行业报告 | 欧盟HTA首份年度报告深度解读,法规落地元年核心进展

欧盟2021/2282号卫生技术评估 (HTA，health technology assessment) 法规于2021年通过，历经三年过渡期后，于2025年1月12日正式施行。根据法规要求，HTA协调小组需于次年2月底前提交上一年度工作报告，年初，涵盖2025年全年工作的首份年度报告正式发布，为了解法规落地初期运行情况提供了官方依据。

本期基于该报告，梳理欧盟HTA协调小组及各专项小组2025年核心工作进展。

联合临床评估（JCA）作为HTA法规核心机制，聚焦卫生技术相对有效性与安全性统一分析，结果为成员国定价和报销决策提供参考，所有符合条件的EMA*（European Medicines Agency，欧洲药品管理局）上市许可申请产品均纳入评估范围。

| 说明：

*欧洲药品管理局（EMA，European Medicines Agency）：欧盟的一个科学机构，负责评估和监管在欧盟市场上销售的药品。在确保欧盟市场上药品的安全性、有效性和质量方面发挥着关键作用，是欧盟药品监管体系的核心机构。

01 | 药品联合临床评估（Joint Clinical Assessment, JCA）范围与流程

联合临床评估JCA启动于EMA通知HTA小组相关上市许可申请提交，由JCA小组指定主、副评估员负责，分启动与范围界定、档案准备、评估起草、报告认可与发布四阶段，最终报告经协调小组认可、欧盟委员会程序性审查后发布于Europa网站。

根据实施路径，2025—2027年药品JCA聚焦于用于癌症治疗的新活性物质以及先进治疗药品（Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs）。评估不设筛选环节，所有通过欧洲药品管理局（EMA）申请上市且属于上述类别的产品均纳入范围，并与EMA上市许可申请同步开展。

（*图表来源：HTA协调小组《2025年度报告（2025 Annual Report) 》

02 | 2025年药品JCA进展情况

截至2025年底，JCA小组已启动 13项联合临床评估，其中包括一种具有两个治疗适应（therapy medicinal products）的产品。

具体构成如下：

• 按产品类型：10项为肿瘤产品，3项为先进治疗药品（Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs）。

• 按资格认定：孤儿药/罕见病资格认定占比近半。

• 按开发主体：3项涉及中小企业（SMEs），1项涉及研究机构。

在进度方面，截至报告统计时，13项评估中：1项档案已获确认，3项正在接受档案确认，5项处于档案准备阶段，4项仍在制定评估范围，尚无进入最终认可阶段的案例。

（*图表来源：HTA协调小组《2025年度报告（2025 Annual Report) 》

（*图表来源：HTA协调小组《2025年度报告（2025 Annual Report) 》

03 | 医疗器械JCA：2026年正式启动

医疗器械和体外诊断医疗器械的JCA将于2026年开始。2025年，JCA小组与医疗器械专项小组（MPG）合作，重点完成了多项指导文件的制定，为2026年首个器械推荐建议流程积累试点经验。

联合科学咨询为医疗技术开发商提供关于证据和数据需求的早期科学指导，以支持后续的联合临床评估（Joint Clinical Assessment, JCA），帮助规划卫生技术（health technology）的临床研究和临床调查（Clinical investigations），简化联合临床评估的证据准备工作，并提高证据生成的质量。

联合科学咨询特别提供关于相关临床研究设计方面或临床调查设计方面的指导，包括对照组（Comparators）、干预措施（Interventions）、健康结局（Health outcomes）和患者人群（Patient populations）。医疗技术开发商可选择性地提出与卫生经济学评估（Health economic assessment）相关的问题，可与EMA科学建议进行"并行联合科学咨询" (Parallel joint scientific consultations)。为自愿性、免费咨询，按HTA法规第17(3)条筛选案例。

01 | 申请与入选情况

2025年设 两个申请期（2月3日-3月3日针对药品；6月2日-6月30日针对药品及器械），累计收到17项药品申请，筛选出7项入选（4项含并行咨询请求），未收到器械申请。

