作为目前上市产品最多的小核酸品类药物，ASO药物的临床前开发一直是小核酸领域最令人关注的部分。ASO药物是一种单链寡核苷酸，由于RNA链的稳定性差，因此ASO药物通常为反义DNA结构为主，ASO具有广泛的作用机制，包括阻断mRNA翻译，竞争性抑制miRNA、外显子跳跃与核酸酶H介导的靶降解等。由于天然存在的ASO结构稳定性较差，同时特异性较低，因此ASO药物开发中临床前CMC以及与其适应症相适应的递送载体的构建就显得尤为重要。成立于1989年并专注于ASO药物研发头部企业的Ionis，目前有5款产品上市（2款已退市），其总市值49亿美元，其核心就是公司的领先对核苷酸的化学修饰带来的ASO药物稳定性的提升，其2.5代化学修饰药品相比第2代化学修饰药物效力高达10倍。另一方面体现在公司拥有的核心技术平台——配体共轭反义技术（Ligand Conjugated Antisense, LICA），通过配体与细胞表面受体特异性偶联，可以将药物高效递送至目标细胞。这也说明了对于ASO药物的开发，小核酸药物CMC与递送是重中之重。
ASO药物开发存在重大技术挑战
数据来源于公开信息
因此，佰傲谷联合Cytiva一起举办“小核酸云论坛”系列直播活动，本期为系列直播第三期，时间为2023年9月13日（周三）15：00，主题为——ASO药物临床前研究及前沿进展，届时欢迎大家积极参与。
会议议程
扫码报名
ASO药物的递送与CMC策略
黄泽傲 悦康药业集团药物研究院寡核苷酸药物开发负责人
Q&A环节
寡核苷酸药物纯化过程中过滤解决方案
张灵芝 Cytiva 高级应用专家
Q&A环节
嘉宾介绍
黄泽傲博士，毕业于中国科学院大学，有机化学博士，中科院理化技术研究所博士后，在JACS、Nature Communications、Organic letters等国际顶尖期刊上以第一作者身份发表多篇研究论文。专业从事寡核苷酸药物发现，小分子、多肽及寡核苷酸药物的化学工艺开发与工厂生产。曾担任北京轩义医药科技有限公司小核酸CMC负责人，在康龙化成作为项目负责人主持多款寡核苷酸药物的液相合成工艺开发及Kilo-Lab的放大生产，在小核酸CMC方面积累了丰富的经验。现任悦康药业集团药物研究院寡核苷酸药物研发总监，负责小核酸药物的早期发现、制备工艺开发、临床批物料生产，以及悦康药业集团核酸及多肽创新药的国内外注册申报。
张灵芝，Cytiva高级应用专家，目前主要负责蛋白与基因等生物制药产品工艺开发。自2017年加入丹纳赫，先后支持寡核苷酸分析与制备纯化领域的业务发展，积累丰富的经验与知识。
积极参与和邀请朋友前来观看直播的观众，即有机会赢取Cytiva赞助提供的品牌提示物。
点击阅读原文，立即报名~
