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一、肿瘤药物市场概览
1、全球及中国肿瘤概览
癌症治疗经历了从手术切除到放疗、化疗和靶向、免疫治疗等多手段并行的发展历程。1881年，人类首次成功施行胃癌手术，外科医生通过对病人身体施行手术以达到移除癌症的目的。手术适合仅存在于身体某局部位置的实体肿瘤，并不适用于白血病或已经扩散的癌症。手术可以在其他治疗方案之前或之后施行。
放疗是使用高剂量电离辐射以杀死癌细胞、促使肿瘤萎缩的方法。放射疗法可以用于治疗多种癌症，包括实体肿瘤和淋巴瘤以及白血病。辐射不仅会杀死癌细胞、抑制肿瘤生长，还会影响癌细胞附近的正常细胞，这将导致副作用。化疗是使用化学物质进行癌症治疗的方法，通常使用一个或多个抗癌药物来减缓癌细胞的生长。化疗也会引起诸如口腔溃疡、恶心、脱发等多种副作用。典型的化疗药物包括烷化剂、抗代谢物、抗肿瘤抗生素等。
靶向治疗是精准医疗的理论基础。靶向药会精准识别癌细胞，对正常细胞破坏度较小，人体的副作用大幅减少。靶向治疗1990年代开始研究，2000年后在临床上开始使用。靶向治疗是通过干扰或阻断肿瘤发生、发展中的关键靶分子和相关信号通路，抑制肿瘤生长、转移的治疗方法。分子靶向药物主要根据正常人体细胞和肿瘤细胞在基因、信号转导以及酶等分子生物学上的差异，通过靶向作用抑制肿瘤细胞增殖，减少肿瘤细胞数量。靶向治疗大多是小分子药物或单克隆抗体。
相对于传统化疗或靶向治疗，免疫疗法的本质是针对免疫细胞，不是癌症细胞，是动员患者自身天然的抗癌症免疫功能。免疫疗法，是通过增强自身免疫功能来清除肿瘤细胞的技术。免疫疗法主要包括CAR-T、肿瘤疫苗和检查点抑制剂等。
2、全球及中国肿瘤流行病学分析
受生活方式变迁、环境恶化及社会压力增大等各种客观因素的影响，全球癌症年新增人数从2019年的1,852.9万人增加到2023年的2,078.1万人，复合年增长率为2.9%。预计2026年全球新发癌症人数将达到2,238.6万人，2030年达到约2,445.6万人。
3、2023年前十肿瘤类型分析
就2023年新发癌症患者数量而言，中美两国在前十大新发癌症的结构上有着明显不同。肺癌排名中国新发癌症首位，其新发病数量2023年能够占全球病例的42.7％，而乳腺癌则是美国最大的癌种。中国排名第三的甲状腺癌则没有在美国前十大癌症中出现。
4、主要癌种五年生存率对比
根据对中国和美国的调查数据，中国目前的5年生存率为40.5%，而美国则为67.7%。分癌种进行对比发现，在前列腺癌、睾丸癌、黑素瘤、淋巴癌和白血病几种癌症中，中国的5年存活率远低于美国。
5、抗肿瘤药物市场分析
全球抗肿瘤药物市场蓬勃发展，更多的靶向药物及肿瘤免疫治疗药物问世和更多的适应症获批以及增加的患者人群，推动了抗肿瘤药物市场的进一步增长。从2019年到2023年，全球抗肿瘤药物市场规模从1,435亿美元增长至2,289亿美元，分别占全球药物市场的10.8%和15.5%，复合年增长率达到12.4%。市场规模的稳步增长与不断扩大的患病人群以及患者对创新疗法的支付能力上升有着密不可分的关系。预计全球抗肿瘤药市场在2030年达到4,198亿美元。
在中国药物市场当中，抗肿瘤药物市场销售近些年来一直呈现稳步增长趋势。市场规模在2023年达到2,416亿元，在过去5年当中的复合年增长率达到7.2%。癌症治疗方法的进展使得中国抗肿瘤药物市场未来几年也处于上升态势。预计中国抗肿瘤药物市场在2030年达到5,484亿元，年复合增长率为12.4%。
1、中国抗肿瘤药物纳入医保情况分析
2017版医保目录首次将小分子靶向抗肿瘤药纳入医保范围，并且卫健委和人社部等分别在2017年、2018年和2019年和2022年进行了药品谈判，将更多的靶向抗肿瘤药纳入医保报销范围。2020版、2021版、2022版和2023版医保目录再次更新，抗肿瘤药物仍是国家医保谈判的重点内容。
从2018年至2023年整体来看，医保目录中的抗肿瘤药物数量不断扩容。未来会有更多抗肿瘤药物被纳入医保，这也刺激了未来对创新抗肿瘤药物的需求。
2、自身免疫性疾病药物市场概览
