政策汇总 | 5月份行业政策及动态汇总

《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（试行）》第三章 审查与决定 第十一条：生物中心会同医管中心组织专家对申请材料的真实性、准确性和完整性进行核查，并按照《生物医学新技术风险分级指南》划定技术的风险等级。《生物医学新技术风险分级指南》由生物中心会同医管中心另行制定。

其中，高风险技术批准后5年内、中风险技术批准后3年内、低风险技术批准后1年内仅限在参与该技术临床研究且符合条件的医疗机构内开展临床应用。期满未出现本规范第二十三条第一款情形，或者再评估证实获益远大于风险的，其他符合条件的医疗机构方可开展临床应用，参照限制类医疗技术进行备案。

来源：中国生物技术发展中心

中国生物技术发展中心官网发布了《多能干细胞治疗新技术临床研究备案指引（第1版）》。本指引适用于在我国境内开展的非以药品注册为目的的多能干细胞治疗新技术临床研究，旨在为生物医学新技术的临床研究备案提供通用性技术指导，涵盖制剂制备和质量控制、非临床研究、临床研究、伦理合规等关键环节，指导研究者科学、规范开展研究，保障受试者权益，推动该技术的进步与创新。

本指引所指的多能干细胞治疗新技术是指利用人自体或异体多能干细胞，通过体外诱导分化形成特定类型的细胞，如终末分化的功能细胞、干/祖细胞和功能前体细胞等，将其作为干预措施回输或植入人体的一种新技术。

来源：中国生物技术发展中心

2026年5月11日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式发布 《间充质干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》。这是我国首部专门针对间充质干细胞（MSC）产品的药学系统性技术规范。

本指导原则主要适用于异体MSC产品全过程的质量研究与质量控制，包括对人体组织分离的原代细胞经体外培养扩增获得的MSC产品，对多能干细胞(pluripotent stem cell,PSC)系/库进行诱导分化获得的MSC产品，以及对MSC进行基因修饰获得的功能增强型MSC产品等。对于自体MSC产品，因其在免疫相容性设计、污染和交叉污染风险控制、生产工艺和质量标准等方面可能与异体MSC产品存在一定差异，经评估可适当参考。

来源：国家药品监督管理局药品审评中心

近期，中华人民共和国国家卫生健康委员会发布《脐带血造血干细胞制备与冻存标准》，本标准将于2026年9月1日起正式实施。此次新规的出台，将进一步推动我国脐带血造血干细胞制备、储存等流程更加标准化、规范化，为临床应用的质量安全提供重要技术支撑。

来源：中华人民共和国国家卫生健康委员会

2026年5月，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)正式发布了《2025年度药品审评报告》。截至2025年12月31日，CDE已支持推动8款CAR-T细胞治疗药品在国内上市，用于治疗复发难治性淋巴瘤、白血病、多发性骨髓瘤等疾病。国内首款干细胞治疗药品获批上市用于移植物抗宿主病，国内首款基因治疗药物上市用于治疗血友病，为相关领域患者提供了新的治疗选择。

来源：国家药品监督管理局药品审评中心

近日，日本正式批准一款用于治疗帕金森病的诱导多能干细胞（iPSC）再生医疗产品纳入国家医保。该细胞药物单人全额定价为5530.6737万日元（折合人民币约238万元）。

据悉，这款名为Amchepry的药物由住友制药研发，预计最快今年秋季即可开展临床使用，这也将是全球范围内iPS细胞再生医疗技术的首次上市应用。

来源：细胞与基因治疗领域

据香港《南华早报》报道，在全球神经退行性疾病治疗赛道中，中国科研团队针对帕金森病的干细胞疗法取得关键性进展，技术成果位居国际前沿。

来源：南华早报