【行业观察】人工智能技术在医药领域应用场景的调研分析(上)_社会热点_资讯

【行业观察】人工智能技术在医药领域应用场景的调研分析(上)

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本文围绕人工智能技术赋能医药产业发展，展开路径探索和对策研究。通过对浙江省内医药企业、临床机构及 AI 制药企业进行走访调研，梳理人工智能技术在药品研发、药物临床与药品生产三大领域的应用现状、核心问题与需求痛点。调研显示，人工智能技术在医药领域的应用仍面临数据孤岛、人才短缺、法规不明、成本高昂等诸多挑战。本文最后提出针对性对策与建议，为完善人工智能在医药产业领域的应用提供参考。

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引言

近年来，人工智能（Artificial Intelligence ，AI）技术正在全球制药行业引发深刻变革，其应用贯穿靶点发现、药物设计、药物临床到药品生产的全价值链^[¹^]。当前，我国AI制药产业呈现高速发展态势，已成为全球医药创新的新高地。2025 年，中国创新药企通过AI赋能加速全球化布局，多项重大对外授权（License-out）协议创下中国AI制药领域出海订单纪录，彰显出国内AI制药的国际化实力与创新潜能。未来十年，AI制药将从“技术热点”迈向“行业主流”。据Grand View Research 预测，2027 年全球AI制药市场规模将达35亿美元，年复合增长率达28.8%^[²^]。我国政府高度重视这一领域，先后发布《“十四五”医药工业发展规划》《医药工业数智化转型实施方案（2025-2030）》等政策^[^3-4^]，为产业发展提供有力支持。浙江省作为数字经济和生物医药产业“双高地”，亟须把握AI 在制药领域的发展机遇，系统谋划、积极布局，抢占未来发展制高点。

当前，我省人工智能在医药产业领域的应用仍处在起步阶段，总体发展水平有待提升。具体来看，实际应用场景较为有限，且缺乏针对场景可行性的系统性指导。尽管在药物研发、临床试验和药品生产等关键环节已有一定程度的探索，但整体上仍处于从概念认知向规模化、常态化应用过渡的早期阶段，呈现出“高期待、强需求”与“高门槛、多障碍”并存的特点。本研究通过对浙江省内医药企业、临床机构及 AI 制药企业进行走访调研，梳理人工智能技术在药品研发、药物临床与药品生产三大领域的应用现状、核心问题与需求痛点。基于调研中发现的当前人工智能技术在我省医药行业应用的发展现状与存在问题，提出针对性对策与建议，为完善人工智能在医药产业领域的应用提供参考。

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人工智能在制药领域各环节的应用场景

1.1

人工智能在药物研发领域应用

人工智能在药物研发中融合了数据挖掘、机器学习与深度学习等技术，能够显著加速药物发现与设计进程，从而缩短传统开发周期、降低成本，并提升研发效率与成功率。目前，AI 技术在药物研发中已广泛应用于靶点发现与识别、药物设计与筛选、ADMET 预测等关键环节，基本覆盖从药物发现到开发的全流程。

1.1.1 靶点识别与验证

AI 通过整合多维生物信息数据，并借助机器学习算法，能够高效识别潜在的疾病相关靶点。相较于传统方法，AI 在靶点识别方面不仅速度更快，准确性也更高。利用深度学习模型分析基因表达谱与蛋白质互作网络，可以预测出与特定疾病密切相关的分子靶标，为后续药物研发提供清晰方向。如 Jamieson 等^[^5]利用Al-phaFold 预测 GPR84 蛋白结构，并针对 GPR84 拮抗剂进行了构效关系研究和优化。 Ren 等^[⁶^]应用 AI 驱动生成靶向 TRAF2 和 NCK 相互作用激酶（TNIK）的小分子抑制剂，在特发性肺纤维化（IPF）等纤维化疾病中展现抗纤维化与抗炎活性，并已完成 I 期临床试验验证。

