全球罕见病领域正迎来政策完善与市场创新的双重驱动，已确诊罕见病超 7000 种且 80% 为遗传性疾病。中、美、日、欧对罕见病的定义与管理体系各有侧重，中国通过目录管理纳入 207 种罕见病，患者规模超 2000 万，虽确诊率低、地区诊疗资源不均，但近年行业进展显著。
用药可及性方面，中国 2024 年底已获批 188 种罕见病药物，56.5% 的目录内罕见病实现 “国内有药”，2024 年新批药物数量（55 种）领先全球，但与美国（882 种）、欧盟（260 种）累计获批总量仍有差距，高价负担、医保覆盖不足、本土研发实力差距是主要制约因素。政策层面，中国构建了目录动态管理、技术指导创新、境外药物快速引入、多层次支付保障的综合体系，多地试点医保统筹、专款专用等机制，2025 年医保新增 9 种罕见病用药，进一步提升支付可及性。
全球热门研发罕见病集中在黑色素瘤、胶质母细胞瘤、多发性硬化、肌萎缩侧索硬化、特发性肺纤维化五大领域，治疗方向以免疫治疗、靶向治疗、基因治疗为主。市场呈现高度集中特征，诺华、辉瑞、勃林格殷格翰、赛诺菲、百时美施贵宝为核心企业，凭借多元化研发管线、核心技术平台与重磅药物占据主导地位，其中诺华以 132 条罕见病研发管线居首，勃林格殷格翰的尼达尼布、赛诺菲的酶替代疗法等成为细分领域标杆产品。
行业整体趋势表现为政策激励加码、技术创新迭代、支付体系完善，罕见病药物正从 “孤儿药” 逐步走向 “可及药”，但仍需持续突破研发瓶颈、优化保障机制，以满足全球上亿患者的医疗需求。
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