OTC2025论坛深度聚焦类器官与疾病建模、新药发现/研发、3D细胞培养、类器官培养及质控。OTC2026合作热线：王晨180 1628 87692025年4月10日，FDA发布《减少临床前安全性研究中的动物试验路线图》[1]，宣布计划逐步替代单克隆抗体和其他药物的动物实验要求。未来将用更有效、更贴近人体的实验方法取代动物实验，旨在提高药物安全性，加快评估流程的同时，减少动物实验，并降低研发成本。
FDA最新政策实施路线图的发布也进一步推高了类器官与器官芯片、AI制药的行业热度。2025年，ARK Invest基金年度报告《Big Ideas 2025》中，也单独提到了AI结合类器官/器官芯片加速医药研发的价值。类器官/器官芯片和人工智能的结合能够助力创新药物的高效研发，帮助药企度过“研发死亡谷”。
FDA的报告指出，动物模型不足以充分模拟人类健康和疾病，超过90%在动物模型上看似安全有效的药物最终未能获得 FDA 批准用于人体。动物实验数据对于多种常见疾病（包括癌症、 阿尔茨海默病和炎症性疾病）的预测尤其不准确。人类与其他动物物种之间存在着较大的生理差异。
FDA推荐的替代动物实验的新方法学（NAMs）主要分为两大类：类器官和器官芯片、AI预测模型。类器官和器官芯片被FDA统称为微生理系统。两者都以人类细胞为基础培育，能够有效模拟人类器官以及多器官的生理功能功能，因此提供了在“人类模型”系统内进行机制研究的机会。这些系统有效消除物种特异性机制，并为研究人体器官的动物模型提供了有效的替代方案。 FDA认为，微生理系统对人类反应的预测能力不亚于动物测试，有的甚至更强。
在 Pubmed 搜索“orgnoid”词条，相关文章从2014年的189篇，在十年间，跃升到 2024 年的 4202篇，类器官迅速成为生命科学研究热点。“organ on chip”词条相关论文，也从2014年的174篇，增加到2024年的794篇。
2013年《Science》将类器官评为年度十大技术，类器官技术因突破传统2D培养限制，首次入选全球顶级科学期刊年度榜单。2015年入选MIT Technology Review十大突破技术。2017年类器官入选《Nature Methods》年度方法，推动精准医学研究范式变革。2019年被评为《NEJM》高价值临床前模型，确立其作为动物实验替代方案的临床价值。
类器官是指由成体或多能干细胞通过三维培养自分化而形成的器官类似物，与人体器官拥有相似的组织学特征，可重现器官的关键功能、结构和生物复杂性。
器官芯片是指可以共培养细胞或微型组织，并为它们提供可控微环境的微流控芯片，从而在体外实现器官或多器官的关键功能。
类器官/器官芯片的优势，除预测准确率高、能够实现人源化组织模拟功能、高度还原个体器官的构成和功能，较动物模型还有构建效率高、使用成本较低、能够同时保持遗传和表型稳定的高通量优势。
二、政策支持力度加大——国内外类器官与器官芯片相关监管政策
美国监管政策方面，2022年，FDA现代化法案2.0（The FDA Modernization Act 2.0）通过，不再强制要求新药进行动物实验。2024年12月，美国参议院通过了FDA现代化法案3.0，该法案旨在减少不必要的动物试验，同时推进科学创新，利用例如类器官、器官芯片等模型代替传统动物试验。2025年4月，FDA发布《减少临床前安全性研究中的动物试验路线图》。
中国监管政策方面，2021年12月，CDE（国家药监局)将类器官列入CGT评估模型的的指导原则当中，建议采用类器官等基于细胞和组织的模型方法，为细胞基因治疗（CGT）的有效性和安全性的评估提供有用的补充信息。2024年，CDE发布的《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则》、《肿瘤治疗性疫苗非临床研究技术指导原则》中纳入类器官、器官芯片作为非临床研究数据的重要来源。2025年1月，CDE发布公告支持化妆品原料创新，深化动物试验替代方法技术研究，加快在新原料安全评估中的应用。
欧洲监管政策方面，2016年欧洲药品管理局（EMA）修订《3R(替代、减少、优化)测试方法指南》：鼓励药企提交类器官数据作为动物试验的补充或替代方案，尤其适用于毒性测试和肿瘤治疗性疫苗开发。2024年7月，欧洲发布《器官芯片标准化路线图》，规划2025年建成器官芯片标准化体系，推动技术验证与产业化[2]。
随着监管政策的变化，类器官与器官芯片相关的临床试验也在持续增长。根据中国临床试验注册中心，从2017年至2025年6月，共计有72项已注册的与类器官相关临床试验，其中包含了观察性研究、干预性研究、基础科学研究、病因学研究等类型。
