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细胞与基因治疗(CGT)赛道行业深度研究报告——第三次医药革命

   日期:2026-02-20 17:24:12     来源:网络整理    作者:本站编辑    评论:0    
细胞与基因治疗(CGT)赛道行业深度研究报告——第三次医药革命

引言

细胞与基因治疗(Cell and Gene Therapy, CGT)是通过修饰或操控细胞/基因来治疗疾病的创新疗法,涵盖CAR-T、基因编辑、AAV载体、溶瘤病毒等技术路径,被视为继小分子、抗体药物后的“第三次医药革命”。近年来,随着技术突破(如CRISPR-Cas9、碱基编辑)、监管完善(FDA/EMA/NMPA加速审批)及临床需求激增(癌症、遗传病、罕见病),CGT从实验室走向商业化,成为生物医药领域最具爆发力的细分赛道之一。本报告围绕行业拐点、产业链、竞争格局及投资策略展开深度分析。


一、影响行业拐点的关键变量与行业历史及前景

(一)五大关键变量分析

1. 人:国际人才流动

CGT是高度依赖跨学科人才的领域(分子生物学、基因编辑、细胞工程、临床医学等)。2010-2020年,美国凭借顶尖高校(MIT、斯坦福)和企业(诺华、Kite Pharma)吸引了全球60%以上的CGT核心人才;2020年后,中国通过“海外高层次人才引进计划”及本土企业(药明巨诺、传奇生物)的高薪激励,推动人才回流——截至2023年,中国在CGT领域的海归科学家占比超35%,显著加速了技术本土化。未来,中美欧人才竞争将决定技术迭代速度:若中国能持续吸引并留住顶尖团队(如基因编辑领域刘如谦式学者),有望缩小与美国的代差。

2. 财:资金供给周期

CGT研发具有高投入(单产品临床成本超10亿美元)、长周期(10-15年)、高风险(临床失败率超70%)特征,资金供给直接影响行业扩张。2017-2021年全球CGT融资额从30亿美元增至220亿美元(CAGR 62%),但2022-2023年受美联储加息影响,一级市场融资回落至150亿美元(同比-32%)。中国一级市场CGT融资占比从2021年的18%降至2023年的12%,但政府引导基金(如国家大基金、长三角生物医药基金)及科创板对未盈利Biotech的包容性(允许第五套标准上市)部分对冲了流动性压力。资金周期的复苏(预计2024-2025年美联储降息)将成为行业拐点的重要触发因素。

3. 事:供给侧技术变革

技术突破是CGT的核心驱动力:

  • 基因编辑:CRISPR-Cas9(效率提升+脱靶降低)、碱基编辑(BE/CBE)、先导编辑(Prime Editing)使精准修饰成为可能;

  • 载体递送:AAV载体(血清型优化提升靶向性)、LNP(脂质纳米颗粒,mRNA/CAR-T通用载体)降低成本;

  • 生产工艺:自动化封闭式细胞培养(减少污染)、基因编辑工具规模化生产(如张锋的Editas实现gRNA公斤级制备)降低制造成本(当前CAR-T生产成本约50万美元/剂,目标降至10万美元以下);

  • 通用型疗法(UCAR-T、异体干细胞):解决自体疗法的个性化难题,缩短制备时间(从2周→24小时)。技术成熟度曲线显示,2025年前后,碱基编辑、通用型CAR-T、低成本AAV载体有望进入“生产力高原”,推动商业化放量。

4. 口:需求侧人口结构与支付能力

  • 人口结构:全球65岁以上人口占比从2000年的7%升至2023年的10%(中国为14.9%),老龄化加剧癌症(全球年新发1900万例)、神经退行性疾病(如阿尔茨海默症)需求;同时,罕见病患者(全球超3亿)因传统疗法无效,对CGT(如脊髓性肌萎缩症SMA的基因替代疗法Zolgensma)支付意愿强。

  • 人均GDP:当人均GDP超过1.5万美元(中国2023年为1.27万美元,接近临界值),居民对高价创新疗法的支付能力提升。中国商业保险(如“惠民保”)覆盖CGT的案例增加(2023年超20款CAR-T纳入地方医保/商保),进一步释放需求。