（1）自身免疫性疾病概览
自身免疫性疾病是机体免疫系统误攻击机体的一种疾病，这种疾病可能与免疫系统的异常低活性或过度活性有关。大约有100种不同类型的自身免疫性疾病，几乎可以影响身体的任何部位，包括心脏、大脑、神经、肌肉、皮肤、眼睛、关节、肺、肾、腺体、消化道和血管。
根据免疫细胞靶向的自身抗原，自身免疫性疾病可分为器官特异性疾病和系统性自身免疫性疾病。这些疾病的确切潜在病理生理学有待进一步阐明，目前认为自身免疫性疾病是在对自身免疫耐受性中断的情况下产生的疾病。免疫自身耐受消除的机制可能需要基于多个因素，包括遗传和环境因素，这些将一致导致自身抗原的不受调控的免疫激活和随后的组织破坏。尽管抗原呈递细胞和补体在内的其他免疫成分参与从自身免疫反应开始到组织破坏的各个步骤，B细胞和T细胞最终会识别自身抗原并控制自身免疫患者的免疫系统状态。
（2）自身免疫性疾病药物市场分析
基于中国庞大的人口，中国自身免疫性疾病药物市场将拥有庞大的患者群。随着国内自身免疫性疾病诊断技术的发展和完善，市场规模从2019年的42亿美元扩张到2023年的79亿美元，复合年增长率为17.4%。未来几年医疗服务的市场需求将受到刺激，预计2026年整体市场规模将达到148亿美元。预计到2030年，中国自身免疫性疾病药物市场规模将达到275亿美元，复合年增长率达到19.5%。
注：以上中国自身免疫性疾病药物市场规模以变态反应与风湿免疫科科室为匡算标准，包括该科室下自免性疾病患者所使用的所有药物的费用，即获批用于治疗自身免疫性疾病适应症的上市药物和该科室所使用的额外功能型药物。
3、代谢疾病药物市场概览
（1）代谢疾病概览
代谢是指食物在人体消化系统中分解为更基本的成分，如蛋白质、碳水化合物（糖）和脂肪等。当这些生理机制出现问题的时候就会产生代谢疾病。代谢疾病既可以是遗传的，称为遗传性代谢缺陷，也可以后天获得。代谢疾病有多种类型，其中最常见的包括糖尿病、痛风、非酒精性脂肪性肝炎等。
随着人们饮食结构的变化以及生活方式的改变，国内糖尿病、高尿酸血症及痛风等代谢疾病患者人数不断上升并呈现出年轻化趋势，将进一步加重医疗费用负担。
（2）代谢疾病药物市场分析
中国代谢药物市场销售近年来一直呈现平稳增长趋势，2023年市场规模达到1,074亿元，在过去5年的复合年增长率达到6.5%。药物研发的进展使得中国代谢药物市场未来几年也处于上升态势。预计中国代谢药物市场在2026年将会达到1,511亿元，到2030年达到2,195亿元。
二、肿瘤抑制剂市场分析
（一）HDAC/PI3Kα双靶向抑制剂市场分析
1、HDAC/PI3Kα双靶向抑制剂介绍及分析
（1）HDAC/PI3Kα双靶向抑制剂作用机制介绍
PI3K（The phosphatidylinositol 3-kinase）是一类高度保守的酶家族，是胞内PI3K-Akt-mTOR信号通路的重要组成部分。PI3K-Akt-mTOR信号通路中信号转导的很多成员分子，都是癌症、免疫及控制血栓形成等过程中的关键药物靶点。PI3K本身具有丝氨酸/苏氨酸（Ser/Thr）激酶的活性，也具有磷脂酰肌醇激酶的活性。PI3K可分为3类，其结构与功能各异。其中研究最广泛的为I类PI3K,此类PI3K为异源二聚体，由一个调节亚基和一个催化亚基组成。
当接受来自酪氨酸激酶和G蛋白偶联受体的信号后，PI3K的p85调节亚基即被募集到临近质膜的部位，p110亚基通过与p85亚基结合把底物PIP2转化为PIP3。PIP3可以和蛋白激酶B（PKB，Akt）的N端PH结构域结合。使Akt从细胞质转移到细胞膜上。在PDKI和PDK2的辅助下，分别使Akt蛋白上的苏氨酸磷酸化位点（Thr308）和丝氨酸磷酸化位点（Ser473）磷酸化而使其激活。激活后的Akt通过直接和间接两种途径激活其底物雷帕霉素靶体蛋白（mTOR）。肿瘤抑制基因PTEN编码的产物可以使PIP3在D3位去磷酸化生成PIP2，从而实现PI3K/Akt信号通路的负性调节，抑制细胞增殖和促进细胞凋亡。