1.1.2 药物设计

AI 药物设计融合了计算化学、结构生物学和机器学习等多学科知识，能够根据特定需求自动生成新颖的分子结构。如基于生成对抗网络（GAN）的 AI 模型可生成具有目标药理特性的新分子，在结构上不同于已知药物，却具备相似的生物活性，从而为新药研发开辟了新路径。 2019 年，Insilico Medicine 研发团队利用GENTRL 模型对 DDR1 受体进行了研究，在 21 天内发现了 DDR1 激酶的有效抑制剂，整个设计、合成和验证流程仅耗时 46 天，极大地提高了化合物发现效率^[⁷^]。该项研究验证了深度生成模型能够快速发现具有良好生物活性、合成可行性以及成药性的分子，表明该模型有望成为发现药物候选分子的强有力工具。

1.1.3 化合物筛选与优化

AI 在化合物筛选中的应用大幅提升了筛选效率与命中率，目前已被广泛应用于药物虚拟筛选与从头设计^[^8-9^]，通过构建虚拟筛选平台，AI 可对海量化合物库进行快速筛选，精准识别出具有潜在生物活性的候选分子，如可应用于配体对接，基于受体 - 配体模型预测配体空间转换^[^10-¹²^]。同时，AI 还能结合化合物结构特征与作用机制，对候选分子进行理性优化，增强其活性与选择性，并降低毒性。

1.1.4 ADMET 预测

AI 在药物研发中的另一关键应用是对 ADMET （吸收、分布、代谢、排泄和毒性）性质进行预测。 ADMET预测中常用的 AI方法包括 K近邻、支持向量机、随机森林和神经网络等。通过训练复杂的机器学习模型， AI 能够准确预测候选药物的 ADMET 特性，帮助研究人员在早期阶段排除不适宜继续开发的分子，从而节约研发时间与资源。

1.1.5 药物晶型预测

晶型与药物稳定性和溶解度等理化性质相关，可以强烈影响药物的生物利用度，最终影响药物的疗效。传统方法通过实验筛选稳定性强且溶解度好的晶型，需要耗费大量时间进行试验尝试。晶型预测是药物晶型研究的一种重要辅助手段，近年来，人工智能技术的进步为药物晶型预测和筛选提供了新的手段，可以在 2 ～ 3 周内预测出潜在的最佳药物晶型，有效加速研究和决策过程，大幅降低固体形态在后期应用的风险。

1.2

人工智能药物临床领域应用

人工智能正以前所未有的深度和广度渗透并重塑临床试验的每一个环节。通过对全生命周期的数据进行智能整合与深度挖掘，AI 正在引发一场从方案设计、患者招募到数据分析的全面范式革命。

1.2.1 智能方案设计

传统试验方案设计高度依赖历史经验，常面临效率低下和成功率瓶颈。人工智能在临床试验设计阶段的应用，旨在优化试验方案，提高试验效率、科学性和成功率，同时降低成本和风险。 AI 可以通过分析历史临床试验数据、患者数据以及相关的医学文献，帮助研究人员设计更高效、更科学的试验方案，例如预测最佳的药物剂量和治疗方案。机器学习模型可以模拟不同试验方案，预测潜在结果，从而辅助研究人员选择最优的设计。例如 inclinico 推出了一款基于 Transformer 模型的 AI 系统，该平台结合了大量药物临床试验结果的历史数据，可用于预测药物临床试验从Ⅱ期至Ⅲ期的转化成功率^[13]。从“经验驱动”到“数据驱动”的决策，AI 算法通过深度分析海量的历史临床试验数据、真实世界数据以及医学文献知识图谱，能够构建复杂的预测模型。

1.2.2 精准患者招募

患者招募是临床试验中最耗时且最具挑战性的环节，被视为公认的瓶颈。如今，AI 技术的应用为优化患者招募流程带来了显著进步，从根本上改变了这种“大海捞针”式的传统招募模式。AI 可通过精准识别、筛选合适的受试者，实现高效的“靶向匹配”，从而显著加快招募速度、提高匹配精度并降低整体成本。在自动化与智能化构建患者画像的环节，借助自然语言处理（NLP）技术，AI 能够“阅读”并理解非结构化的医疗文档（如病程记录、影像报告），自动提取关键信息等。 Criteria2Query 等工具可将复杂的入排标准直接翻译为精确的数据库查询语言，实现对 EHR 等数据库的筛选。 AutoTrial 等大语言模型系统，则能深度理解试验方案，自动生成筛选逻辑，极大地提升了匹配的精准度和效率。

