技术颠覆成本，AI重构制药：中国创新药崛起的底层逻辑是“快与省”，根基是人才红利和成本优势。AI已从早研工具演进为覆盖研发全链条的端到端体系，并逐步从小分子扩展至更多新兴模态，成为中美竞争焦点。若国内AI制药率先完成产业闭环，中国创新药产业将迎来真正的“DeepSeek”时刻，过去人力驱动的“快与省”将升级为AI牵引的“快与省”。药物发现先行，全新靶点涌现：AI在医药行业的规模化落地集中在药物发现阶段。AI通过对多组学数据建模以识别疾病关键驱动因子，并借助大语言模型快速整合文献数据资源，高效发现全新靶点。英矽智能披露数据，其AI平台已发现29条管线，平均仅用12~18个月便完成从立项到候选分子确定全过程，研发周期缩短50%-70%，研发成本从数千万美元降至百万美元级，降幅达80%-90%。临床前正替代，新方法学加速：NAMs（New Approach Methodologies）已形成全球监管共识。NAMs技术分为三大类：干细胞是基础，类器官是核心，AI是关键加速器。AI计算模型通过多组学数据挖掘药物敏感性的潜在决定因素，再通过类器官进行实验验证与迭代优化，可将类器官从单纯的功能检测实验，升级为链接患者生物学与预测性推理的决策支持平台。国内企业在晶型预测、递送优化等前沿方向已形成落地应用，有望加速药物向临床转化。临床开启验证，行业迎来变革：I-III期临床试验通常消耗总研发成本的60%-70%，耗时6-7年，是失败率最高、最昂贵、最值得被AI重构的环节。当前AI在临床试验的作用更偏向于数据整合和患者管理，真正价值被限制。2026年4月，FDA宣布两项重大举措，作为推进实时临床试验（RTCT）实施计划的一部分，并计划在今年夏天推出更广泛的AI优化早期临床试验试点，标志着沿用60年的临床试验模式开始迎来变革。AI可将高度分散、复杂、异构的全球数据转化为证据，交由专家与监管做出最终判断，提高早期决策质量，减少后期失败的隐性成本和沉没成本。 关键数据和研究结论 中国临床阶段创新药分子占比已在多个疾病领域和新兴模态中超越美国。国内药物发现成本仅为美国的20%-30%，临床前开发费用和单患者入组临床成本降幅超过50%；药物发现、临床前开发和临床入组耗时，分别缩短50%-70%、70%以上。传统药物从靶点确立到临床前候选分子（PCC）通常需要2.5~4.0年，研发费用以数千万美元计。而英矽智能的平台已发现29条管线，平均仅用12至18个月便完成从项目立项到PCC确定的全过程，研发周期缩短50%-70%，研发成本则从数千万美元降至百万美元级，降幅高达80%-90%。约30%-40%的临床失败可归咎于试验设计缺陷
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（报告来源：东方证券。本文仅供参考，不代表我们的任何投资建议。如需使用相关信息，请参阅报告原文。）
