1.0也促进了优质医疗资源下沉，提升患者获益。推动医疗同质化进一步提升了优质医疗资源的可及性，让泽布替尼等高效安全的BTK抑制剂的规范使用得以普及，帮助越来越多的患者能够在“家门口”的医院获得与三甲医院同质的诊断和治疗选择，显著降低患者负担，并使CLL的长期管理更为便捷和可持续。

曾云教授

Q5：CLL白皮书 1.0发布之后，工作组对于推动我国CLL的规范化诊疗与管理、帮助改善患者生存还采取了哪些切实行动？取得了怎样的阶段成果？

从疾病负担来看，CLL在欧美属高发疾病，发病率约25%，中国人群发病率约5%，但由于我国人口基数大，CLL患者总数与欧美相当。白皮书1.0的发布，正是在此背景下对我国诊疗现状的一次系统性审视。

白皮书1.0发布后，工作组围绕规范化诊疗开展了一系列扎实工作，并取得阶段性成果。首先，以白皮书1.0调研数据为基础，工作组参与修订了2022版中国CLL/SLL诊疗指南，为开展规范化诊疗提供了权威的参考依据和路径，并且更加贴合中国的临床实践。

其次，工作组开展了全国性、下沉式的规范巡讲。2022年，各省CLL工作组通过城市巡讲广泛传播白皮书核心理念，将规范诊疗路径、BTK抑制剂的管理经验直接传递到基层医院，有效帮助广大临床医生提升治疗能力，推动一线临床诊疗能力的均衡发展，旨在实现一线临床医师诊疗能力的同质化，让患者在区县医院和三级医院能获得一致的诊疗服务。

此外，工作组积极助力创新药物惠及更多患者。通过推动BTK抑制剂等创新药物的临床规范化使用，并基于泽布替尼等BTK抑制剂，开展了大量研究者发起研究和真实世界研究，为BTK抑制剂的临床应用提供高质量的循证医学证据。伴随泽布替尼等BTK抑制剂纳入医保，进一步助力其惠及更广泛的患者群体，降低患者用药负担。

最后，工作组持续深化学术研究，开展国际合作。在白皮书1.0的调研数据基础上，2023年工作组在《中华血液学杂志》刊出2篇基于白皮书的学术文章；同时，与国际CLL领域建立合作，开展指导与交流活动，助力培养/认证CLL专病医生并建立CLL患者诊治全流程的规范化综合管理模式和体系，对标国际先进水平，并推动中国诊疗经验与智慧走向世界。

刘林教授

Q6：作为《中国慢性淋巴细胞白血病诊疗现状白皮书》的核心牵头专家之一，请您总结CLL白皮书1.0最根本的学术价值？

白皮书1.0的发布，其核心价值首先体现在通过“摸家底”揭示了严峻现实。白皮书1.0调研了600多家单位、1000名医生，发现能完全掌握CLL治疗指征的医生仅约14%。这反映了当时CLL诊疗水平与国际存在代差，很多理念停滞在过去。

其次，其根本价值在于搭建了一个关键的国家级协作平台。基于1.0版本所揭示的临床问题，白皮书1.0推动成立了cwCLL及各地方工作组，构筑起一个覆盖广泛、运作有效的专业网络。在此平台之上，各地科室负责人依托区域资源，开展了大量卓有成效的实务工作，例如积极推进远程会诊，切实提升了医疗资源的整合与协同效率。

其次，白皮书1.0系统推进了分级诊疗体系的构建与实践转化。白皮书1.0明确了分级诊疗落地的关键路径，其首要任务是提升基层医疗机构对CLL的识别能力，使其掌握规范化诊断方法与后续治疗原则。青年工作组为此专门成立，旨在与青年临床工作者协同，将分级诊疗的理念系统渗透至疾病管理的全流程之中。

