出品 | 陈博观察 (ID: Drchenobservation)
编辑 | Will Chan
来源：陈博观察AI工作站（Doubao AI）创作
一、行业概述
1.1 核心定义与范式演进
AI4LS（AI for Life Sciences）是融合机器学习、深度学习等人工智能技术，整合多模态数据与科学原理，覆盖高通量数据采集、智能算法建模、自动化实验验证与知识图谱构建的新型科研范式。其核心特征是从传统 “工具辅助” 向 “范式重构” 跃迁，打破线性研发链条，形成非线性、动态演化的闭环科研系统，实现从 “模仿” 到 “预测” 再到 “创造” 的演进。
科学研究范式历经五阶段演变：经验科学依赖观察与经验总结，理论科学通过数学建模揭示普适规律，计算科学借助计算机模拟复杂现象，数据密集型科学以大数据驱动探索未知，而 AI 驱动的智能化科学（第五范式）融合人类知识与机器智能，具备自主学习与自动化实验能力，加速科学创新效率与深度。
1.2 发展历程
AI4LS 在生命科学领域的发展可分为三阶段：
1.0 概念导入期（2016-2021）：以 “模仿” 为核心，AI 作为实验辅助工具，实现从 “实验 - 模拟” 的基础跃迁。2016 年 AlphaFold1.0 发布标志概念成型，典型应用为虚拟药物高通量筛选，但存在可解释性差、工程化弱等局限。
2.0 大规模基础设施建设期（2021-2026）：以 “预测” 为核心，构建具有明确置信区间的可预测模型，从 “模仿现象” 转向 “指导实验”。2020 年 AlphaFold2.0 开源建立统一生态接口，算法、算力、平台协同逐步完善，但仍受系统工程挑战与跨学科融合门槛制约。
3.0 成熟应用期（2026 年及以后）：以 “创造” 为核心，AI 具备自主探索科学解答路径的能力，从 “预测助手” 成为 “设计者与探索者”。2023 年 RFDiffusion 实现从零生成功能性分子、2024 年 AlphaFold3.0 获诺奖认可，标志技术进入全新阶段，但需解决模型科学评估、跨行业协同标准等问题。
1.3 市场规模与增长潜力
中国 AI4LS 市场 2023 年规模达 47 亿元，涵盖药物研发、合成生物学、基因测序等核心领域，预计 2025 年增至 60 亿元，2023-2045 年复合增长率 7.7%，2045-2070 年复合增长率 7.6%，2070 年将达 1499 亿元。中国内地生命科学领域人工智能市场受老龄化、慢性病流行、政策支持等因素驱动，年均复合增长率 45%，2022 年规模 0.6 十亿美元，2030 年预计达 11.9 十亿美元（119 亿美元）。
全球范围内，生命科学行业人工智能应用已从试验阶段走向规模化落地，86% 的受访企业认为拥抱 AI 将形成竞争优势，92% 明确 AI 投资方向，69% 制定了未来五年 AI 战略愿景，97% 已利用 AI 改善运营，73% 实现效率提升。
二、行业驱动体系
2.1 产业需求牵引
生命科学行业长期面临实验成本、研发周期与数据规模的 “不可能三角”，成为 AI4LS 发展的核心驱动力：
实验成本高企：湿实验成本昂贵，单次百万量级化合物库筛选成本超百万美元，人力成本占研发支出比例达 56%，重复性人工操作导致效率低下与误差风险。AI 通过分子生成与筛选减少湿实验数量，自动化平台降低人力依赖，如 Exscientia 将早期设计工作量缩减 70%、成本削减 80%，剂泰科技将临床前制剂优化周期从 1-2 年缩短至 3 个月内。
研发周期漫长：传统线性研发流程耗时 10-15 年，临床招募与设计滞后进一步加剧风险，药物研发成功率偏低。AI 通过并行化计算压缩早期研发周期 60%-70%，精准识别高风险候选并优化临床试验方案，如 Exscientia 的 AI 药物匹配实验使 54% 患者疾病控制期延长。
数据瓶颈制约：生命科学数据呈 EB 级爆发式增长，多模态数据异构、数据孤岛、高质量数据匮乏等问题突出。AI 具备多模态数据融合与高效处理能力，如 DNAnexus 成功处理 3700 个全基因组和 10000 多个外显子组数据，生成 430TB 成果。
伦理压力加剧：传统实验依赖动物模型，面临伦理审查壁垒与资源浪费问题。AI 结合数字孪生、类器官技术替代部分动物实验，FDA 与 EMA 已推动相关政策，逐步取消动物实验强制要求。
