MASH行业深度报告
Q: 全球和中国MASH及MASLD的患病人数、流行病学特点及临床意义是什么？A: 全球MASH患病人数约4亿，中国约4400万；全球MASLD患病人数接近13亿，中国约4亿，且MASLD已取代病毒性肝炎成为中国第一大慢性肝病。MASH是MASLD的进展阶段，确诊需肝穿显示肝脂肪变性≥5%伴小叶内炎症和气球样变性，按纤维化程度分为F0至F4阶段。全球MASH患病率约3%–5%，中国约2.4%–6.1%。MASH是导致肝硬化和肝癌的首要原因，F2–F3阶段患者相关死亡率是普通人群的10至17倍，F4阶段死亡率更高。目前诊断率和治疗率较低，以美国为例，确诊率约10%，治疗率仅2.1%，主因肝穿依从性问题及特异性治疗药物缺乏。
Q: 截至2026年一季度，全球已获批的MASH治疗药物有哪些？其关键临床数据、市场表现及中国进展如何？A: FDA已批准两款药物：2024年3月批准瑞美替罗，2025年销售额达9.6亿美元，2026年Q1患者覆盖4.2万人，同比增长2.5倍，公司正推进其F4期适应症III期临床，预计2027年读出数据，若获批市场空间有望提升一倍；2025年8月批准司美格鲁肽，2026年3月在中国的上市申请获CDE受理并纳入优先审评，有望成为中国首个获批的MASH治疗药物。中国目前尚无特异性MASH治疗药物获批，临床指南推荐针对合并症用药。
Q: 2026年下半年至2027年MASH领域有哪些关键临床数据读出预期及催化剂？A: 重要催化剂包括：瑞美替罗针对F4期MASH的III期临床数据预计2027年读出；罗氏收购的PEG-FGF21预计2027年上半年和2028年分别读出F2–F3及F4阶段顶线组织学数据；诺和诺德的EFX预计2026年四季度和2027年读出III期顶线数据；Inventiva的泛PPAR激动剂预计2026年四季度读出III期顶线数据并可能于2027年一季度递交NDA；华东医药的三靶点激动剂DR10624预计2026年三季度获得中国II期临床顶线结果。
Q: MASH药物研发的主要靶点分类、作用机制及代表性进展有哪些？A: 研发策略分为两类：靶向肝脏和调节全身代谢。THRβ激动剂促进脂肪酸β氧化；FGF21类药物在逆转纤维化方面表现突出，IIb期纤维化改善剔除RVG效率达50%；GLP-1类通过双靶/三靶联用提升纤维化改善能力，瑞他鲁肽IIa期显示超80%患者肝脏脂肪分数经磁共振检测正常化；泛PPAR激动剂平衡多亚型作用以优化安全性，III期数据预计2026年四季度读出；小核酸疗法针对PNPLA3等遗传易感基因，肝靶向递送具天然优势。联用策略是提升疗效的重要方向。
Q: 国内重点企业在MASH领域的核心管线布局及最新临床进展如何？A: 中国生物制药拥有拉尼法伯、TQA2225及Kilo-0603；海思科THRβ激动剂全球进展第二快，2026年5月EASL公布IIb期数据：80mg与160mg组MASH改善且纤维化无恶化比例分别为27%与20%[各行业纪要加v：jiyao19]，有望成为首个国产MASH创新药；众生药业PMPD抑制剂IIb期显示100mg组纤维化改善≥1分比例达29.5%；瑞博生物与BI、Magic Gulf达成小核酸合作，已实现多个里程碑；华东医药三靶点激动剂2025年EASL披露肝脏脂肪含量降幅达76%–79%，2026年1月完成MASLD/NASH II期入组，预计2026年三季度获顶线结果；海创药业HP515IIa期显示肝脏脂肪含量显著下降，并探索与GLP-1联用。
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