再者，白皮书1.0显著强化了诊疗体系与人才梯队的内涵建设。在全国同道的共同努力下，CLL专病团队建设与上下联动机制日趋完善。更为重要的是，一个贯穿国家、区域及医疗机构层面的CLL规范化诊疗与研究梯队已初步形成。这一进展在创新药物可及性方面得到直观印证——以往主要集中于大型医疗中心的口服靶向药物，如今已在众多基层医疗机构实现规范应用，BTK抑制剂的临床使用呈现出明显的“下沉”趋势。尽管仍有持续优化空间，但这一变化客观反映了前期培训与推广工作取得了实质性成效，最终惠及了广大患者。

最后，白皮书1.0有力推动了中国CLL诊疗的国际学术对话。基于本土数据开展的研究成果已在高质量学术期刊发表，并由此衍生出具有中国特色的治疗路径探索。例如，基于中国患者特点（包括疾病特征、经济状况等）探索的以BTK抑制剂为基础的有限周期治疗方案，与西方国家路径有所不同。这些方案根植于中国CLL患者群体的前瞻性数据，紧密结合其在疾病特征、遗传背景及社会经济学因素等方面的实际情况，旨在形成适合中国国情的临床策略，例如有限疗程治疗模式。

综上所述，白皮书1.0最根本的贡献，在于标志着中国CLL诊疗体系在整体发展上已与国际先进水平保持同步，实现了从“跟跑”到“并跑”的重要跨越。

易树华教授

Q1：CLL白皮书从 1.0 到 2.0的升级，是基于怎样的现实考量？当前我国CLL领域的患者需求、治疗格局等方面发生了哪些关键变化？

与白皮书1.0时期相比，当前中国CLL的整体治疗格局已发生显著变化。首先，BTK抑制剂的临床应用已得到广泛普及。在白皮书1.0的推动及全国各CLL工作组与专家们的共同努力下，BTK抑制剂的规范化应用理念已深入人心，并实现了全人群覆盖。

在此背景下，药物可及性的不断提升，尤其是随着BCL2抑制剂进入临床，标志着我国CLL治疗正迈入一个以联合治疗为基础的“有限疗程治疗”新时代。去年9月召开的国际CLL大会也指出，CLL已进入“临床治愈”的新阶段。而实现功能性治愈往往依赖联合治疗，而非单一药物。在中国，联合治疗模式落地的一个重要契机便是索托克拉的上市及其在CLL适应症上的获批。作为中国团队自主研发的新一代BCL2抑制剂，索托克拉在安全性和疗效提升方面展现出显著潜力。未来其有望纳入医保，进一步提升可及性。药物可及性的提高，将直接推动CLLC诊疗进入2.0新时代。

期待白皮书2.0的调研工作，能够像1.0版本一样，引领中国CLL的规范治疗从长期治疗时代，全面转向“有限疗程治疗”时代，并推动治疗目标从不可治愈迈向可治愈的新高度。综上，鉴于中国CLL诊疗已进入提质增效、阶梯式提升的关键时期，并发生了跨时代的变化，开展2.0版本的调研具有充分的现实必要性与时代意义。

易树华教授

Q2：此次CLL白皮书 2.0中，有哪些值得患者关注的诊疗发展趋势？这些新进展能为广大患者带来哪些帮助？

白皮书2.0的调研将首次系统性纳入对患者生活质量的评估及其停药期待的调查。这意味着，2.0版本不仅关注治疗效果，更将重视并深入调研患者的长期生存质量。计划通过在调研中纳入患者对生活质量及停药的期待，利用真实世界数据，使临床决策更贴合患者的实际需求，从而帮助不同疾病分层的患者获得更具针对性、个体化的治疗方案，在减轻其负担的同时，提升生活质量。

此外，创新治疗手段也在持续丰富。在BTK抑制剂的基础上，以索托克拉为代表的新型BCL2抑制剂为临床带来了新选择。白皮书2.0将重点关注此类新型BCL2抑制剂的创新进展。临床研究证实，索托克拉能为CLL患者带来更深层次的缓解，并推动临床诊疗模式向“有限疗程治疗”革新，使患者实现停药、回归正常生活的愿望成为可能。

