2026-8-23
——从概念验证到疗效验证的关键转折年
核心观点（Takeaways）
AI制药正式进入临床疗效硬考核阶段。全球已有170余条AI设计药物管线进入临床阶段，十余款冲刺III期，2026年成为AI制药史上临床数据读出最密集的一年。英矽智能Rentosertib作为全球首款AI全流程赋能发现的创新药物已启动III期临床，标志着行业从概念验证迈向疗效验证的关键转折。 中国药企在AI制药领域实现从跟跑到领跑的跨越。英矽智能以31款临床前候选化合物、近70亿美元BD交易总额和H1 2026超1亿美元营收，成为中国AI制药的标杆；晶泰科技的AI4S创新体系、元码智药的体内CAR-T管线等共同构筑了中国医药创新的多元生态。 AI驱动的降本增效与数据共享生态正在重塑全球药研发格局。据高盛研究，AI可将药物上市时间缩短约20%至25%，整体开发成本降低约25%至30%。礼来TuneLab平台、Amgen等五家药企参与的FAITE联邦学习项目等数据共享联盟，正破解AI制药的训练数据瓶颈，推动行业走向协同创新。
一、2026年：AI制药的临床验证元年
2026年7月，全球AI制药领域迎来密集利好。Google DeepMind孵化的Isomorphic Labs宣布将其首款AI设计分子推进至人体肿瘤学临床试验，这是AI设计药物首次进入人体试验阶段的重要里程碑［1］。与此同时，全球已有约600亿美元投入AI制药领域，约200个AI起源的项目进入人体试验阶段，但截至目前尚无FDA批准的AI设计药物上市，2026年被行业视为AI设计药物必须证明其实际疗效的关键年份。
这一判断得到市场数据的支撑。据高盛研究报告，AI可将药物上市时间缩短约20%到25%，整体开发成本降低约25%至30%［2］。传统药物研发平均需要超过十年、约26亿美元才能创造一款新药，且仅约5%的实验性药物最终获批上市［3］。AI技术的引入正在系统性改变这一高成本、低效率的研发范式，从靶点发现、分子设计到临床试验优化，全链条缩短研发周期并提升成功率。
二、中国创新：英矽智能领跑全球AI制药
（一）Rentosertib：全球首款AI设计药物冲刺III期临床
英矽智能核心管线Rentosertib于2026年7月8日正式启动III期临床试验，这是全球首款由AI全流程赋能发现的创新药物进入关键性临床阶段。该药物靶向TNIK，用于治疗特发性肺纤维化（IPF），这项致死率极高的疾病目前临床特效药极度稀缺。III期试验由北京协和医院徐作军教授牵头，中国工程院院士钟南山和上海市肺科医院院长陈昶担任联合牵头研究者，计划在全国47个研究中心招募320名患者，进行为期52周的每日一次给药治疗［4］。
此前IIa期数据（GENESIS-IPF试验，发表于《Nature Medicine》）显示，接受60mg每日一次剂量治疗12周的患者，用力肺活量（FVC）平均改善+98.4 mL，而安慰剂组为-20.3 mL，多项指标呈剂量依赖性改善，显示出逆转病程的潜在趋势。该药物从靶点发现到PCC提名仅用时约14个月，远低于传统研发的2.5至4年。Rentosertib的临床进展被行业视为验证AI制药能力的最关键里程碑，其发现与设计过程已分别发表于《Nature Biotechnology》和《Nature Medicine》［4］。
（二）ISM9528：AI止痛药完胜吗啡，剑指千亿市场
2026年7月22日，英矽智能宣布提名ISM9528为临床前候选化合物，用于疼痛管理。这款药物由公司自研AI平台PandaOmics发现的全新靶点驱动，是一种潜在first-in-class、可穿透血脑屏障的非阿片类口服止痛药，瞄准全球超过1000亿美元的疼痛管理市场。在临床前研究中，ISM9528在急性术后疼痛和神经病理性疼痛模型中展现出优于标准治疗药物的疗效，在术后急性疼痛模型中给药0.5小时即起效，疗效超越等效剂量普瑞巴林，更在动物模型中超越吗啡的疗效［5］。
英矽智能CEO Alex Zhavoronkov表示，这是公司历史上最令人惊喜的结果之一，非阿片类候选药物在动物模型中超越吗啡的疗效具有里程碑意义。自2021年以来，英矽智能已累计提名31款临床前候选化合物，其中13款获得IND批件，平均从立项到PCC提名仅需12至18个月，远低于传统研发的2.5至4年［5］。这一效率数据有力证明了AI平台在药物发现阶段的降本增效价值。
（三）商业化与BD交易：累计近70亿美元
英矽智能2026年上半年预计实现收入约1.025亿至1.065亿美元，同比增幅达272%至287%，净利润预计3350万至3950万美元，实现扭亏为盈。自2025年12月30日在港交所主板上市（股票代码03696.HK）以来，公司已成为2025年港交所最大的生物科技IPO，净募资超过20亿港元。今年以来，公司已先后与施维雅、礼来、SK生物制药、武田制药等达成合作，四笔交易潜在总金额近70亿美元。其中，与礼来的全球研发合作包括1.15亿美元首付款及最高约27.5亿美元的里程碑款项；与武田的战略合作总额最高约6亿美元；与施维雅的肿瘤合作总额最高8.88亿美元；与SK生物制药的神经免疫合作总额最高约25亿美元［6］。
