近日，百济神州产品百悦达®（索托克拉，BEQALZI™）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于治疗既往接受过至少两线系统治疗含布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂的复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。
百悦达®（索托克拉）是一款新一代且具有同类最优潜力的B细胞淋巴瘤2（BCL2）抑制剂，具有独特的药代动力学和药效学特征。早期药物开发的临床前及临床研究显示，索托克拉是一款具有高效力和高特异性潜力的BCL2抑制剂，并表现出半衰期短且未观察到药物蓄积的药代学特征。索托克拉在包括慢性淋巴细胞白血病（CLL）在内的多种B细胞恶性肿瘤中表现出良好的临床活性，正开发作为单药治疗以及与其他药物（包括泽布替尼）进行联合用药。
此次百悦达®获得加速批准是基于BGB-11417-201（NCT05471843）1/2期研究的有效性和安全性数据支持，该研究结果已在第67届美国血液学会年会（ASH）上公布。经过独立审查的药物有效性数据如下所示：
总体缓解率（ORR）：52%（95%置信区间（CI）：42-62）
完全缓解（CR）率：16%（95%CI：9.1-24.0）
中位至缓解时间（TTR）：1.9个月
中位缓解持续时间（DOR）：15.8个月（95%CI：7.4个月至NE），中位随访时间为11.9个月（数据尚未完全成熟）
安全性：索托克拉单药治疗的总体耐受性良好。
该适应症能否持续获批取决于正在进行的CELESTIAL-RRMCL确认性试验（NCT06742996）能否证实其临床获益。美国FDA已授予百悦达®针对该适应症的突破性疗法认定（BTD），以及快速通道认定和孤儿药认定。
美国FDA还授予百悦达®用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的快速通道认定，以及用于治疗WM、多发性骨髓瘤、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征成人患者的孤儿药认定。
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