2.2 政策引导护航
中国构建了从国家顶层设计到地方实践支持的多层次政策体系，政策重心从宏观规划向示范应用与治理标准演进：
国家层面：2017 年《新一代人工智能发展规划》将 AI 上升为国家战略；2021 年科技部启动人工智能创新发展试验区建设并设立专项经费；2023 年设立 “人工智能驱动的科学研究” 专项，发布生成式 AI 服务管理办法；2025 年国务院《关于深入实施 “人工智能 +” 行动的意见》将医药健康列为重点应用方向，国家自然科学基金委员会 “未来生物技术” 项目指南明确资助 AI 驱动的生命科学研究。
地方层面：深圳、上海、北京、苏州、成都等地出台专项政策，通过立法保障、资金补贴、算力建设、场景试点等方式推动 AI4LS 发展。深圳 2025 年推出 32 条医药器械扶持措施，北京目标 2030 年人工智能核心产业规模达 3000 亿元，上海规划 2025 年形成 50 余个行业示范场景。
全球范围内，各国监管机构也在调整政策适配 AI 发展，如 美国FDA 通过立法加速 AI、器官芯片等技术纳入药物评估流程，欧盟实施 “替代、减少、优化”（3Rs）原则逐步淘汰动物实验。
2.3 技术矩阵支撑
AI4LS 依托 “数据 - 算法 - 算力 - 领域知识 - 复合型团队” 五大核心技术支柱，构建闭环科研生态：
数据资源：自动化实验平台成为 “数据工厂”，实现 7×24 小时高通量、标准化数据生产，如镁伽科技 MegaMolecule 全自动分子实验集群每天完成近 400 项生物分子构建任务，MegaCell 集群每天处理超 10000 个药物筛选样本点；多模态数据融合基因组学、蛋白质组学、临床数据等，为 AI 建模提供丰富输入。
算法平台：深度学习架构（Transformer、GNN 等）实现端到端建模，生成对抗网络（GAN）、变分自编码器（VAE）等用于分子生成与优化，强化学习优化实验设计与治疗路径。代表性成果包括 AlphaFold3 实现多生物分子精准建模，望石智慧 Lingo3DMol 模型支持靶点导向分子生成，予路乾行 Biotrajectory 整合海量文献与临床数据。
算力平台：超级计算机、云 HPC、专用芯片、量子计算构成多层次算力支撑。Summit 超算 48 小时完成 8000 种化合物模拟，Cerebras CS-1 系统使癌症药物预测模型速度提升数百倍，云端弹性算力降低中小企业使用门槛。
领域知识嵌入：将物理定律、化学规则、生物通路等知识注入模型，提升可解释性与可靠性，如望石智慧的物理约束评估体系，英矽智能的 Gene-Disease-Pathway 知识图谱。
复合型团队：“生物 + 计算” 跨界人才成为核心，企业通过跨学科团队构建与协同机制，实现生物专家与 AI 工程师的高效配合，支撑技术落地与创新。
2.4 资本赋能加速
中国 AI4LS 投融资经历 2021 年高峰后回调，2024 年强势回升，投融资总额较 2023 年提升 44.8%，全年 25 起投融资事件中，A 轮及之前轮次占比 52%，种子轮和天使轮占比 28%。资本偏好从概念创新转向技术落地能力，青睐具备明确技术壁垒、清晰应用场景、可行商业化路径与良好产业协同能力的企业。
全球范围内，生命科学行业 AI 投资聚焦长期价值，65% 的受访企业已将 AI 系统集成到产品和服务中，69% 开展不要求即时回报的 AI 试验，85% 大力或逐步使用自主代理式系统，89% 放心让 AI 进行端到端自主决策。
三、核心应用场景
3.1 药物研发
AI 重构药物研发全流程，从靶点发现到临床前验证，显著提升效率与成功率，形成平台型、管线型、协同型三类商业生态路径：
靶点发现与验证：AI 通过深度学习实现蛋白质三级结构高精度预测，识别结合位点与复合物相互作用，突破传统实验技术瓶颈。AlphaFold3 已预测超 2 亿种蛋白质结构，为靶点发现提供坚实基础。
苗头化合物发现：AI 通过虚拟筛选、分子生成、多任务预测等技术，从数百万分子中筛选潜在活性分子，命中率从不足 1% 显著提升。生成式 AI 可从头设计新颖骨架分子，支持 first-in-class 药物研发。
先导化合物优化：AI 挖掘结构 - 活性关系，实现分子亲和力、选择性与成药性的协同优化，减少试错成本。通过侧链优化、骨架跳跃等策略，生成活性更高、性质更优的候选分子。