CEO Alex Zhavoronkov透露，礼来的合作推进速度极快，多家药企同时竞争管线授权，竞争格局下项目落地周期大幅缩短。公司核心策略是依靠药物授权回款支撑自有管线临床开发，实现可持续盈利。这一“以BD养研发”的模式为AI制药企业的商业化路径提供了可复制的范本。
三、多元生态：中国AI制药的协同创新
（一）晶泰科技：AI4S创新体系打造干湿闭环
在2026世界人工智能大会（WAIC 2026）上，晶泰控股（HKEX:2228）携AI自主发现系统亮相，其AI4S创新体系打造了干湿闭环研发平台。该系统集成了200余个垂直领域AI模型和300余个机器人部署的实验工作站，串联设计-合成-测试-分析（DMTA）全周期，覆盖小分子、抗体、分子胶和寡核苷酸等多类疗法。晶泰控股首席科学官张佩宇表示，当AI与机器人结合，药物研发有望迈向自主发现的科学范式。2026年6月，晶泰科技宣布与国际生物制药企业达成总额超4亿美元的合作，瞄准长期被认为“不可成药”的GPCR靶点［7］。
（二）元码智药：三方合作剑指体内CAR-T
WAIC 2026期间，英矽智能宣布以战略投资人身份参与元码智药数千万元Pre-A轮融资，并与沙丘量子达成三方战略合作，利用量子计算优势强化生成式AI能力，驱动体内CAR-T和新一代RNA疗法研发提速。英矽智能提供端到端Pharma.AI平台能力，沙丘量子提供混合量子计算引擎，元码智药提供环状mRNA序列设计和tLNP递送系统。全球CAR-T治疗市场规模预计在2028年突破150亿美元，元码智药的首条双靶点环状mRNA体内CAR-T管线已进入临床研究者发起试验（IIT）阶段，展现出中国在前沿疗法领域的创新活力［8］。
四、全球协同：数据共享与疗效验证并进
（一）药企联手破解AI训练数据瓶颈
AI药物研发的核心瓶颈之一是训练数据不足。据美国化学会旗下C&EN报道，制药企业正加速组建数据共享联盟以解决这一问题。礼来通过TuneLab平台向其他企业开放机器学习工具，合作伙伴允许礼来在其数据上训练模型，该平台估值超10亿美元。由Amgen等五家药企参与的FAITE项目正试点联邦学习方式，在保护数据隐私的前提下联合训练生物药AI模型。牛津大学结构生物学家Frank von Delft指出，当前药物与靶点相互作用的数据极度匮乏，这成为制约AI预测精度的关键短板。这种数据共享生态的构建，有望从根本上提升AI药物设计的预测精度和成功率［9］。
（二）Recursion临床数据积极，AI发现药物展现疗效
AI制药公司Recursion Pharmaceuticals的REC-4881在Phase 1b/2临床试验（TUPELO试验）中展现出积极结果。这款由AI机制识别后从武田引进的MEK1/2抑制剂，用于治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP），在12周治疗期内实现43%的中位息肉负荷减少，75%的可评估患者息肉负荷下降。多数患者在停药12周后仍维持改善效果，53%的中位息肉负荷减少，对一种目前无有效治疗手段的罕见疾病而言意义重大。REC-4881是首个在临床上研究用于FAP的MEK1/2抑制剂，已获FDA快速通道和孤儿药资格认定［3］。这一数据为AI发现药物的疗效验证提供了有力证据。
（三）Isomorphic Labs：Google系AI药物首次进入人体试验
Google DeepMind分拆的Isomorphic Labs正将其首款AI设计分子推进至人体肿瘤学临床试验。该公司基于AlphaFold技术平台开发药物，在与诺华合作的肿瘤药物项目中，AI系统曾在8周内完成传统研发需3年的分子筛选量。2024年1月，Isomorphic Labs与诺华达成战略合作，获得3750万美元首付款及最高12亿美元的里程碑款项。2026年5月，公司完成由Thrive Capital领投的21亿美元B轮融资，展现了资本市场对AI制药的持续看好。截至目前，全球已有约600亿美元投入AI制药领域，约200个AI起源的项目进入人体试验阶段，但尚无FDA批准的AI设计药物上市［1］。
五、趋势展望
第一，AI制药正式进入硬考核阶段。全球170余条AI设计药物管线进入临床，十余款冲刺III期，2026年成为AI制药史上临床数据读出最密集的一年，行业从概念验证迈向疗效验证。英矽智能Rentosertib的III期临床进展、Recursion REC-4881的积极数据，均在为AI制药的疗效验证提供关键证据。
第二，中国AI药企在全球创新版图中地位持续上升。英矽智能以31款PCC、近70亿美元BD交易和扭亏为盈的财务表现，证明了中国AI制药企业的商业化能力；晶泰科技的AI4S体系、元码智药的体内CAR-T管线、深势科技的AI分子模拟等多元创新主体，共同构筑了中国医药创新的完整生态。摩根士丹利2026年研报给予英矽智能（目标价71港元）和晶泰科技（目标价10港元）“增持”评级，认为AI正将药物研发从试错模式转向迭代模式，而中国可以比海外做得更便宜、更快［7］。
第三，数据共享与量子计算等前沿技术的融合将开启下一轮创新周期。礼来TuneLab、Amgen FAITE等数据共享联盟正在破解训练数据瓶颈；英矽智能、元码智药与沙丘量子的三方合作则将量子计算引入AI制药，预示着技术融合将驱动药物研发范式的深层变革。可以预见，在临床疗效验证、商业化落地与技术融合的多重驱动下，AI制药将在未来五年迎来从量变到质变的关键跨越。
