百奥赛图是一家临床前CRO以及生物技术企业,港股近一年涨了八九倍,A股2025年12月上市后也一直涨,市值超过300亿元。


公司主营业务为CRO行业细分领域中的临床前CRO服务,以及抗体药物的研发。公司的主要产品有:
基因编辑服务:基因编辑是一种对生物体DNA片段进行特定修饰的技术,通常用于实现对特定DNA片段的插入、删除,特定碱基的缺失、替换等改造。基因编辑可以在生物体基因组中进行永久性改变,这些改变可以发生在全身或特异的组织中。利用基因编辑技术得到的动物或细胞系等模型,可模拟出人类特定生理、病理及细胞特征,对研究基因的功能,阐明生物体的遗传进化、疾病发生的分子机制,提供相关的疾病治疗药物评价等发挥了重要作用,是目前基因功能研究的重要技术手段之一。
创新模式动物销售:通过关键基因的改造来模拟人类病理环境和调控机制的动物模型,是当前药物开发过程中必不可少的条件资源和重要工具,利用该模型进行药物评价被认为是验证临床前药物药效的“金标准”。公司在基因编辑人源化小鼠模型的基础上,开发了肿瘤、自身免疫以及代谢等领域的疾病小鼠模型,包括各类人源化小鼠肿瘤模型、基于人 CD34+造血干细胞(CD34+ HSC)和人外周血单个核细胞(PBMC)移植进行免疫重建的肿瘤模型,哮喘、特异性皮炎、银屑病、关节炎、肠炎等自身免疫疾病模型以及糖尿病、非酒精性脂肪性肝炎(NASH)等代谢疾病模型,最大限度的模拟人疾病发生,为疾病治疗药物评价提供稳定有效的模型资源。利用已上市及自主研发的抗体药物分子进行小鼠体内药效检测,结合生理、生化、血液、毒性等分析,发行人验证了自主开发的各类模型的有效性,并实现规模化对外销售。
临床前药理药效评价服务:临床前药理药效评价是药物发现与临床开发之间的重要桥梁,基于公司特色的各类大/小鼠及细胞系模型,临床前药理药效评价平台为国内外医药企业和临床科研单位提供高效的药物筛选和药效评估,助力药物研发快速进入临床阶段。
抗体开发:公司凭借先进的自有超大片段染色体工程SUPCE技术,采取领先的基因组原位替换的策略开发了全人抗体/T细胞受体TCR小鼠RenMice平台,RenMice包括RenMab、RenLite、RenNano、RenTCR以及RenTCR-mimic多个系列小鼠,其中RenMab、RenLite及RenNano小鼠分别用于单抗、双抗/双抗ADC以及纳米抗体的发现与制备;RenTCR及RenTCR-mimic小鼠分别用于TCR药物以及类TCR抗体的发现与制备。
新药自主及合作研发:针对“千鼠万抗”计划(利用其自主开发的RenMice 全人抗体小鼠平台针对人体内近千个潜在药物靶点进行规模化药物发现与开发)以及公司各抗体发现平台产生的有潜力的抗体分子,公司在早期与众多药企达成转让/合作开发的同时,亦会将部分抗体分子自主推进至 IND。公司可与商业伙伴达成外部转让/授权/合作开发,可向对方收取首付款、里程碑付款以及药物销售分成等。
公司核心技术主要包括ESC/HR技术、CRISPR/EGE技术、SUPCE技术以及RenMice小鼠平台。
ESC/HR(胚胎干细胞/同源重组)技术:利用同源重组的原理获得经过靶向基因编辑的胚胎干细胞。ESC 即胚胎干细胞,是胚胎植入子宫前,从囊胚状态的胚胎内细胞团分离出来的一群多能干细胞,具有发育的全能性,理论上可分化为机体几乎所有的细胞类型。同源重组是发生在含有同源序列的DNA分子之间或分子之内的重新组合。ESC/HR 技术是建立在动物胚胎干细胞改造与DNA同源重组等基础上的一种分子生物学技术。该技术利用同源重组原理,获得经过定向基因编辑的胚胎干细胞,利用细胞全能性使其发育为嵌合体动物的生殖细胞,最终获得经过定向基因编辑的动物模型。公司的ESC/HR技术由重组载体构建、显微注射以及自主开发的C57BL/6背景的小鼠胚胎干细胞系等构成。该胚胎干细胞系经过70余次的传代后仍具有全能性,基因改造后能够获得稳定种系遗传的小鼠,这对于同一染色体的多轮基因改造具有重要意义。
CRISPR/EGE 技术:CRISPR/Cas9 技术将细胞内基因组发生同源重组的概率提高了多个数量级,使得对哺乳动物的基因编辑可以直接在受精卵中操作,不再依赖于是否可以获得胚胎干细胞系,基于该技术几乎可以实现所有物种的基因改造。CRISPR/EGE技术与传统的CRISPR/Cas9相比,将基因敲进的效率提高了近20倍,使得基因编辑更加快速、便捷。CRISPR/EGE技术可以精确编辑几乎任何基因组位点的DNA序列,是制备多种基因编辑动物的理想选择。
SUPCE(超大片段染色体工程)技术:一种在染色体水平上定点改造基因组DNA的遗传学操作技术。该技术整合了基于ESC胚胎干细胞的同源重组、Cre/LoxP 介导的染色体截短或易位、微细胞介导的染色体转移、piggyBac转座子系统介导的抗性基因删除等方法,可进行百万碱基对(Mb 级)大片段基因人源化小鼠的制备,具有高稳定性及可复制性。SUPCE突破了以往基因编辑技术对于基因组规模的限制,可以实现Mb级基因组的改造,能够仅通过三轮胚胎干细胞操作即可在染色体间实现人源化替换,降低了高代次胚胎干细胞种系传递失败的风险,保证了大片段基因改造序列的完整性。
RenMice小鼠平台:公司采用领先的基因组原位替换的策略、基于先进的 SUPCE技术开发的、具有完全自主知识产权的全人抗体/TCR小鼠平台,包括RenMab、RenLite、RenNano、RenTCR以及RenTCR-mimic,分别用于单抗、双抗/双抗 ADC、纳米抗体、TCR 以及类TCR 抗体的研发。RenMab 是目前全球范围内已知的抗体基因人源化程度最高的小鼠平台之一,具有完整的人类抗体重链及κ轻链可变区V、(D)、J片段和小鼠重链及轻链的恒定区并保留了抗体生成过程中的重组机制及抗体基因调控区的调控机制。在抗体的产生过程中,不同位点的重、轻链基因可变区及恒定区将被随机选取并发生重组,重组后的DNA将进行转录、翻译进而合成为抗体蛋白。因此,在全人抗体药物的研发中,导入小鼠基因组中的人源抗体基因片段的规模将直接决定了小鼠体内抗体生成的多样性。可导入相关基因片段的长度越长,针对特定抗原产生的潜在候选抗体的多样性越高,进而提高了后续候选抗体药物的可筛选范围。




