2026年8月18日，国务院第818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式施行满百日。作为我国首部生物医学新技术“临床研究+转化应用”全链条行政法规，818号令与5月15日生效的828号令（新修订《中华人民共和国药品管理法实施条例》）一起，构成了细胞与基因治疗（CGT）领域“技术走818、药品走828”的双轨监管框架。
一周年之际，回顾实施情况、梳理行业痛点、预判监管走向，对每一家身处其中的药企而言，都是一次必要的战略审视。
一、818号令核心框架：终结“野蛮生长”，确立“双轨制”
818号令即国务院第818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，于2025年9月28日签署，2026年5月1日起正式施行。
其核心变革在于：
首次以行政法规层级明确“药”与“术”的边界：干细胞治疗、免疫细胞治疗、基因编辑治疗等前沿技术正式告别监管模糊地带。
确立“双轨制”监管框架：
技术轨（818号令） ：归卫健委管辖，面向个性化程度高、难以标准化的技术，走“医院备案-临床研究-转化应用”路径；
药品轨（828号令） ：归药监局管辖，面向可标准化的产品，走药品注册上市路径（IND）。
明确临床研究阶段不得向受试者收费，违者最高可处违法所得20倍罚款。
临床研究必须在三甲医院内开展，通过内部伦理委员会和学术委员会评审后备案。
二、实施情况：备案超90项，地域与技术高度集中
截至2026年8月18日，国家生物技术发展中心已分六批公示总计超90项临床研究备案项目。
1. 地域分布：高度集中，但也开始“下沉”
六批90多个备案项目呈现明显集聚效应，粤港澳、长三角、京津冀三大医疗产业高地领跑全国。
| 第一梯队 | |||
| 第二梯队 |
四省市合计拿下近七成项目。值得关注的是，细胞治疗正在“下沉” ——烟台、常州、襄阳、湖州、秦皇岛、扬州等地市级三甲医院成功申报项目。烟台毓璜顶医院研究干细胞治疗肝硬化、常州市第一人民医院探索干细胞改善糖尿病肾病、湖州市中心医院用毛囊干细胞干预重度骨质疏松……各地医院避开扎堆的肿瘤赛道，结合本地常见病开展特色研究。
2. 医疗机构：头部三甲医院主导
上海仁济医院以6项备案领跑全国，浙大一院、北京协和医院各5项紧随其后；中山肿瘤、华西医院、天津血液病医院等8家头部机构手握2-3项研究。大型综合医院全面铺开覆盖多类疾病，特色专科医院深耕细分赛道。
3. 适应症分布：肿瘤占近四成，慢病与罕见病多点开花
90余项备案覆盖数十类疾病，整体呈现“肿瘤为核心，慢病、退行性疾病多点爆发”的格局：
| 肿瘤 | 37.5% | ||
| 糖尿病、骨损伤 | |||
| 神经退行性疾病 | |||
| 儿童罕见病 |
值得一提的是，深圳赛隽鹏湾推动中大八院申报的两项干细胞临床研究获备案——其中间充质干细胞输注治疗强直性脊柱炎是国内外首次注册MSC输注治疗AS的临床研究项目。
4. 技术类型：三类技术占比超70%
体细胞治疗、病毒载体治疗、组织干细胞三类技术合计占比超过70%。基因编辑治疗、脑机接口等也纳入监管范畴。
三、药企的核心困境：先IIT再IND，还是直接IND？
这是818号令实施以来，药企面临的最棘手战略问题。
过去那种“先低成本做个IIT看看，不行再转IND”的灵活策略已经失效。如今的IIT备案门槛极高，企业必须将IIT视为一个独立的、具有特定商业终局的战略路径来严肃对待。
路径一：直接申报IND（药品注册路径）
这是传统的药品上市路径，遵循828号令，由国家药监局（NMPA） 监管。
适用情形：技术产品能够标准化、规模化生产，具备明确的药品属性。目标患者群体较大（如超过1000人），或产品有扩展到多个适应症的潜力。
核心优势：
商业价值高：获批后产品可在全国范围内销售，有机会进入国家医保。
数据认可度广：临床试验数据严格按照GCP标准执行，全球认可度高。
主要挑战：
投入巨大：周期漫长（通常8到15年），成本极高（单一适应症开发成本常在5亿到10亿美元之间）。
风险高：越到后期，失败的成本越高。
路径二：先IIT备案，后择机转化或IND（生物医学新技术路径）
这条路径遵循818号令，由国家卫健委监管。
适用情形：技术个性化程度极高、难以标准化，高度依赖临床医生的操作。针对罕见病/超罕见病，患者数量极少（如几十到几百人），传统药物研发模式商业上不可行。
核心优势：
启动快、成本低：备案审批相对较快（理论5个工作日），早期探索性研究的GLP要求相对灵活，适合进行快速的概念验证（PoC）。
提供“第三条路” ：为难以成为药品的技术提供合规转化路径——通过“转化审批”和“省级收费核准”，实现在特定医疗机构内收费应用。
主要挑战：
准入门槛极高：备案资料完整度已被普遍认为逼近IND标准。全国约820个IIT项目涌入备案系统，截至目前仅约90余项成功备案。
商业化天花板低：“转化应用”本质上是“院内制剂”模式的升级版，不具备全国流通属性，且各省收费核准政策差异大。
