FDA 拒绝批准日本 SNBL 旗下 Satsuma Pharmaceuticals 用于治疗急性偏头痛的双氢麦角胺鼻粉产品 STS101 上市。
完整回应函 (CRL) 中指出了 STS101 的化学、制造和控制 (CMC) 方面的问题。CRL 没有指出 STS101 有任何安全问题，也没有要求进行额外的研究。
Satsuma 将与 FDA 讨论拒绝事宜，以重新提交上市申请。
STS101 是鼻腔给药偏头痛药物甲磺酸双氢麦角胺 (DHE) 的重新配制版本，利用 Satsuma 的专有设备进行递送，整体只有口红大小，方便携带和使用。
DHE 推荐作为急性偏头痛的一线治疗，已获批的剂型包括注射剂和液体鼻喷雾剂。
Satsuma 称与液体鼻喷雾剂制剂相比，STS101 的吸收速度更快，并且更快地达到峰值 DHE 血浆水平，转化为更好的疗效。
Satsuma 的上市申请是基于临床 III 期试验 ASCEND 研究和 SUMMIT 研究。
在 ASCEND 研究中，18 个月内向 446 名入组患者提供了超过 10,500 剂 STS101。在治疗后两小时 STS101 可以使所有接受治疗的偏头痛发作中 34.2% 的患者摆脱疼痛，53.4% 患者摆脱最令人不适的症状，还消除了 94% 的治疗发作中对缓解药物的需求。
但 SUMMIT 研究未达到主要疗效终点，STS101 在治疗后两小时无疼痛和最令人烦恼的症状方面与安慰剂没有显著区别。
在安全性方面，STS101 没有发现严重不良事件，大多数毒性是轻微且短暂的。
日本的制药工业水平高，特别是在化药上积累深厚，即便如此仍然面临 CMC 的挑战。
我国和日本制药行业都是从仿制药起家。仿制药上有造诣的公司大多选择先从创新剂型切入做创新药，按理说 CMC 应该是最放心的一块，结果 Satsuma 恰恰折在这里。
有没有 CMC 大佬讲讲可能是哪方面、哪个环节出的问题？按理说 CMC 问题在申报之前监管机构就会沟通。为什么这个案例中到了上市申请阶段才被监管机构指出来？
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