从罕见病到高血压、从乙肝到肥胖，这条「从源头治病」的新药赛道，正以前所未有的速度席卷全球医药圈。 诺华、赛诺菲、礼来等 MNC 巨头疯狂扫货，舶望制药、瑞博生物等中国企业接连斩获 BD 大单，2025 年全球交易总额突破 300 亿美元，获批上市产品已达 23 款（撤市 2 款）……
小核酸药物，凭什么这么火？技术突破在哪里？下一个爆发点在何方？
丁香园 Insight 产出的《小核酸药物赛道概览报告》，带你一文读懂这个千亿赛道的底层逻辑与未来机会。报告核心内容涵盖：
1) 小核酸领域概览：定义、分类、优势和发展历程
2) 全球 & 中国小核酸医药交易
3) 全球 & 中国小核酸在研药物概览
4) 小核酸中外代表企业
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定义：由十几个到几十个核苷酸串联组成的短链核酸。与传统药物直接作用于蛋白质不同，它通过碱基互补配对靶向基因的信使 mRNA，从源头阻止致病蛋白生成。
优势：依托靶向基因调控的源头干预机制，小核酸药物突破了传统药物「不可成药」的限制，理论上可覆盖所有基因异常相关疾病，为精准医疗提供了全新的、高效的解决方案。
Insight 数据库显示：近三年全球小核酸药物交易笔数和交易金额均在逐年提升，其中 2025 年达成 40 多笔交易（包含 BD 交易、并购），再创历史新高，交易总金额超过 300 亿美元，诺华、赛诺菲、葛兰素史克、礼来、艾伯维等 MNC 巨头现身其中。
Insight 数据库显示：2025 年，全球小核酸药物交易的类型主要是 siRNA 和 ASO 药物，其次为适配体、miRNA 和 saRNA 等。而从疾病领域看，2025 年全球小核酸药物交易主要集中在神经系统、罕见病、内分泌系统和心血管系统等疾病领域。
在 2025 年全球小核酸赛道交易中，诺华频繁出手，包括豪掷 120 亿美元收购 RNA 疗法公司 Avidity Biosciences、以超 50 亿美元再次牵手舶望制药加码心血管 RNAi 疗法、以 22 亿美元买下 Arrowhead 一款临床前 siRNA 疗法、以 17 亿美元收购肾脏疾病 miRNA 药物研发公司 Regulus Therapeutics。
全球小核酸药物研发热度持续攀升，2017-2025 年管线数量高速增长，2025 年规模达 502 项，各临床阶段全面扩容；靶点布局呈现分化特征，DMD、PCSK9、AGT 为管线核心靶点，其中 PCSK9、APOC3 已有多款产品获批，其余多数靶点仍处于临床前探索阶段。
Insight 数据库显示：2025 年中国小核酸药物已进入临床研究阶段的研发管线超过 100 种，占全球 500 多种处于临床研究阶段的研发管线的占比约为 21%。
图：中国在研小核酸药物适应症分布情况
全球小核酸药物市场竞争格局高度集中，Alnylam、Ionis、Sarepta 三大海外巨头掌控着全球主要市场份额。此外，主攻 siRNA 药物领域的 Arrowhead，也布局了丰富的研发管线。
图：小核酸药物全球研发机构分布
以瑞博生物为代表的中国小核酸企业，正凭借自主可控的技术平台加速崛起。目前，其研发管线已覆盖心血管、代谢、肾病及肝脏等慢病领域，并与勃林格殷格翰、Madrigal、齐鲁制药等达成多项对外授权交易。
图：瑞博生物的研发管线
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