5. 心:政策变化

  • 监管框架:FDA推出“再生医学先进疗法(RMAT)”认定(加速审批)、EMA实施“PRIME”计划,中国NMPA于2021年发布《基因治疗产品非临床研究技术指导原则》,2023年批准国内首个CAR-T(复星凯特的阿基仑赛)纳入医保谈判目录,政策从“严监管”转向“鼓励创新”

  • 支付政策:美国CMS(医保)对一次性CGT疗法(如CAR-T)按疗效付费(若患者1年内复发则退款),中国探索“按疗效分期付款”模式,降低患者自付压力。

  • 伦理规范:全球对生殖系基因编辑(可遗传修改)严格禁止,但对体细胞编辑(仅影响个体)持开放态度,政策风险可控。

(二)行业发展历史与前景

  • 萌芽期(1990-2010):以基因治疗首次临床试验(1990年ADA-SCID)为起点,但因载体毒性(如腺病毒引发炎症)、疗效不足(早期基因治疗SMA有效率<10%)陷入低谷。

  • 突破期(2010-2020):2012年EMA批准首个基因治疗药物Glybera(脂蛋白脂酶缺乏症),2017年FDA批准全球首个CAR-T(诺华Kymriah)和基因编辑疗法(Spark的Luxturna),标志CGT进入商业化阶段。

  • 爆发期(2020至今)2023年全球CGT市场规模达320亿美元(CAGR 45%),中国在研管线占全球30%(CAR-T、基因编辑为主),传奇生物的BCMA CAR-T(Carvykti)2023年销售额超10亿美元,成为全球第二款“重磅炸弹”CGT产品。

  • 前景预测:据Frost & Sullivan,2030年全球CGT市场规模将达3000亿美元(CAGR 38%),中国市场规模将超800亿美元(占全球27%),成为第二大市场。


二、产业链上下游分析(纵向)

(一)上游:原材料与设备供应商

  • 核心环节:基因编辑工具(Cas9/gRNA)、病毒载体(AAV/Lentivirus)、细胞培养基、一次性生物反应器、检测试剂(qPCR、流式细胞术)。

  • 市场规模:2023年全球CGT上游市场规模约80亿美元(占总产业链25%),中国约15亿美元。

  • 竞争格局

    • 国际:Thermo Fisher(培养基市占率40%)、Lonza(病毒载体CDMO市占率35%)、Sigma-Aldrich(基因编辑试剂)、Cytiva(生物反应器)主导;

    • 中国:药明生物(培养基)、和元生物(病毒载体CDMO)、金斯瑞(基因合成)快速崛起,但高端载体(如高滴度AAV)仍依赖进口(进口占比60%)。

  • 行业平均利润率:国际龙头毛利率50%-70%(技术壁垒高),中国企业毛利率30%-50%(规模效应待提升)。

  • 市场属性:卖方市场(高端载体/试剂供不应求,交期3-6个月)。

  • 发展瓶颈

    • 病毒载体产能不足(全球AAV年产能仅满足约5000例患者需求,而潜在患者超百万);

    • 国产替代率低(如高纯度质粒DNA进口占比80%);

    • 成本控制难(AAV生产成本中质粒占40%,规模化生产技术未突破)。

(二)中游:CGT产品研发与生产(CDMO/自主生产)

  • 核心环节:靶点发现、候选分子开发、工艺开发(细胞扩增/病毒包装)、GMP生产、质量控制。

  • 市场规模:2023年全球CGT中游市场规模约120亿美元(占总产业链37.5%),中国约25亿美元。

  • 竞争格局

    • 国际:Lonza(CDMO市占率40%)、Catalent(30%)、Oxford Biomedica(病毒载体);

    • 中国:药明康德(合全药业,CDMO市占率25%)、康龙化成(15%)、博腾股份(10%),本土企业聚焦CAR-T、基因编辑CDMO,承接跨国药企外包订单(如诺华部分CAR-T生产外包给药明巨诺)。

  • 行业平均利润率:CDMO企业毛利率40%-60%(定制化程度高),自主研发企业(如传奇生物)毛利率随产品上市提升(Carvykti毛利率约70%)。

  • 市场属性:买方市场(CDMO产能过剩,2023年中国CGT CDMO利用率仅50%)。

  • 发展瓶颈

    • 工艺标准化难(不同产品工艺差异大,难以规模化复制);