从2023年至2025年6月，与器官芯片相关的临床试验共计有3项，主要与肿瘤药敏检测相关，由北京医院、北京美中爱瑞肿瘤医院开展。
三、产品和服务持续丰富——国内外类器官与器官芯片公司分析
类器官及器官芯片相关公司提供的主要产品包括类器官全流程试剂、正常组织类器官试剂盒、肿瘤类器官试剂盒、单一器官芯片、组合器官芯片、类器官培养设备等。类器官及器官芯片相关公司提供的主要服务包括类器官新药研发CRO服务、肿瘤药敏检测服务、类器官样本库搭建服务、类器官再生医学研究服务。
行业发展之初，荷兰Hans Clevers教授团队在2009年使用来自小鼠肠道的成体干细胞培育出了首个肠道类器官，由此开创了类器官研究的新时代。基于多年来积淀的研究成果，2013年 Hans Clevers 创办了类器官技术孵化公司HUB Organoids。HUB拥有类器官的基础专利组合，并提供从新模型生成到分析开发和高通量筛选的服务，其技术授权还催生出了一批类器官公司的出现。
其后由赛默飞、丹纳赫、Stemcell、安捷伦等海外生命科学产品公司为国内科研机构及企业用户提供类器官相关的试剂盒等产品。随着中美贸易战、新冠疫情、关税战等因素影响，提供高性价比产品以及高质量本地化服务的中国类器官/器官芯片公司快速发展。如伯桢生物等类器官公司也通过上游核心技术的突破和专利的布局，开发出了众多类器官相关试剂盒及设备产品。
中国公司还利用国内样本量和工业制造优势，研发出了更加丰富的产品管线和自动化培养验证平台，类器官/器官芯片行业逐渐朝着高通量、自动化、标准化的方向发展。近年来国内外也有众多类器官/器官芯片公司获得大额融资。
与此同时，海外类器官/器官芯片相关公司的收并购案例也层出不穷。制药企业、生命科学公司、CRO公司、AI制药公司也在类器官/器官芯片领域频频布局：类器官代表公司HUB Organoids2024年底被默克公司收购，器官芯片公司Nortis于2024年被Quris AI收购，类器官公司Cellesce于2022年被Molecular收购，Novoheart于2020年被Medera收购，Crown Bioscienses于2018年被JSR Co收购。
类器官/器官芯片公司的主要客户类型有：制药企业、CRO公司、IVD企业、医院及研究院所。应用方向主要包括：赋能新药研发（毒性预测、CGT疗法评估、特定突变肿瘤类器官筛选靶向药）；肿瘤药敏检测（肿瘤患者精准用药），化妆品检测（人源化功能验证）；类器官样本库建设（用于传染病、癌症等发病机制研究）；再生医学研究（肝再生、毛囊再生、实质脏器干细胞移植、器官修复）[3]。
2022年，赛诺菲利用与Hesperos合作开发的“神经肌肉芯片”，成功模拟了患者的慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的攻击过程，成功推动SAR445088获得FDA批准进入临床，成为全球首例完全凭借“类器官芯片”数据获得临床批准的新药。
2023年，罗氏制药宣布成立人类生物学研究所（IHB），专注于推进类器官等人类模型系统领域的研究，加速药物研发。在此之前，还请来了类器官的鼻祖Hans Clevers教授担任药物研究和早期开发部门负责人。
四、AI与类器官和器官芯片的结合机遇
FDA文件中还表示，AI预测模型也是未来能够有效替代动物实验的新方法，即通过算法模拟药物代谢路径，加速药物的毒性预测等。其重点在于，根据人类的真实数据进行建模，能够预测安全性、免疫原性和药代动力学，从而减少对新动物实验的需求。
未来，FDA鼓励企业在提交动物数据的同时提交NAMs数据，如果能够提供有效的类器官或者AI模型验证结果，只需要提供较少甚至不需要动物实验。同时，FDA接受来自国际真实世界人类使用数据作为新药评估依据，并逐步包含动物和人体毒性数据的综合性数据库。
类器官与AI的结合是类器官研究中的一个新兴领域。研究人员通过将类器官与AI相结合，创建更复杂、更准确的人体器官功能和疾病模型，从而为药物发现、疾病诊断和治疗开发提供强有力的工具。
AI助力类器官的高效构建：在类器官的培养过程中，可以结合人工智能的机器学习算法，分析大量数据，确定最有效的基质凝胶合成方法、识别基质凝胶的空间结构、微调细胞培养条件、识别活性诱导因子以及评估外部刺激，以实现更高效、更高质量的类器官构建 [4]。
类器官相关的细胞尺度AI图像分析：在类器官功能评估过程中如细胞计数、细胞形态和细胞行为等可以提供很多有价值的信息，传统的分析方法存在显著的缺陷，包括人工计数耗时、主观偏差以及无法准确量化复杂的细胞特征。人工智能的引入可以解决这些问题，显著提高类器官评估的效率。
