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近日，和正医药创新药HZ-A-018胶囊
被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗药物程序，
拟用于治疗复发/难治性原发中枢神经系统淋巴瘤
(Primary central nervous system lymphoma，PCNSL)。
原发中枢神经系统淋巴瘤
是一类严重危及生命疾病
原发中枢神经系统淋巴瘤是一种罕见的侵袭性非霍奇金淋巴瘤（NHL），病理类型以弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）为主，占中枢神经系统肿瘤的3%、结外淋巴瘤的4%~6%；中位发病年龄约为60岁，男性略多于女性。PCNSL病程短，进展快，预后差，具有高度致死性，5年生存率约 22~40%[1-2]。
复发/难治性PCNSL尚无有效的治疗手段
目前初治PCNSL的一线治疗方案主要为含大剂量甲氨蝶呤（HD-MTX）的联合化疗，约30~60%的患者在初治1~2年内复发，约10~15%的患者原发难治，其他患者经一线治疗后难治[2]。目前复发/难治性（R/R）PCNSL尚无有效治疗手段，且国内外权威指南均优先推荐临床试验。
布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）是B细胞表面抗原（BCR）信号通路的关键激酶，对于B细胞的生长、发育、分化等起到重要作用。此外，BTK 也参与其他多个B细胞信号通路，比如趋化因子受体、Toll样受体、Fc受体通路等。PCNSL中90%以上的病理组织学类型为 DLBCL，且常伴有CD79B 突变（BCR通路相关）和 MYD88突变（Toll 样受体信号通路相关），因此 BTK系治疗PCNSL的重要的潜在靶标[3]。
HZ-A-018是一种高选择性的口服小分子BTK抑制剂，可阻断BCR和Toll受体信号通路，并具有高血脑屏障透过率，可有效抑制 B 细胞增殖并促进凋亡；有望成为中枢神经系统淋巴瘤的潜在治疗手段，以满足未满足的临床需求。
目前HZ-A-018用于治疗原发/继发中枢神经系统淋巴瘤的 I/II 期临床试验（研究编号 HZ-A-018-102）正在北京天坛医院、浙大二院及浙江省肿瘤医院进行中。
参考文献：
[1] National Comprehensive Cancer Network. NCCN Guidelines Version 2.2022, Central Nervous System Cancers: Primary CNS Lymphoma.
[2] Jahnke K, et al. Relapse of Primary central nervous system lymphoma: clinical features, outcome and prognostic factors. J Neurooncol, 2006, 80:159-165.
[3]Graham MS, et al. Improving outcomes in primary CNS lymphoma. Improving outcomes in primary CNS lymphoma. Best Pract Res Clin Haematol, 2018; 31(3): 262-269
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