同时，白皮书2.0也将系统收集广大临床医生对BCL2抑制剂的认知现状，以及不同地区在观念与临床实践上的差异。基于这些调研结果展开针对性工作，将有助于进一步推动临床诊疗发展，破除BCL2抑制剂的应用障碍，促进其规范化应用的落地，让更多患者能够及时享受到创新治疗的成果。

刘丽宏教授

Q3：随着新技术、新药物的不断涌现，您对于BCL2抑制剂等创新治疗方案的临床应用潜力有哪些期待？

BCL2是血液肿瘤领域的重要靶点之一，在多种B细胞淋巴瘤中呈现高表达，包括CLL、套细胞淋巴瘤（MCL）、华氏巨球蛋白血症（WM）等。以索托克拉为代表的新型BCL2抑制剂是靶向治疗时代的一个重要里程碑，其治疗潜力巨大。

首先，新型BCL2抑制剂通过结构优化，展现出更强的缓解能力。以索托克拉为例，其通过全面结构优化实现了三重锁靶，对BCL2蛋白的结合力是一代BCL2抑制剂维奈克拉的14倍。临床前细胞与动物试验均证实，索托克拉对肿瘤的抑制效果优于其他BCL2抑制剂，而索托克拉达到相同药效的暴露剂量仅相当于其他BCL2抑制剂的1/4。同时，跨研究比较显示，索托克拉单药治疗复发/难治性CLL，相较于其他BCL2抑制剂，能带来更高、更深的缓解。

其次，新型BCL2抑制剂为CLL患者提供了新的治疗选择。BTK抑制剂治疗后进展的CLL患者常伴有高危遗传学特征，预后较差。索托克拉单药治疗复发/难治性CLL的客观缓解率（ORR）为77%，完全缓解/血液学不完全恢复的完全缓解（CR/CRi）率为25.0%，外周血最佳微小残留病不可检出（uMRD）率达77.9%，相较于其他BCL2抑制剂，展现了更高、更深的缓解水平。

此外，对于初治CLL患者，BTK抑制剂与BCL2抑制剂的作用机制独特且互补，可产生协同效应。两者联合用于新诊断CLL患者的“有限疗程治疗”，已成为国际前沿的有限疗程治疗策略，有助于为患者带来更好的生活质量。新一代BTK抑制剂泽布替尼的血药浓度可24小时维持在IC50之上，实现持久抑制，无论患者是否存在TP53突变或17p缺失，均获得中外指南一致优先推荐。新一代BCL2抑制剂索托克拉通过结构优化带来更强疗效，与泽布替尼的“强强联合”，有望进一步优化联合治疗方案，提升缓解深度，从而改善CLL患者的预后。

高大教授

Q4：有限疗程的临床落地面临患者分层、方案选择、随访监测等多重实操障碍。您认为，CLL白皮书2.0应如何构建一套适合中国国情、可落地的分层诊疗与管理路径？

构建适合中国国情的分层诊疗与管理路径，主要需从以下三方面着手。首先，需要构建一个融合生物学因素与患者治疗意愿的精准分层模型。CLL临床路径的核心在于建立一个多维度评估体系，将疾病本身的生物学风险（主要依据CLL-IPI评分、TP53/IGHV状态、复杂核型等）与患者的个体状况及治疗意愿（包括年龄、体能状态、合并症，特别是对停药和生活质量的期待）进行整合。通过这一模型，能够清晰识别出最适合且最渴望尝试有限疗程的患者亚组，从而为后续设定差异化的治疗目标与选择个体化方案提供精准依据。

其次，必须规划标准化的监测与随访流程。有限疗程的成功不仅取决于初始治疗，更依赖于系统性的疗效评估与停药后管理。路径中必须明确MRD检测的标准化时机、方法及其临床意义解读，并建立基于MRD动态变化的治疗决策节点（例如巩固治疗时长、停药时机判断）。同时，需制定停药后的结构化随访计划，监测长期疗效与生活质量的转变，从而将“有限疗程治疗”的理念延伸为“终身管理”的承诺。