组蛋白去乙酰化酶（Histone deacetylase,HDAC）是一类蛋白酶，对染色体的结构修饰和基因表达调控发挥着重要的作用，组蛋白的乙酰化水平异常与癌症及免疫类疾病相关。组蛋白的乙酰化有利于DNA与组蛋白八聚体的解离，核小体结构松弛，从而使各种转录因子和协同转录因子能与DNA结合位点特异性结合，激活基因的转录。在细胞核内，组蛋白乙酰化与组蛋白去乙酰化过程处于动态平衡，并由组蛋白乙酰化转移酶（HAT）和组蛋白去乙酰化酶（HDAC）共同调控。
由于肿瘤细胞PI3K激活常常伴随Ras-MEK通道激活和PI3K下游致癌基因突变，而PI3K抑制又进一步引起肿瘤细胞多种补偿通路激活，导致PI3K抑制剂疗效受限。HDAC抑制多种肿瘤蛋白表达，稳定P53和增高P21，HDAC抑制剂和PI3K抑制剂有协同抗肿瘤作用。在H460细胞系中，HDAC/PI3Kα抑制剂诱导P21蛋白，通过抑制PI3K途径，从而剂量依赖性地减少AKT及其下游靶点（如4EBP-1）的磷酸化；通过抑制HDAC，从而抑制RAF-MEK-MAPK信号通路。在RPMI-8226多发性骨髓瘤细胞中，引起p-STAT3和p-SRC的减少。
2000年至2017年期间，美国FDA批准了462个新分子实体（NMEs），其中包括86种具有多靶点的新药，体现了多药理学（polypharmacology）的重要性。2020年-2021年国家药品监督管理局（NMPA）共批准了65种化学新药，其中，多靶点抑制剂14个，占比约为22%。多靶点药物有两种类型，第一种类型原型（prototype）化合物本身对多个靶点具有抑制作用，不是人为设计的多靶点药物，第二种类型是针对特定的靶点人为设计的多靶点药物。
第一种类型见于很多抗肿瘤药物，如VEGFR类抑制剂能够抑制肿瘤生成，同时还能抑制血管形成和过多的生长信号，以达到肿瘤消减，如索拉非尼抑制VEGFR2-（三）PDGFR、c-Kit、BRAF，卡博替尼抑制MET、VEGFR1/2/（三）RET、KIT、FLT（三）AXL、NTRK和ROS1，乐伐替尼抑制FLT（一）VEGFR（二）VEGFR（三）FGFR、PDGFRα、KIT和RET。上述药物在国内也已获批上市。
第二种类型是针对特定的靶点人为设计的多靶点药物。近年来有很多双靶点或多靶点抗体药物获批上市，如CD3/CD19双抗和PD-1/CTLA双抗治疗肿瘤。双靶点GLP-1/GIP激动剂多肽药物替西泊肽治疗糖尿病和肥胖症获得成功。人为设计的化学药双靶点或多靶点药物成功例子很少，原因是具有两个药能基团的同一分子需同时与两个结构完全不同的靶点蛋白进行分子对接并具有活性的难度非常大。治疗成人精神分裂症新药卡利拉嗪是多巴胺D3/D2和5-羟色胺（5-HT）1A受体部分激动剂，是多靶点小分子化学药的一个成功例子。
（2）已上市PI3K抑制剂和HDAC抑制剂情况
截至2025年6月30日，除BEBT-908外，国内外尚未有其他HDAC/PI3Kα抑制剂获批准上市，国内已批准上市的PI3K抑制剂有石药集团引进的度维利塞胶囊（Duvelisib）、璎黎药业的林普利塞片、拜耳医药的盐酸可泮利塞和罗氏的伊那利塞，度维利塞胶囊（Duvelisib）、林普利塞片、盐酸可泮利塞分别于2022年3月和2022年11月和2023年5月获批，适应症均为既往至少经过两次系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（r/r FL）；伊那利塞于2025年3月获批用于内分泌治疗耐药（包括在辅助内分泌治疗期间或之后出现复发）、PIK3CA突变、HR+/HER2-的局部晚期或转移性乳腺癌。
国内获批上市的HDAC抑制剂仅有西达本胺和恩替司他片。西达本胺是全球首个获批用于实体瘤的HDAC抑制剂，于2014年和2019年分别获批用于既往至少接受过一次全身化疗的复发或者难治的外周T细胞淋巴瘤和联合芳香酶抑制剂用于治疗HR+/HER2-、绝经后、经内分泌治疗复发或进展的局部晚期或转移性乳腺癌。恩替司他片于2024年4月被批准联合芳香化酶抑制剂用于治疗HR+/HER2-、经内分泌治疗复发或进展的局部晚期或转移性乳腺癌。
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