    • 合规成本高(GMP车间建设成本超1亿美元,中小Biotech难以承担);

    • 供应链稳定性(依赖进口设备如GE的生物反应器)。

(三)下游:医疗服务与支付方

  • 核心环节:医院(治疗中心)、患者、医保/商保、第三方物流(冷链运输)。

  • 市场规模:2023年全球CGT下游市场规模约120亿美元(占总产业链37.5%),中国约20亿美元。

  • 竞争格局

    • 医院:美国MD安德森、中国中国医学科学院肿瘤医院等为CGT治疗主力(需具备细胞治疗资质);

    • 支付方:美国CMS(医保覆盖CAR-T)、中国地方医保(如上海将CAR-T纳入“沪惠保”)、商保(平安健康险推出CGT专项险)。

  • 行业平均利润率:医院端毛利率低(以服务收费为主),支付方通过“风险共担”模式平衡成本(如按疗效付费降低赔付率)。

  • 市场属性:买方市场(患者/支付方议价能力强,尤其医保控费下)。

  • 发展瓶颈

    • 治疗可及性低(全球仅约500家医院具备CAR-T治疗能力,中国仅100家);

    • 支付压力大(单次CAR-T治疗费用约120万元,中国医保覆盖比例不足30%);

    • 长期安全性数据缺乏(如CAR-T引发的细胞因子风暴远期影响)。


三、重点竞争对手分析(横向)

(一)中国上市公司(10家)

公司

战略

商业模式

客户群体侧重

产品差异

技术路线

2023收入(亿元)

净利润(亿元)

估值(PE)

创始人背景

药明康德

全球化CXO平台,聚焦CGT CDMO

合同研发生产(CDMO)

跨国药企、Biotech

全链条覆盖(载体-细胞治疗)

病毒载体、细胞培养

393

88

35x

李革(普林斯顿化学博士)

传奇生物

专注CAR-T,全球化布局

自主研发+授权合作

癌症患者、J&J

BCMA CAR-T(Carvykti)

CAR-T(自体)

45

-12

PS 8x

王烨(前J&J高管)

复星医药

引进+自研双轮驱动

代理(Kite Pharma)+自研

国内肿瘤患者

阿基仑赛(国内首款CAR-T)

CAR-T(自体)

439

37

20x

郭广昌(复星集团创始人)

药明巨诺

聚焦CAR-T,差异化靶点

自主研发+商业化

淋巴瘤、骨髓瘤患者

Relma-cel(CD19 CAR-T)

CAR-T(自体)

5

-3

PS 15x

李怡平(前Celgene高管)

和元生物

病毒载体CDMO龙头

CDMO服务

Biotech、科研机构

AAV/Lentivirus载体

病毒载体生产

6

0.5

60x

潘讴东(中科院分子生物学博士)

金斯瑞生物科技

基因合成+CAR-T双主业

基因合成+CAR-T研发

科研、药企、患者

LCAR-B38M(BCMA CAR-T)

CAR-T(自体)

70

-15

PS 5x

章方良(杜克大学生物学博士)

博腾股份

拓展CGT CDMO,绑定大客户

CDMO服务

跨国药企

基因治疗中间体

化学合成+生物工艺

85

12

30x

居年丰(前雅培高管)

康龙化成

一体化CXO,布局CGT临床CRO

CRO+CDMO

药企、Biotech

临床前研究服务

临床CRO

102

15

40x

楼柏良(前辉瑞科学家)

昭衍新药

聚焦CGT安全性评价

CRO服务

药企、监管机构

非临床研究(毒理、药效)

安全性评价

25

6

50x

冯宇霞(军事医学科学院博士)

泰格医药

主导CGT临床试验CRO

CRO服务

药企、Biotech

全球多中心临床试验管理

临床CRO

89

21

35x

叶小平(前罗氏高管)

科济药业

通用型CAR-T+实体瘤突破

自主研发+商业化

实体瘤患者

CT041(CLDN18.2 CAR-T)

CAR-T(通用型)

2

-8

D轮/5亿美元

李宗海(前上海肿瘤研究所)

(二)中国未上市公司(10家)