最后，需设计一个适配各级医疗资源差异、并具备协同转诊功能的实施网络。为确保CLL诊疗路径在全国范围内的可行性，必须正视并统筹规划医疗资源的差异。白皮书2.0应明确各级机构的定位：CLL中心医院承担方案优化、复杂病例管理及MRD等精准检测；三甲医院负责规范执行分层路径与系统化随访；非三甲医院则侧重患者教育、稳定期监测以及与上级医院的顺畅转诊。通过构建这一“中心辐射、上下联动”的协作体系，推动有限疗程的先进理念与实践能力同步下沉，逐步提升全国诊疗的同质化水平。

姚红霞教授

Q5：随着CLL迈入“有限疗程”时代，其治疗目标正从长期控制转向追求深度缓解与停药。您认为，CLL白皮书2.0在引领这一根本性的范式转变中，应发挥怎样的关键作用？

白皮书2.0在引领这一根本性的范式转变中，应发挥多方面的关键作用，主要体现在以下几点。首先，重塑治疗目标，定义符合中国临床实践的深度缓解标准。白皮书2.0的启动，旨在推动中国CLL诊疗理念从“长期疾病控制”向“追求深度缓解乃至实现有限疗程治疗”进行根本性升级。中国患者相对更为年轻，对于生活质量改善与有限疗程治疗往往抱有更高期待。在此背景下，建立一套与停药目标紧密挂钩、且具备可操作性的疗效评估“中国标准”，并在临床实践中确立深度缓解的核心价值导向，显得尤为重要。

其次，明确监测目标与患者分层是实现有限疗程的基石。在有限周期治疗模式下，疗效监测目标——特别是MRD监测——的重要性愈发凸显。同时，在诊断阶段即进行准确分层，以识别适合有限疗程治疗方案的患者群体，也至关重要。值得一提的是，在CLL中，MRD监测的规范化与标准化相较于多发性骨髓瘤可能更易实现与落地。

最后，优选治疗方案是达成有限疗程治疗目标的核心。探索能使患者更快、更好达到uMRD的方案是关键。在单药治疗时代，uMRD率可能仅为20%左右。而BGB-11417-101临床试验已证实，泽布替尼联合索托克拉（ZS）方案，在治疗48周时uMRD率可达92%，30个月无进展生存率为100%。这表明ZS方案疗效显著且副作用较低，为CLL有限疗程治疗提供了一个优势明显的优选方案。

罗军教授

Q6：CLL白皮书2.0立足于中国患者数据与实践，并具有国际视野。您认为，基于中国经验所产生的“中国路径”，将为全球CLL有限疗程模式的发展提供哪些不可替代的独特价值？

基于中国经验所产生的“中国路径”，有望在以下三个方面为全球CLL有限疗程模式的发展提供独特价值。首先，提供来自中国更年轻患者群体的治疗数据。CLL虽多发于中老年人群，但与欧美患者相比，中国CLL患者的发病年龄显著提前，主要集中在60~70岁之间（欧美超过70岁的老年患者占比超50%）。这意味着，中国能够为全球提供规模庞大、相对年轻群体接受有限期治疗的长期疗效，以及停药后生存质量的真实世界数据，从而丰富全球对不同年龄段患者实施有限期治疗结局的理解。

其次，提供基于中国人群独特遗传背景的精准治疗依据。中国CLL患者具有独特的遗传学背景及疾病生物学特征，例如TP53及IGHV等关键基因的突变频谱与西方国家存在差异。因此，基于中国患者数据验证的治疗反应和耐药模式，能为全球有限期疗程策略提供不可或缺的种族特异性证据，助力实现更精准的个体化治疗。