（*图表来源：HTA协调小组《2025年度报告（2025 Annual Report) 》

截至年底，4项已完成、1项被撤回、2项进行中；2项涉SMEs、4项涉孤儿药/罕见病、1项涉ATMPs。

治疗领域中，癌症药品占42%（3/7），神经退行性疾病（Neurodegenerative disorder）药品占28%（2/7），其余为14%神经肌肉（Neuromuscular disorder）、14%神经发育障碍（Neurodevelopmental disorder）药品。

（*图表来源：HTA协调小组《2025年度报告（2025 Annual Report) 》

所有申请均咨询患者人群等相关问题，4项咨询干预措施，5项涉及卫生经济学，2项关注安全性及上市后证据生成。

（*图表来源：HTA协调小组《2025年度报告（2025 Annual Report) 》

02 | 成果交付

JSC小组在2025年完成了四份成果文件（Outcome documents）。所有文件均通过书面程序获得协调小组（Coordination Group）批准，无进一步意见，随后发送给申请的医疗技术开发商。

截至本报告通过时，已完成联合科学咨询的平均完成时间为140天（约4.5个月），从提交初始简报文件包（Briefing package）到向医疗技术开发商发送JSC成果文件计算。

根据HTA相关实施条例，每项联合临床评估或联合科学咨询都必须系统性纳入个别专家（Individual experts，即患者、护理人员或临床医生）。

2025年2月，欧盟委员会在HTA利益相关方网络（HTA Stakeholder Network）内成立了一个工作组，共同创建识别参与联合HTA活动的患者、护理人员和/或临床医生的流程。截至年底，已识别300余名符合条件专家（均提交利益声明），其中38人次参与JCA、10人次参与JSC，相关参与模板及指导文件已同步制定。

（*图表来源：HTA协调小组《2025年度报告（2025 Annual Report) 》

根据HTA法规第22条，协调小组需编制新兴卫生技术EHT（Emerging Health Technologies）报告，支持JCA工作规划。2025年EHT小组梳理地平线扫描系统，完成试点数据收集并举办网络研讨会；编制的2025年EHT报告（公开版2026年1月9日发布于Europa网站），聚焦2026年拟纳入法规范围的药品及器械，药品数据来自EMA和国际地平线扫描倡议（IHSI），器械数据来自EMA。

2025年重点推进医疗器械相关指导文件制定，MPG小组与JCA、JSC小组合作，完成器械JCA档案模板、评估程序、选择标准等5项指南；其下设PICO、统计学等支持小组已投入运行，全年召开9次会议，发布问答形式经验总结与澄清。

2025年，医疗器械小组与联合临床评估小组共同制定了以下关于医疗器械的方法学指导：

• 联合临床评估档案模板填写指南——医疗器械和体外诊断医疗器械（Medical Devices and In Vitro Diagnostic Medical Devices, MDs/IVDs）

• 医疗器械和体外诊断医疗器械联合临床评估程序指南

• 关于协调小组推荐选择医疗器械和体外诊断医疗器械进行联合临床评估的指南

MPG小组还与联合科学咨询小组合作制定了：

• 选择医疗器械和体外诊断医疗器械进行联合科学咨询的指南

• 医疗器械和体外诊断医疗器械联合科学咨询程序指南

欧盟委员会搭建的专用安全内联网IT平台，为各相关方提供涉密信息交换渠道。2025年新增开发商工作空间86个，完成利益声明485份，举办培训11场，平台活跃度较法规实施前大幅提升。

（*图表来源：HTA协调小组《2025年度报告（2025 Annual Report) 》

总  结

总体而言，2025年作为欧盟HTA法规实施元年，相关机制已正式启动并平稳运行。药品联合临床评估和联合科学咨询按计划推进，患者及临床专家的参与机制初步建立，医疗器械评估的准备工作基本完成。随着各项流程逐步成熟，未来欧盟层面的HTA合作将对区域内卫生技术准入产生持续影响。

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