类器官层面的AI图像分析：类器官的特征，如大小、形状、内部结构以及特定类器官标记的存在，可以为类器官的功能和成熟度分析提供帮助。机器学习算法可以在类器官尺度图像的大型数据集上进行训练，学习识别和量化各种类器官特征。这些算法可用于分析多个类器官尺度图像，提供快速准确的类器官分析。
类器官相关的组织AI图像分析：评估组织级特征是类器官研究和开发领域的关键步骤，如细胞组织、组织结构和特定组织标记，可以为类器官的功能和成熟度评估提供信息。人工智能算法可以用来分析大量的组织尺度的图像，提供快速和准确的组织分析，这可以显著提高类器官评估的效率，减少人工分析所需的时间和精力。以及有望改变手术过程中的快速诊断评估并提升图像质量。
2025年《Nature Methods》还发表了一项关于AI+类器官的突破性研究，提出了一种基于AI的多层分割和细胞拓扑分析流程，实现了类器官从亚细胞到整体结构的全维度数字化解析。由于在器官和组织内，细胞错综复杂地相互作用，形成具有独特 3D 组织（组织模式）的层、管或复杂簇，这对于器官的正常功能至关重要。通过3DCellScope系统和一套用于筛选3D类器官模型的综合工具，展现了AI+类器官在生物医学研究中的广泛应用潜力[5]。
类器官/器官芯片在药物研发、药敏检测过程中还能够积累大量相互作用数据，通过大规模运用类器官后，可以生成高质量的数据库。由于数据类型包括具有多种特征的非结构化、半结构化和异构架构，以及组学数据之间的关系更加复杂，涉及线性和非线性关系，传统的分析方法表现出明显的局限性。结合人工智能后，通过分析高通量多组学数据，能够加速类器官/器官芯片从实验室研究到临床应用的过渡。通过预测模型和优化算法，可以高效评估类器官在药物开发过程中的价值，包括研究相关机制、筛选潜在药物以及构建体外疾病模型等等。
[1] FDA, Roadmap to Reducing Animal Testing in Preclinical Safety Studies
[2] Zhou L, Huang J, Li C, Gu Q, Li G, Li ZA, Xu J, Zhou J, Tuan RS. Organoids and organs-on-chips: Recent advances, applications in drug development, and regulatory challenges. Med. 2025 Apr 11;6(4):100667. doi: 10.1016/j.medj.2025.100667. PMID: 40220744.
[3] Corrò C, Novellasdemunt L, Li VSW. A brief history of organoids. Am J Physiol Cell Physiol. 2020 Jul 1;319(1):C151-C165. doi: 10.1152/ajpcell.00120.2020. Epub 2020 May 27. PMID: 32459504; PMCID: PMC7468890.
[4] Bai L, Wu Y, Li G, Zhang W, Zhang H, Su J. AI-enabled organoids: Construction, analysis, and application. Bioact Mater. 2023 Sep 16;31:525-548. doi: 10.1016/j.bioactmat.2023.09.005. PMID: 37746662; PMCID: PMC10511344.
[5] Ong HT, Karatas E, Poquillon T, Grenci G, Furlan A, Dilasser F, Mohamad Raffi SB, Blanc D, Drimaracci E, Mikec D, Galisot G, Johnson BA, Liu AZ, Thiel C, Ullrich O; OrgaRES Consortium; Racine V, Beghin A. Digitalized organoids: integrated pipeline for high-speed 3D analysis of organoid structures using multilevel segmentation and cellular topology. Nat Methods. 2025 May 14. doi: 10.1038/s41592-025-02685-4. Epub ahead of print. PMID: 40369245.
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