公司

战略

商业模式

客户群体侧重

产品差异

技术路线

2023收入(亿元)

净利润(亿元)

最新融资(轮次/金额)

创始人背景

驯鹿生物

双靶点CAR-T(BCMA/CD19)

自主研发+商业化

多发性骨髓瘤患者

CT103A(BCMA CAR-T)

CAR-T(自体)

3

-5

C轮/4亿美元

张金华(前安进高管)

艺妙神州

低成本CAR-T+实体瘤

自主研发+生产

基层医院患者

IM19(CD19 CAR-T)

CAR-T(低成本)

1.5

-2

B+轮/2亿美元

何霆(清华大学生物学博士)

邦耀生物

基因编辑疗法(地中海贫血)

自主研发+临床

遗传病患者

BRL-101(β地贫基因编辑)

CRISPR碱基编辑

0.8

-1.5

B轮/1.5亿美元

席在喜(前华东师大教授)

瑞风生物

体内基因编辑(眼科疾病)

自主研发+临床

眼科患者

RM-001(Leber病基因编辑)

CRISPR-Cas9

0.5

-1

A轮/1亿美元

黄文林(中山大学肿瘤防治中心)

本导基因

mRNA+CAR-T联合疗法

自主研发+临床

实体瘤患者

BD001(mRNA-CAR-T)

mRNA+LNP

0.3

-0.8

Pre-B轮/8000万美元

蔡宇伽(上海交通大学教授)

嘉因生物

AAV基因治疗(神经疾病)

自主研发+临床

神经退行病患者

EXG102-031(帕金森AAV)

AAV载体

0.2

-0.5

A轮/6000万美元

吴振华(前Genzyme高管)

纽福斯

眼科基因治疗(Leber病)

自主研发+商业化

眼科患者

NR082(rAAV2-ND4)

AAV载体

1.2

-3

C轮/3亿美元

李斌(华中科技大学同济医学院)

中因科技

遗传性眼病基因治疗

自主研发+临床

视网膜病变患者

ZVS101e(RPE65突变)

AAV载体

0.4

-0.6

B轮/1亿美元

杨丽萍(北京大学第三医院)

至善唯新

基因治疗载体(AAV)规模化生产

CDMO服务

Biotech、药企

高滴度AAV载体

AAV载体生产

1.0

0.2

A轮/5000万美元

董飚(四川大学华西医院)

(三)全球非中国公司(20家,含上市/未上市)

公司

国家

战略

商业模式

客户群体侧重

产品差异

技术路线

2023收入(亿美元)

净利润(亿美元)

估值/市值(亿美元)

最新融资/上市状态

创始人背景

诺华(NVS)

瑞士

聚焦CAR-T与基因编辑

自主研发+商业化

癌症患者

Kymriah(全球首款CAR-T)

CAR-T(自体)

510

85

2000

已上市

Joseph Jimenez(前诺华CEO)

Kite Pharma

美国

被Gilead收购,专注CAR-T

自主研发+商业化

淋巴瘤患者

Yescarta(二线DLBCL)

CAR-T(自体)

120

25

被Gilead收购(120亿)

已上市(GILD子公)

Arie Belldegrun(UCLA教授)

Bluebird Bio

美国

基因治疗(镰刀型贫血)

自主研发+商业化

遗传病患者

Zynteglo(β地贫基因治疗)

慢病毒载体

3

-5

5

已上市

Nick Leschly(前Genzyme高管)

Editas Medicine

美国

基因编辑(体内疗法)

自主研发+合作

遗传病患者

EDIT-101(Leber病CRISPR)

CRISPR-Cas9

0.5

-3

8

已上市

Jennifer Doudna(CRISPR发明人)

Intellia Therapeutics

美国

体内基因编辑(ATTR淀粉样变)

自主研发+合作

罕见病患者

NTLA-2001(CRISPR体内编辑)

CRISPR-Cas9

0.3

-2.5

10

已上市

David Liu(哈佛大学教授)

Beam Therapeutics

美国

碱基编辑(遗传病)

自主研发+合作

遗传病患者

BEAM-101(镰刀型贫血)

碱基编辑(BE)

