AI 医疗行业研究报告·分报告③
AI 制药与生物医药研发
（报告日期：2026 年 8 月 5 日；数据口径截至 2026 年上半年，关键节点均经检索核验。）
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一、板块定位与范围
本板块指 AI 用于药物发现、分子生成、靶点识别、化合物筛选、制剂/递送优化、临床试验设计与真实世界证据生成等环节。其监管路径走 NMPA/CDE 药品审评与 FDA/EMA 药品 GxP，区别于"医疗器械"与"医疗服务"。核心价值在于压缩研发周期、降低试错成本、提升临床成功率。
二、发展现状（港交所"AI 制药三小龙"齐聚）
2024—2026 年 AI 制药企业集中登陆港交所，形成"三小龙"格局：晶泰科技（2024-06 上市，18C 第一股，2025 营收 8.03 亿元、同比 +201.2%、首度盈利）、英矽智能（2025-12 港交所 IPO 近 23 亿港元，累计 BD 近 75 亿美元，自研 Rentosertib（IPF 药物）IIa 期发表于 Nature Medicine、2026 Q3 启动 III 期）、剂泰科技（2026-05 港交所上市，NanoForge 递送平台，MTS-004 完成 III 期）。此外，Isomorphic Labs（DeepMind 系）2026H1 完成约 21 亿美元 B 轮，为上半年最大 AI 制药融资。
三、细分赛道
细分 | 典型任务 | 代表技术/平台 |
靶点发现 | 疾病靶点识别、老药新用 | 图神经网络、组学建模 |
分子生成与设计 | 先导化合物生成、结构优化 | 生成式分子模型 |
制剂与递送 | 纳米递送、剂型优化 | 剂泰 NanoForge |
晶型预测 | 药物晶体结构预测 | 晶泰晶体预测 |
临床试验优化 | 患者筛选、方案设计、终点预测 | 真实世界数据 + 建模 |
蛋白结构与相互作用 | 蛋白折叠、结合预测 | AlphaFold 系、Isomorphic |
四、头部企业（新设 vs 转型）
（一）AI 原生新锐
企业 | 成立/上市 | 关键数据（公开） | 定位 |
晶泰科技（02228.HK） | 2024-06 上市（18C 第一股） | 2025 营收 8.03 亿元（+201.2%），首盈利 | AI 制药/晶型预测 |
英矽智能 | 2025-12 港交所 IPO | IPO 近 23 亿港元；累计 BD 近 75 亿美元 | AI 新药（Rentosertib） |
剂泰科技 | 2026-05 港交所上市 | MTS-004 完成 III 期 | AI 递送/制剂 |
Isomorphic Labs | DeepMind 系 | 2026H1 约 21 亿美元 B 轮 | 蛋白结构/药物设计 |
华深智药 | AI 原生 | 约 7.87 亿美元融资纪录 | AI 生物计算 |
（二）行业巨头转型 / 传统药企 AI 化
传统药企（如大型 pharma）以内部 AI 平台或合作研发方式切入，将 AI 嵌入既有管线；CRO 企业亦引入 AI 优化试验设计与患者招募。其优势在于临床资源与注册经验，短板在算法与数据工程能力，多与 AI 原生企业 BD 合作。
五、融资情况
2026H1 全球医疗健康融资约 320 亿美元（+16%），生物医药以 390 笔、184 亿美元（占 57.5%）为最大板块；人工智能 228 起、约 80 亿美元登顶热门关键词。AI 制药单笔大额突出：华深智药约 7.87 亿美元、Isomorphic 约 21 亿美元 B 轮。资本更偏好"有临床候选物 + BD 验证"的主体。
六、法律法规与监管
AI 制药产品最终以"药品"受 NMPA/CDE 与 FDA/EMA 监管，AI 仅作为研发手段。关键合规点：
· 数据完整性与验证：FDA/EMA 于 2026-01 联合发布 AI 用于药品研发的 GxP 十项原则，强调数据完整性、模型验证与可审计；
· 训练/使用数据合规：涉及人类遗传资源（基因/基因组数据）须遵循科技部令第 21 号，出境须事先报告+安全审查；
· 临床试验合规：AI 优化方案须符合 GCP，患者数据与隐私遵循 PIPL/GDPR；
· 知识产权：AI 生成分子/化合物的专利适格性与权属须前瞻布局。
七、与传统药物研发的区分及可替代性
区分：传统研发依赖高通量实验与专家经验，周期长、成本高；AI 研发以计算与数据驱动，提速降本。可替代性：靶点发现、分子生成、老药新用等"前端"可被 AI 大幅提效（中—高替代）；但临床前验证、临床试验、监管审批与最终责任仍须人工与机构承担（低替代/受限）。AI 是"研发加速引擎"而非"审批替代"。
八、优劣分析
优势：缩短周期、降低试错成本、拓展化学/靶点空间、赋能老药新用。劣势：训练数据质量与偏倚、模型可解释性弱、临床转化不确定性高、"AI 赋能"叙事易过度、监管对数据完整性要求严苛。
九、风险图谱
风险领域 | 典型表现 | 等级 | 应对 |
数据与 HGR 风险 | 基因数据违规出境、数据不完整 | 高 | HGR 审批、数据治理 |
监管验证风险 | 模型未验证、GxP 不合规 | 高 | 遵循 FDA/EMA GxP 十项原则 |
临床转化风险 | AI 候选物临床失败 | 高 | 审慎立项、组合管线 |
知识产权风险 | AI 分子专利适格争议 | 中—高 | 前瞻专利布局 |
叙事与估值风险 | "AI 制药"泡沫、过度承诺 | 中 | 以临床/BＤ证据说话 |
十、可持续合规发展建议
1. 数据合规：建立研发数据治理与 HGR 出境审批流程，确保数据完整性；
2. 模型验证：按 FDA/EMA GxP 十项原则做模型验证、留痕与可审计；
3. 临床锚定：以真实临床候选物与 BD（如英矽近 75 亿美元 BD）验证价值，避免纯算法叙事；
4. 知识产权：前瞻布局 AI 生成分子的专利与权属策略；
5. 生态协作：AI 原生企业与传统药企/CRO 互补，补齐临床与注册短板；
6. 国际合规：跨境研发数据遵循属地规则，规划数据本地化与跨境审批。
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说明：本分报告事实数据来自公开行业研究、企业财报/公告、监管与立法文件及权威媒体报道，关键节点均经检索核验。
