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罕见病指在极少数人群中发生的疾病，全球已确认的种类接近7000种，其中80%为遗传性疾病。各国对罕见病的定义和管理方式存在差异。中国通过国家罕见病目录进行管理，目前已有207种疾病纳入；美国主要依赖GARD数据库进行信息管理，未设统一目录；日本以“难病”为基础建立名录，强调医保可负担性；欧盟则通过Orphanet数据库进行疾病信息管理，但未设立统一目录。从患者数量看，欧盟受影响人数最多，约3000万；中国超过2000万；美国约2500万；日本根据推算约为440万至740万。中国罕见病患者中，先天性和遗传性疾病占比高，确诊率低且地区间差异明显，登记系统尚在建设中。在药物可及性方面，截至2024年底，中国已有1883种罕见病药物获批上市，覆盖约70.5%的罕见病，但仍有近三成疾病无药可用。美国累计批准8821种罕见病用药，数量远超其他国家；欧盟批准超过2604种；日本暂无官方数据。2024年，中国批准55种罕见病药物，美国26种，欧盟15种，日本22种。中国罕见病用药可及性受限的原因包括：高价药物仍难以负担，多数疾病未纳入医保，本土研发能力虽在提升，但与国际领先企业相比仍有差距。部分药物虽在国内上市，但尚未获批适应症，或境外有药但境内未获批准。罕见病药物开发成本高、受众少，导致市场回报有限，企业投入意愿较低。尽管如此，部分企业仍因患者需求而参与相关研究，表现出一定的人文关怀。
来源：摩熵·咨询
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