0.2

-2

12

已上市

J. Keith Joung(MIT教授)

Sangamo Therapeutics

美国

锌指核酸酶(ZFN)基因编辑

自主研发+合作

神经退行病患者

SB-913(亨廷顿舞蹈症)

ZFN

0.8

-1.8

6

已上市

Edward Lanphier(前NIH科学家)

Oxford Biomedica

英国

病毒载体CDMO(AAV/Lenti)

CDMO服务

药企、Biotech

慢病毒载体(诺华Kymriah供应商)

病毒载体生产

4

0.5

20

已上市

Alan Kingsman(牛津大学教授)

Catalent

美国

CGT CDMO(灌流培养)

CDMO服务

药企

细胞治疗灌流系统

生物工艺

48

5

150

已上市

Barry Littlejohns(前辉瑞高管)

Lonza

瑞士

全球CGT CDMO龙头

CDMO服务

药企、Biotech

模块化病毒载体工厂

病毒载体生产

60

8

450

已上市

Albert Baehny(Lonza家族)

Cellectis

法国

通用型CAR-T(UCAR-T)

自主研发+授权

癌症患者

UCART123(CD123 CAR-T)

CAR-T(通用型)

0.3

-1.2

3

已上市

Andre Choulika(CRISPR先驱)

Allogene Therapeutics

美国

通用型CAR-T(UCAR-T)

自主研发+商业化

癌症患者

ALLO-501A(CD19 UCAR-T)

CAR-T(通用型)

0.5

-2

8

已上市

David Chang(前Kite高管)

Poseida Therapeutics

美国

非病毒CAR-T(piggyBac)

自主研发+合作

实体瘤患者

P-BCMA-ALLO1(BCMA CAR-T)

CAR-T(通用型)

0.4

-1.5

7

已上市

Eric Ostertag(斯坦福博士)

Sana Biotechnology

美国

体内基因编辑(通用型疗法)

自主研发+临床

糖尿病患者

SC451(胰岛细胞基因编辑)

体内基因编辑

0.1

-3

15

已上市

Douglas Melton(哈佛大学教授)

Homology Medicines

美国

基因治疗(苯丙酮尿症)

自主研发+临床

遗传病患者

HMI-102(PAH基因治疗)

AAV载体

0.05

-1.2

4

已上市

Arthur Tzianabos(前Shire高管)

Abeona Therapeutics

美国

基因治疗(大疱性表皮松解症)

自主研发+临床

皮肤病患者

EB-101(COL7A1基因治疗)

基因替代疗法

0.03

-0.8

2

已上市

João Siffert(前Amicus高管)

LogicBio Therapeutics

美国

儿科基因治疗(代谢病)

自主研发+临床

儿童患者

LB-001(OTC基因治疗)

基因编辑

0.02

-0.5

1.5

已上市(退市)

Fred Chereau(前Sanofi高管)

Generation Bio

美国

非病毒基因治疗(脂质纳米颗粒)

自主研发+临床

遗传病患者

GB-004(OTC基因治疗)

LNP载体

0.01

-0.4

1

已上市

Geoff McDonough(前Alnylam高管)

Dyno Therapeutics

美国

AI设计AAV载体

技术授权+合作

药企

高靶向性AAV文库

AI+AAV

0.05

-0.6

5

B轮/1.2亿美元

Eric Kelsic(哈佛大学教授)

Mammoth Biosciences

美国

超紧凑CRISPR系统(Casφ)

技术授权+诊断

科研、药企

Casφ蛋白(更小更易递送)

CRISPR-Casφ

0.03

-0.3

4

C轮/1亿美元

Jennifer Doudna(联合创始人)


四、结论与投资策略

1. What:行业能不能搞?Why?

能搞。核心逻辑:

  • 技术拐点临近(2025年前后通用型CAR-T、低成本AAV、体内基因编辑商业化);

  • 需求刚性(癌症、遗传病、罕见病无有效疗法,支付意愿强);

  • 政策支持(中美欧加速审批+医保覆盖探索);

  • 市场规模爆发(2030年全球3000亿美元,中国800亿美元)。

2. Who:哪几家公司最好?Why?

全球第一梯队

  • 诺华(商业化能力最强,Kymriah+Yescarta双产品驱动);