最后，贡献源自中国新药研发的优选方案与临床经验。在中国学者支持下，泽布替尼已成为中国首个成功“出海”的抗癌药物。2025年美国血液学会（ASH）年会公布的SEQUOIA研究结果显示，泽布替尼一线治疗CLL的6年无进展生存（PFS）率可达74%。此外，新一代BCL2抑制剂索托克拉通过全面的结构优化与三重锁靶设计，能够为CLL患者带来更深的MRD缓解，ZS方案治疗初治CLL48周的uMRD率高达92%。索托克拉已在中国率先获批上市，实现全球首发。随着泽布替尼联合索托克拉在中国患者中有限期治疗数据的不断积累，中国将为全球贡献具有前瞻性的“中国方案”与临床经验，有力推动全球有限期治疗模式的进展。

崔国惠教授

Q7：当前CLL白皮书2.0已启动。从1.0到2.0，请您总结其核心使命发生了怎样的战略性升级？

白皮书从1.0到2.0，其核心使命实现了以下几方面的战略性升级。首先是从“规范化”到“最优化”的升级。在1.0阶段，主要聚焦于纠正CLL诊疗中普遍存在的不规范行为，立足于对治疗指征的准确把握、预后评估体系的建立，以及对诊疗“基本动作”的标准化。而在2.0阶段，将在“动作标准”的基础上，更加致力于为不同特征的患者群体，探索并规划“最优的个体化路径”。这意味着，焦点从确保“有药用”、“用好药”，深化到“如何在正确的时间，为每一位患者选择正确的治疗方案”。

其次是引领治疗模式的根本性转变。1.0版本客观反映了以BTK抑制剂为代表的持续治疗模式在国内的实践现状与差距。而2.0启动之际，正值以索托克拉为代表的BCL2抑制剂开启“有限疗程治疗”新篇章，且该药物已先于欧美国家在中国上市。因此，2.0的使命不仅仅是反映现状，更是要主动定义并引领“有限疗程”这一新范式如何在中国落地。需要系统构建一个以“获得深度缓解、追求功能性治愈、改善患者生活质量、最终实现有意义的停药”为综合目标的治疗新体系。

最后是构建并践行“以患者为中心”的新评价体系。随着药物迭代和BCL2抑制剂进入CLL治疗领域，患者的目标已不仅是从“活下来”到“活得长”，更在于“活得好”。因此，2.0体系将首次系统性纳入“患者之声”，通过生活质量调研、停药期许收集以及相关心理状态量化评估，将患者的核心诉求转化为可衡量的决策维度。这将重新定义治疗成功的标准，推动疗效评估从由医生主导的客观指标，转向医患共同重视的综合价值，确保诊疗路径的优化始终锚定患者的根本利益。

朱华渊教授

易树华教授：白皮书1.0推动我国CLL诊疗实现了从基础薄弱到规范化的关键跨越。随着疾病转化、耐药等新问题的日益凸显，推动构建更加完善、个体化与精准化的诊疗体系已成为临床实践的迫切需求。

当前，分级诊疗框架已初步建立。白皮书2.0应致力于进一步优化这一体系，加强多中心协作，以提升整体诊疗效率。其中，整合离散的临床数据资源、构建统一的高质量真实世界数据平台是重中之重。例如，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）等单位正在推进的专病数据库建设，旨在打造一个开放、共享的科研与临床数据平台。这将为白皮书2.0的成果总结乃至未来版本升级奠定坚实的数据基础。

此外，我国CLL药物可及性已与国际接轨，多款BCL2抑制剂相继获批，双特异性抗体、CAR-T细胞等创新疗法也与全球同步发展。在此背景下，中国临床研究者积极开展前沿探索，例如在国际上较早提出并实践以BCL2抑制剂为基础、去化疗的联合方案作为实现有限疗程的重要策略，这为患者提供了更安全、深度且持久的治疗选择。当然，在新模式落地过程中，需重视临床探索的规范性与协作的有序性，这也是中国CLL工作组未来需要统筹推进的重点。

展望未来，中国CLL患者的治疗结局将与国际先进水平并轨，甚至更优。CLL的治疗目标正从“延长生存”向“提升生活质量”系统演进，并通过治疗策略的持续优化，努力减轻患者与社会医疗负担，为提升全民健康水平贡献力量。