细胞疗法被誉为继手术、药物之后的第三次医学革命，但其快速扩张也带来了诸多乱象。近期，广东医谷·南沙生命科学园部分细胞企业出现“清仓式转让”，折射出行业正面临一场深刻的合规变革——根源在于即将施行的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（818号令）。为帮助大家了解细胞疗法的本质与行业走向，我们梳理了细胞疗法的相关内容，供大家交流参考。
细胞疗法是什么
细胞疗法是一类先进的生物医学手段，以活细胞作为治疗药物，用于治疗疾病或修复组织。主要包括干细胞治疗和免疫细胞治疗两大类。这是一种“活”的疗法。这些细胞进入体内后，能智能感知环境变化，长期发挥作用，甚至自我增殖，实现传统药物难以企及的功能性治愈。
细胞从哪里来
细胞来自患者自身的细胞（如T细胞、干细胞）或健康供体的细胞（如脐带血、健康人血液、诱导多能干细胞）。根据细胞来源，细胞疗法主要分为自体（autologous）与异基因（allogeneic）两大类，二者各有优势，决定了其在不同疾病中的治疗定位。
自体细胞疗法是绝对的“私人定制”，每个人有自己专属的那份“药”。优点是使用自身细胞，无免疫排斥风险。缺点是流程复杂、制备时间长、成本高昂，且对于病情严重、细胞质量不佳的患者可能无法使用。世界上首位接受CAR-T疗法（一种自体细胞疗法）的血液肿瘤患者已健康存活超过10年。
异基因细胞疗法可以实现标准化、规模化生产，提前制备并储存，像药品一样“随取随用”，大大缩短患者等待时间，有望大幅降低成本。但面临两大挑战：一是供体细胞可能攻击受体组织（移植物抗宿主病）；二是受体免疫系统可能清除供体细胞（排斥反应）。
治疗流程是什么
科研人员从患者或健康供体中分离细胞，在严格可控的实验条件下进行体外处理与培养，赋予其特定功能；再通过微创注射、复杂手术植入等方式，将经过工程化改造的细胞回输或移植到患者体内。
以CAR-T细胞疗法为例，这是一套复杂的系统工程：
第一步是采集阶段，通过类似献血的血细胞分离机，从患者血液中分离出免疫T细胞；第二步将采集的T细胞送往GMP标准实验室。利用基因工程技术，给这些细胞装上能够精准识别癌细胞的“GPS导航系统”（即嵌合抗原受体，CAR）。改造后的CAR-T细胞在实验室中大量扩增。这个过程通常需要2-4周；第三步，回输阶段如同输液一样，将这支部队回输到患者体内；最后，CAR-T细胞在患者体内继续繁殖，并开始精准识别和攻击携带对应靶点（如CD19、BCMA）的癌细胞。医生会密切监测可能出现的副作用（如细胞因子释放综合征）并采取相应措施。
细胞疗法治疗哪些疾病
细胞疗法家族庞大，不同类型的细胞承担着不同角色的任务。
1. 肿瘤免疫疗法，核心技术在于应用CAR-T、TCR-T、TIL、NK细胞等。
目前，CAR-T疗法在白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液肿瘤中效果显著，已成为革命性疗法。TIL疗法已于2024年获FDA批准用于治疗黑色素瘤；TCR-T疗法也于同年获批用于滑膜肉瘤。此外，前沿研究正在利用TCR-T细胞，靶向乙肝病毒相关抗原，已在临床试验中让患者的病毒感染指标显著下降。
2. 干细胞再生疗法，主要应用造血干细胞、间充质干细胞、诱导多能干细胞等。其中，造血干细胞移植（骨髓/脐带血移植）已是治疗白血病、再生障碍性贫血等血液病的核心手段；神经干细胞在帕金森病、脊髓损伤中展现出修复潜力；胰岛细胞移植有望功能性治愈1型糖尿病。间充质干细胞具有强大的免疫调节功能，可治疗“移植物抗宿主病”、克罗恩病等自身免疫和炎症性疾病。我国首款获批的干细胞疗法即是此类。
3. 其他前沿应用
抗衰老：清除衰老细胞，补充干细胞以维持机体活力。
遗传病治疗：通过基因修饰的干细胞，纠正患者体内遗传缺陷（如治疗地中海贫血）。
我国细胞疗法的发展状况
细胞疗法前景广阔，而且是全球竞逐的科技高地。我国在这场变革中已从“跟跑”迈向“并跑”，甚至在部分领域实现“领跑”。
1. 政策法规方面
我国为细胞疗法构建了清晰、严谨的监管框架，确保行业在规范中高速发展。