成药性优化：AI 多任务预测溶解性、代谢稳定性、毒性等关键指标，在多参数空间中寻找最优平衡，提前规避临床后期风险，提升分子向 “可用于人体” 转化的成功率。
临床前验证：AI 替代部分传统实验，预测毒性、PK/PD 参数与跨物种转化效果，如深度毒性预测模型替代 hERG 通道抑制实验，AI 增强 PBPK 模型优化动物实验设计。
中国 AI 药物管线以肿瘤领域最多，占比 62%，但代谢 - 内分泌、免疫系统疾病的中后期管线占比达 50%，皮肤疾病后期转化率最高，呈现 “高发慢病 + 罕见病” 双峰格局。截至 2025 年 5 月，PhaseI（含 I/II）占比 67%，PhaseII 与 PhaseIII 各占 16%，首批 AI 优化分子进入上市临界期。
3.2 基因组学与个性化医疗
AI 突破传统基因组学分析瓶颈，推动精准医疗落地：
来源：沙利文，2025年中国AI4LS行业发展蓝皮书
核心应用：包括单细胞测序解析（细胞类型识别、发育轨迹重建）、表观遗传调控分析（DNA 甲基化预测、染色质结构建模）、疾病风险预测（多基因交互作用捕捉、真实世界队列建模）、精准治疗决策（多模态数据融合、药物敏感性预测）、基因编辑优化（sgRNA 设计、脱靶风险控制）。
代表性成果：中山大学 LucaProt 系统一次性识别 180 个 RNA 病毒超群与 16 万种全新 RNA 病毒；复旦大学绘制全球首个人类健康与疾病血浆蛋白质组图谱，涵盖 2920 种蛋白，建立 183 种疾病高精度早筛框架；康圣环球与 BiostateAI 合资公司整合 300 万例临床 RNA-seq 样本，将测序成本压缩近五倍。
3.3 合成生物学与生物制造
AI 实现合成生物学从经验驱动向数据驱动转型：
核心应用：代谢通路设计（GNN 构建代谢反应图谱，优化合成路径效率与可行性）、酶工程设计（深度学习预测突变效果，加速酶定向进化）、发酵过程优化（实时传感器数据采集，LSTM 模型动态调节发酵参数）。
企业实践：蓝晶微生物 SynBio_OS 平台整合自动化实验与 AI 优化，缩短产品研发周期；华大智造 EvoPlay 平台基于强化学习优化蛋白质设计；智衍造物 SWIFT 菌株工程平台将通路构建效率提升 8 倍，虾青素产品实现中试生产。
3.4 智慧研发实验室
智慧实验室通过自动化、智能化改造，解决传统实验室效率低、数据乱、可重复性差等痛点，经历单模块、工作站、系统、智慧四个演进阶段：
核心特征：全流程自动化（机器人完成移液、培养等重复操作）、数据一体化（实时采集与结构化管理）、智能决策（AI 优化实验设计与资源配置）、标准化运行（减少人为误差）。
应用成效：镁伽科技 Megalaxy Lab3.0 将开发周期从 6-10 个月压缩至 6-8 周；Argonne 国家实验室 Polybot 平台数周内完成 9 万个材料组合筛选，等效人力操作数月；斯坦福大学 CRISPR-GPT 系统实现 “人类提出假设 - AI 设计实验 - 机器人执行” 闭环。
四、挑战与应对策略
4.1 核心挑战
数据层面：多模态数据缺乏统一标准，数据孤岛严重，高质量标注数据稀缺，隐私与安全风险突出，68% 的受访企业认为数据问题是 AI 实施的最大挑战。
技术层面：AI 模型 “黑箱” 特性导致可解释性不足，工程可控性有待提升；算力资源分布不均，中小型机构获取成本高；模型泛化能力与临床转化可靠性需进一步验证。
科学融合层面：生命科学与 AI 学科范式差异显著，术语与研究方法缺乏统一语义体系，跨学科协同效率低。
伦理与法规层面：生命科学数据敏感性高，隐私保护与合规要求严格；全球监管标准不统一，AI 决策的伦理审查与算法公平性难以保障。
人才与生态层面：“生物 + 计算” 复合型人才短缺，74% 的企业开展 AI 培训但专业技能仍缺口；行业标准缺失，不同平台数据与工具难以互通，商业模式有待成熟。
4.2 应对策略
数据治理：推进实验流程标准化与自动化，构建统一数据标签体系；建立合规数据共享平台，采用联邦学习、差分隐私等技术打破数据孤岛，平衡数据利用与隐私保护。
技术创新：发展 “数据 + 知识” 融合建模，提升模型可解释性；加强算力基础设施建设，推广云算力与专用芯片应用，降低使用门槛；强化模型验证与临床转化，构建 “干湿实验” 闭环迭代机制。
