体内嵌合抗原受体T细胞（in vivo CAR-T）技术是借助靶向性基因递送载体系统，将编码嵌合抗原受体（CAR）的目的基因，直接递送至患者体内循环或组织原位T淋巴细胞，实现T细胞体内原位基因修饰、CAR结构功能性表达、抗原特异性活化及肿瘤细胞靶向杀伤的治疗方式。该技术突破传统CAR-T的细胞体外操作模式，将个体化细胞产品转化为近似标准化药物的治疗形式，依托体内生理微环境完成CAR-T细胞的原位生成与功能活化，属于细胞免疫治疗与基因递送技术交叉融合的前沿领域。
自体 CAR-T（ex vivo）生产流程（数周）：采血、分离 T 细胞、体外基因编辑、扩增、淋巴清除预处理、回输、杀伤肿瘤细胞。整个过程耗时数周，患者有等待过程中疾病发生进展的风险。
In vivo CAR-T 生产流程（数天）：静脉注射靶向载体（病毒 / LNP）、体内 T 细胞被精准转导、原位表达 CAR、成为功能性 CAR-T、直接杀伤肿瘤细胞。
另外自体CAR-T给药前需清淋，可能导致严重不良反应，生产成本亦很高。
in vivo CAR-T的核心突破集中于靶向性基因递送系统优化与CAR结构工程化改造两大方向，目前主流递送载体分为病毒载体与非病毒载体两大类，均实现靶向T细胞精准转导，避免非特异性组织修饰。慢病毒和 LNP(靶向脂质纳米颗粒) 是最常用的技术路线。
当前in vivo CAR-T临床管线集中于Ⅰ期、Ⅱ期临床探索阶段，核心布局企业聚焦欧美及国内头部生物医药公司，靶点以血液肿瘤成熟靶点为主，逐步拓展至自身免疫病与实体瘤，随着临床数据的逐步积累与技术迭代，预计未来几年将有首批产品获批上市，重塑免疫治疗临床格局，成为恶性肿瘤及难治性自身免疫病的新治疗手段。
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【作者简介】厦门大学硕士，医学、法学复合背景，保荐代表人，注册会计师，律师，10+年投行经验，某券商在职员工。