  • 传奇生物(中国创新标杆,Carvykti成全球第二款“重磅炸弹”CGT);

  • Lonza(CDMO龙头,垄断高端病毒载体产能,受益行业外包趋势)。

中国潜力股

  • 科济药业(通用型CAR-T+实体瘤突破,CT041临床进度领先);

  • 和元生物(病毒载体CDMO稀缺标的,绑定国内Biotech);

  • 邦耀生物(基因编辑治疗地中海贫血,全球进展前三)。

3. Where:全球前10排名及特色

排名

公司

国家

特色亮点

1

诺华

瑞士

商业化能力+管线广度(CAR-T+基因编辑)

2

Gilead(Kite)

美国

Yescarta全球销量第一(2023年60亿美元)

3

传奇生物

中国

Carvykti首款出海成功的中国CGT产品

4

Lonza

瑞士

病毒载体CDMO市占率35%,产能全球第一

5

Catalent

美国

细胞治疗灌流工艺领先,降本50%

6

Bluebird Bio

美国

基因治疗定价标杆(Zynteglo 280万美元)

7

Editas Medicine

美国

CRISPR发明人创立,体内编辑先驱

8

药明康德

中国

全球化CXO平台,CGT CDMO市占率25%

9

Intellia

美国

体内CRISPR编辑首个临床数据积极

10

科济药业

中国

实体瘤CAR-T(CT041)全球进度第一

4. When:当前时点是否为好投资时机?

是,处于“技术验证→商业化放量”的拐点前夜

  • 估值回调后性价比凸显(2023年全球CGT上市公司平均PS从15x降至8x,中国未上市公司估值较2021年高点回落40%);

  • 2024-2025年多个关键产品(如通用型CAR-T、体内基因编辑)将公布III期数据,催化行业情绪;

  • 美联储降息预期下,一级市场融资回暖,Biotech现金流压力缓解。

5. How:具体投资策略

  • 天使投资聚焦底层技术(如新型基因编辑工具、AI载体设计),关注高校/科研院所孵化项目(如Dyno Therapeutics、本导基因),单笔500万-2000万元,占股5%-15%。

  • VC策略:布局临床前-II期管线(如实体瘤CAR-T、体内基因编辑),选择团队强(知名科学家/产业老兵)、靶点差异化(如CLDN18.2、ATTR淀粉样变)的项目,单笔5000万-2亿元,占股10%-20%。

  • PE策略:收购成熟CDMO企业(如和元生物、至善唯新)或商业化阶段的Biotech(如传奇生物、复星凯特),关注现金流稳定、产能利用率高的标的,估值倍数PS 3-5x。

  • PIPE策略:参与上市公司定增(如药明康德、药明巨诺),绑定长期成长,折价率10%-20%。

  • 股票投资:配置全球龙头(诺华、Lonza)及中国创新标的(传奇生物、科济药业),关注FDA/EMA获批、医保谈判进展等催化剂。

  • 并购策略:跨国药企(如罗氏、辉瑞)可能收购通用型CAR-T或体内基因编辑公司(如Allogene、Intellia),中国企业可并购海外技术平台(如欧洲病毒载体CDMO)。

6. How Much:不同策略的价格区间

  • 天使投资:种子轮/Pre-A轮,估值1亿-5亿元人民币(对应PS 0.5-2x,收入0-1亿元)。

  • VC策略:A-B轮,估值5亿-20亿元人民币(对应PS 2-5x,收入1-5亿元)。

  • PE策略:C轮及以后/Pre-IPO,估值20亿-100亿元人民币(对应PS 5-10x,收入5-20亿元)。

  • PIPE策略:上市公司定增,折价10%-20%(如药明康德当前股价对应2024年PE 30x,定增价可谈至25x)。

  • 股票投资:全球龙头(诺华PE 20x以下、Lonza PE 25x以下),中国标的(传奇生物PS 5x以下、科济药业PS 8x以下)。

  • 并购策略:成熟CDMO企业EV/EBITDA 8-12x,商业化BiotechEV/Sales 3-5x(如Carvykti年销10亿美元,估值可给30-50亿美元)。

风险提示:技术迭代不及预期、临床失败率高、医保控费超预期、国际贸易摩擦(如美国限制中国获取高端载体)。

 
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