转化路径漫长：行业估计，第一个完整跑通全流程并实现合规收费的项目，可能还需要2到3年时间。
两者的协同与转换
两条路径并非完全互斥。但有一条核心红线：在申请818转化时，不能有同类机制的产品已进入确证性临床或已获批上市。
从818转向IND是可行的——IIT阶段积累的合规数据，在满足工艺可比性、GCP合规性等核心条件后，可以作为IND申报的支持性数据。但这涉及临床数据和知识产权的归属与衔接问题，需要企业提前与医院在协议中明确。
药企决策的三大核心考量
面对选择，药企可以从以下三个维度进行判断：
产品的可标准化程度：这是最根本的判断标准。能规模化生产，走IND；高度个性化、依赖操作，则818路径是更务实的选择。
目标患者群体规模：患者群体大（如>1000人），有足够市场支撑高昂研发成本，应优先考虑IND；患者群体极小（如<100人），IND路径商业上无法闭环，818路径提供了另一种可能。
企业的长期战略与资源：若目标是打造全国性甚至全球性的重磅产品，应坚定选择IND；若致力于提供个性化的先进疗法，或希望在早期以较低成本验证技术可行性，818路径是更合适的选择。
四、实施中的突出问题
问题一：通过率极低——“窄门”效应显著
新政落地初期，全国约820个IIT项目涌入备案系统，截至目前仅90余项成功备案，整体通过率不足15%。首月数据显示，通过率一度低至不足10%。备案资料完整度已被普遍认为逼近IND标准。
问题二：医院端趋于谨慎，出现“承接瓶颈”
条例明确研究损害相关费用由发起机构承担，医疗机构和医务人员被列为直接责任主体。愿意签字承担风险的科室负责人减少，部分此前活跃的三甲医院暂停了新项目立项。真正具备完整学术委员会+伦理委员会+稳定经费的三甲医院数量有限，短期内出现“承接瓶颈”。
问题三：企业端大规模出清
“以研代商”模式被系统性切断——过去将免费临床研究包装成收费诊疗项目的模式彻底失效。
广东南沙医谷等园区出现密集的资产转让潮，实验设备、临床批件、公司股权被摆上货架。仅2025年国内新注册的细胞治疗相关企业就超过3万家，退场潮预计持续。
问题四：转化通道“遇冷”，全流程跑通仍需时日
据行业估算，第一个完整跑通“探索性研究—多中心确证性研究—转化审批”全流程并实现合规收费的项目，可能还需要2到3年时间。配套细则出台仓促（生效前一天才正式落地），企业消化调整时间严重不足。
问题五：存量项目衔接存在隐患
新规落地前赶“末班车”获批的旧备案项目，往往仅依托单中心、小样本的初步临床数据，缺乏多中心独立验证和严格的质量控制体系，与新旧审批标准存在较大差距。
五、监管趋势预测
1. 配套细则将持续完善，“双轨制”走向精细化
818号令已搭建顶层框架，但实操层面仍有大量细则待明确。国家卫健委已发布《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（试行）》等配套文件。未来预计会出台更多分类分级标准，进一步明确哪些技术适合技术轨、哪些适合药品轨。
2. 审批标准趋严，但效率有望提升
国家药监局已就CGT药品临床审评优化公开征求意见，审评周期较原有60个工作日大幅压缩。未来“技术轨”备案标准可能继续保持高位，但审批流程和效率有望优化。
3. 行业将持续出清，头部集中度提升
“淘汰一批、规范一批、培育一批”将是未来几年的主旋律。“PPT造药”、“灰色治疗”等不合规模式将被彻底淘汰。真正具备技术实力、合规能力和三甲医院合作资源的企业将胜出。
4. 三甲医院主导地位进一步强化
三甲医院从“参与者”变为“主导者”，既是研究执行方，也是转化应用的责任主体。未来医院端的能力建设（伦理委员会、学术委员会、制备中心等）将成为制约行业发展速度的关键变量。
5. 长期利好创新，但短期阵痛难免
818号令首次在国家层面开辟了药物审批之外的生物医学新技术临床转化路径，为个性化程度高、难以标准化的技术提供了合规出路。但短期内，行业将经历剧烈的结构性调整。对于真正具备技术实力的创新药企，关键在于尽早决策、专业评估、谨慎合作、放眼长远。
总结
818号令实施一周年，最大的变化不是备案数量的增长，而是游戏规则的根本改变。过去那种“先低成本做个IIT看看，不行再转IND”的灵活策略已经失效。如今的IIT备案门槛极高，企业必须将IIT视为一个独立的、具有特定商业终局的战略路径来严肃对待。
建议药企在决策时：
尽早决策：在项目启动前就明确最终目标——是走向全国市场（IND）还是提供个性化疗法（818）。
专业评估：组建由注册、临床、法务、BD组成的跨部门团队，对项目进行系统性评估。
谨慎合作：若选择818路径，务必在选择合作医院、签署合作协议时，明确数据、知识产权和未来利益的归属。
放眼长远：两条路径都需要长期投入和耐心，要做好打“持久战”的准备。
最终，选择哪条路径，取决于药企对自身技术、目标疾病和市场战略的清晰认知。在这场波及数千家企业、上百家医院的大洗牌中，真正的赢家，将是那些从一开始就看清方向、坚持合规、坚守质量的企业。
佰炼医药工程化外泌体平台成功实现in vivo CAR-T递送
CGT监管新规：in vivo CAR-T疗法归属于基因治疗药品
