泽布替尼已获批用于 5 项适应症：
CLL/SLL： Chronic Lymphocytic Leukemia 慢性淋巴细胞白血病/Small Lymphocytic Lymphom 小淋巴细胞淋巴瘤
WM：Waldenström Macroglobulinemia 华氏巨球蛋白血症
R/R MCL：Relapsed/Refractory Mantle Cell Lymphoma 复发/难治性套细胞淋巴瘤
R/R MZL：Relapsed/Refractory Marginal Zone Lymphoma 复发/难治性边缘区淋巴瘤
R/R FL：Relapsed/Refractory Follicular Lymphoma 复发/难治性滤泡性淋巴瘤
上市情况
美国：2019年11月获得 FDA 加速批准，用于治疗既往至少接受过一种治疗的MCL成年患者。此后根据与伊布替尼的头对头研究结果获批用于治疗WM患者，随后又获得加速批准用于治疗既往至少接受过一种抗CD20治疗的R/R MZL患者。2023年1月，根据两项3期研究结果，获批用于治疗初治和复发性CLL或SLL成年患者。泽布替尼是唯一一款在所有患者群体（包括携带17p/TP53的高危患者）中对比伊布替尼取得无进展生存期（PFS）优效性的BTK抑制剂。2024年3月，泽布替尼联合奥妥珠单抗获得FDA加速批准用于治疗R/R FL患者。2025年6月，泽布替尼片剂剂型获批。
欧洲：泽布替尼获得欧盟委员会（EC）批准，用于治疗既往接受过至少一种治疗或一线治疗不适合化学免疫治疗的WM成人患者，以及用于治疗R/R MZL患者和CLL患者。2023年11月，EC批准泽布替尼联合奥妥珠单抗用于治疗既往接受过至少两线系统性治疗的R/R FL成人患者。泽布替尼已成为欧洲获批适用患者人群最广泛的BTK抑制剂。2025年8月，EC 批准泽布替尼的薄膜包衣片剂剂型用于所有已获批适应症。
中国：泽布替尼已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗CLL/SLL以及WM成人患者，并取得附条件批准，用于治疗R/R MCL以及3L FL成人患者。目前，泽布替尼获批的适应症已全部纳入国家医疗保障局（NHSA）发布的国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（NRDL）。
日本：2024年12月获批用于治疗WM和CLL/SLL患者。
临床开发最新进展
泽布替尼全球临床开发项目迄今已在全球超过30个国家和地区超过45项试验中入组7,900多例患者。泽布替尼已在全球超过75个市场获批，全球已有超过265,000例患者接受治疗。
SEQUOIA 研究：长期结果证明了泽布替尼的持续临床获益，强化了其作为单药治疗或联合维奈克拉在CLL一线治疗中的差异化特征，上述数据已于 2025 年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行公布。2025 年ASH年会上公布了SEQUOIA 研究的其他数据，进一步证实了泽布替尼的持久疗效，在治疗初治CLL/SLL的患者中展示了持续的疾病控制以及在存在17p缺失的非随机化患者在6年随访时继续显示出良好的生存状态。
ROSEWOOD研究：在 R/R FL患者中比较泽布替尼联合奥妥珠单抗（ZO）与奥妥珠单抗单药治疗的随机2期研究最终分析证实ZO具有良好的风险获益特征。ZO 组的客观缓解率（ORR）和完全缓解（CR）率随时间推移而改善且缓解持久，相较于O组PFS获益持续存在。ZO组的安全性特征可控，未发现新的安全性信号，详细数据已在 2025年ASH年会上公布。
ALPINE研究：在 CLL/SLL 患者中进行的试验结果表明，与伊布替尼相比，与早期疾病进展相关的症状恶化风险降低，详细数据已在 2025 年 ASH 年会上公布。
正在进行中的3期研究
MANGROVE试验：一项泽布替尼联合利妥昔单抗对比苯达莫司汀联合利妥昔单抗治疗不适合干细胞移植初治MCL患者的全球随机试验（NCT04002297）。
MAHOGANY试验：一项泽布替尼联合抗-CD20对比来那度胺联合利妥昔单抗治疗R/R FL或MZL患者的试验（MAHOGANY）。
SEQUOIA试验：一项在既往未经治疗的CLL或SLL患者（包括无17p缺失患者[队列1]和17p缺失患者[队列2和队列3]）中比较泽布替尼与苯达莫司汀联合利妥昔单抗的全球3期研究。队列1的患者以1：1的比例随机分配至泽布替尼组（A组）或苯达莫司汀+利妥昔单抗组（B组）。随机化将按年龄、Binet分期、免疫球蛋白可变区重链（IGHV）突变状态和地理区域进行分层。队列2的患者会接受泽布替尼治疗。队列3的患者会接受泽布替尼联合维奈克拉治疗（NCT03336333）。
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【作者简介】厦门大学硕士，医学、法学复合背景，保荐代表人，注册会计师，律师，10+年投行经验，某券商在职员工。