2015年颁布了《干细胞临床研究管理办法（试行）》，首次系统规范干细胞临床研究，确立我国细胞治疗监管的基石。
伴随细胞疗法的发展，出现了“以研代商”乱象，部分企业绕过漫长的药品审批路径，以“医疗技术研究”名义违规开展临床服务并向消费者收费；低技术门槛导致行业泥沙俱下，干细胞制备工艺可轻易复制，即便出现副作用也可推责为“个体差异”……种种乱象使前沿技术沦为敛财工具，严重损害患者权益，透支了公众对细胞疗法的信任。
正是在这样的背景下，818号令应运而生。2025年9月，国务院公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院第818号令），自2026年5月1日起正式施行。这是我国首部全面规范生物医学新技术临床研究与转化应用的行政法规，将监管层级从部门规章上升为国务院法规，实现从研究到转化的全链条闭环管理。同时，通过地方先行先试（海南、深圳、天津等）探索差异化监管经验。
818号令的颁布施行，意味着细胞治疗监管套利时代的终结：临床研究限在三甲医院且需国家严格审批，斩断“以研代商”路径；高额罚款与资格禁入抬升合规门槛，低门槛制备不再等同行业准入。由此，不合规企业加速离场，头部机构与三甲医院主导的竞争回归技术与质量，公众信任有望逐步修复。818号令不是产业的终点，而是中国细胞治疗走向规范化、高质量发展的真正起点。
紧随818号令之后，被称为“828号令”的《药品管理法实施条例》修订版，明确了CAR-T等“活体药物”的上市路径。至此，中国细胞治疗的监管拼图终于完整，确立了从临床研究到药品上市的清晰、严格的法律框架。
2. 产业成就方面
我国细胞疗法已形成完整的产业链和创新生态，京津冀、长三角、粤港澳大湾区三大核心产业带集聚200余家研发企业，覆盖从细胞采集、制备到临床应用的全链条。
目前，已有7款细胞治疗产品获批上市，国内已上市多款靶向CD19和BCMA的CAR-T药物，用于治疗复发难治性淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液肿瘤；2025年1月，铂生生物的“艾米迈托赛注射液”（睿铂生®）获批上市，用于治疗激素失败的急性移植物抗宿主病，成为我国首款获批的干细胞疗法。
2025年，我国细胞治疗市场规模达120亿元，年复合增长率超65%，预计2027年将突破500亿元。截至2026年初，全国有超过500项细胞治疗临床试验在研，数量位居全球第二。
3. 临床突破
我国学者在细胞疗法领域接连取得国际瞩目的原创性突破。2026年1月，中国医学科学院血液病医院施均/熊海清团队在《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表重磅研究成果，首次系统证实靶向CD19的CAR-T细胞疗法可治愈难治复发性自身免疫性溶血性贫血（AIHA），帮助患者实现长期无药缓解。这是我国在该领域发表的首篇NEJM论著，标志着我国在细胞治疗自身免疫性疾病领域领跑全球。
中山大学附属第一医院牵头开展“人脐带间充质干细胞治疗膝骨关节炎”多中心II期临床试验，已完成首批患者给药，致力于构建中国循证医学证据，推动干细胞临床转化标准化进程。
2026年1月，石药集团自主研发的国内首款体内CAR-T产品（SYS6055）获NMPA批准进入临床试验。该技术无需在体外改造细胞，而是直接在患者体内生成抗癌细胞，有望大幅降低成本、提升可及性。
4. 支付创新方面
为破解细胞疗法高昂费用的难题，我国正积极探索多元支付模式。江苏、天津等地已将部分国产CAR-T产品纳入医保谈判，价格降幅超40%。2025年11月，我国唯一获批的干细胞药品“艾米迈托赛注射液”正式纳入“北京普惠健康保”特药目录，参保人员可享受最高65%的赔付比例，大幅降低患者负担。该药定价仅1.98万元/袋，约为美国同类产品的1/70，配送服务已覆盖全国超半数省份。
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