跨学科协同：建立统一跨模态知识表示框架，打通学科边界；高校与科研机构设置交叉学科培养方案，培育复合型人才；搭建联合攻关平台，推动 AI 团队与生命科学专家深度协作。
伦理与法规：构建 AI 伦理评价框架与算法透明性标准，探索 “沙盒监管” 机制；加快专项立法进程，明确数据使用与 AI 决策的合规要求；推动国际监管协同，形成统一标准。
生态构建：制定数据标注格式、模型评测指标等行业标准；构建开源共享生态，提升技术复用效率；通过产教融合、项目合作等方式扩大人才供给。
五、发展趋势与企业实践
5.1 核心发展趋势
产业合作深化：通过 “验证 + 协作”“标准 + 接口”“整合 + 落地” 路径，AI 企业与药企、CRO、设备商深度融合，推动技术落地与商业模式创新，形成联合开发、定制平台、整体解决方案等多元合作模式。
跨领域协同加速：AI4S 技术通用性推动跨医药、材料、能源等领域融合，平台型企业崛起，构建多元化创新生态，技术要素跨产业流动复用成为核心竞争力。
自主智能体普及：智能体从辅助工具向自主决策演进，能够独立设计实验、管理试验流程、实时调整策略，应用于药物研发、临床试验、供应链管理等全流程。
生态系统重构：从企业内部应用转向跨机构生态协同，连接生物科技企业、监管机构、医疗健康系统与技术合作伙伴，打造数据驱动的智能生态，推动个性化医疗与预防性医疗发展。
中国地位提升：在科研投入、产业基础与创新能力三重驱动下，中国 AI4LS 企业逐步建立全球竞争优势，从技术追随者向体系构建者转变，孕育国际龙头企业。
5.2 代表性企业实践
镁伽科技：自主智能体提供商，核心技术架构涵盖 “感知 - 构思 - 执行” 闭环，产品覆盖智慧实验室与智能制造场景，Megalaxy Lab3.0 实现实验全流程智能化，2024 年收入 9.3 亿元，服务 880 + 客户。
望石智慧：搭建多模态 AI3D 分子生成大模型基座，自主管线与平台服务并行，HPK1 抑制剂获中美双 IND 批件，实体库业务已完成数十家客户商业转化。
予路乾行：以多尺度分子动力学与 AI 算法为核心，Biotrajectory 数据库具备 20 倍速数据处理能力，合作推进 80 余条新药管线，海外业务占比超 60%。
剂泰科技：全球首个人工智能驱动纳米递送平台 NanoForge，拥有千万级 LNP 脂质库，实现 8 个器官靶向递送，最快管线进入 pre-NDA 阶段。
英矽智能：端到端药物研发平台 Pharma.AI，ISM001-055 从靶点提出到临床仅用 18 个月，Ⅱa 期试验取得积极数据。
六、主要建议
6.1 企业层面
制定价值导向的 AI 战略：聚焦分子建模、生物标志物发现、供应链优化等高价值用例，建立跨职能 AI 指导委员会，明确投资回报指标与发展路线图。
强化技术与数据基础设施：推进传统系统现代化，部署混合云与 AI 原生架构，采用统一数据标准（FHIR、HL7 等），构建安全合规的数据治理体系。
培育跨学科能力：将 AI 培训融入专业发展，提升员工 AI 素养；组建 “生物 + 计算” 跨界团队，鼓励跨领域协作，明确 AI 作为员工赋能工具的定位。
深化生态合作：通过联合开发、平台共建等方式融入产业链，参与行业标准制定，共享技术与场景资源，构建优势互补的创新生态。
6.2 行业与政策层面
加快标准体系建设：围绕数据格式、模型评测、接口协议等关键环节制定统一标准，推动开源共享，提升行业整体效率。
加大政策支持力度：持续完善 AI4LS 专项扶持政策，重点支持算力平台、公共数据共享、人才培养与临床转化，优化监管审批流程。
强化伦理与合规监管：建立健全 AI 伦理治理框架，明确数据隐私与算法公平性要求，平衡创新激励与风险防控。
推动国际合作与交流：参与全球 AI4LS 标准制定与技术协作，引进先进经验与资源，提升中国企业全球竞争力。
人工智能正深刻重塑生命科学行业的创新模式与产业格局，从研发效率提升到商业模式重构，从单点技术应用到生态系统协同，AI4LS 的发展潜力持续释放。尽管面临数据、技术、人才、伦理等多重挑战，但在产业需求、政策、资本的共同推动下，行业正迈入高质量发展阶段。未来，随着技术创新的不断深入、跨领域协同的持续加强与生态体系的日益完善，AI4LS 将进一步突破生命科学研究的边界，加速新药研发与精准医疗落地，为生物经济发展注入强劲动力，中国有望在全球 AI4LS 领域占据核心地位，孕育出具备国际竞争力的龙头企业。