1.2.3 过程管理与依从性提升

数据的质量直接决定试验的成败，而患者依从性是保证数据质量的核心。AI 智能体通过个性化、主动式的干预，成为提升患者依从性的“智能伴侣”。这对保证试验结果的准确性和可靠性至关重要。AI 可通过智能提醒系统向患者发送服药提醒、随访预约提醒等，帮助患者更好地遵守试验方案。在个性化智能干预层面， AI 可集成可穿戴设备数据，构建基于 APP 或聊天机器人的个性化互动系统。该系统不仅能按时提醒患者服药、复诊，还能解答疑问、提供情感支持，并根据患者的生理指标和行为数据（如睡眠质量、活动量）给予健康指导。 AI 可通过持续分析患者的行为数据，提前识别出具有依从性下降风险的个体，并向研究人员发出预警。这种“治未病”式的主动管理，使得研究团队能够及时介入，了解患者情况并提供支持，从而有效避免因依从性问题导致的数据缺失或失真，确保了最终分析结果的可靠性。

1.2.4 全数据管理与深度分析

临床试验产生了海量、多维、复杂的数据，通常包含大量的变量、复杂的交互作用以及潜在的混杂因素，传统的数据分析方法往往难以充分揭示其内在规律。 AI智能体能够针对海量、多维且复杂的试验数据提供强大支持，通过深度挖掘与智能分析，帮助研究人员快速准确地评估药物疗效与安全性，并发现新的洞见。借助机器学习和统计建模等技术，AI 能够有效处理高维数据、识别复杂模式、预测治疗反应，从而承担起“智能数据官”与“高级分析师”的双重角色，在保障数据质量的同时挖掘深层临床价值。从疗效评估到亚组发现的深度洞察，在数据分析阶段，AI 的机器学习模型能够处理传统统计方法难以应对的高维数据。AI 为药物的精准定位、个性化治疗策略的制定以及未来研究方向提供了宝贵的数据驱动证据，真正实现了从数据到知识再到临床价值的转化。

1.3

人工智能在药品生产领域应用

人工智能通过大数据、机器学习（Machine Learning ，ML）、深度学习（Deep Learning ，DL）等技术，为药品生产等环节赋能，典型应用包括预测分析、预测性维护和机器人流程自动化等^[¹⁴^]。同时，人工智能还可以进行质量控制，保证药物的质量和稳定性。这些技术的应用可以提高药物的生产效率和质量，为提升药品生产效率、降本增效等提供了可能。在药品生产制造中，人工智能的应用正不断深入。2021 年，德国星德科公司基于深度学习算法的 AI 应用推出了行业内首套通过验证的 AI 目检系统，应用于药品检测环节。据报道，在注射器检测设备中，该系统可将颗粒检测效率提高 70%，同时将错误检测率降低 60%^[¹⁵^]。

随着药品制造模式逐渐由间歇制造向连续制造与智能制造转型，人工智能（AI）在药品生产过程中的重要性日益凸显。与此同时，监管机构也对 AI 在药品生产等环节的赋能作用给予高度重视。例如，FDA 于 2023年 3 月 1 日发布了一份题为《药物生产中的人工智能》的讨论文件^[¹⁶^]，旨在向利益相关方提供相关信息，并就新兴先进制造技术的若干具体领域公开征集意见。该文件系统阐述了 AI 在药品制造领域应用中需要重点关注的若干方向，这些方向是 FDA 基于现有风险监管框架进行评估时已识别出的需重点关注的内容。药品评价与研究中心（CDER）的科学及政策专家通过对现行适用于 AI 技术制药产品的监管要求进行综合分析，明确了上述领域。讨论文件中列出的各项考虑领域，正是FDA 希望获取公众反馈的内容。在每个领域后，FDA还列出了可能相关的现有法规要求与政策指南。本节将从以下几个方面详细分析 AI 在制药生产领域的应用，并探讨 AI 技术为行业带来的变革与影响。

1.3.1 工艺优化

AI 算法能够实时分析生产过程中的数据，动态调整和优化生产参数（如温度、压力、pH 值、培养基组分等），在提高产品收率、减少资源浪费和能耗的同时，还能为工艺设计和放大环节提供支持。先进的过程控制可对生产过程进行动态控制，从而进一步提升生产效率^[¹⁷^]。

例如，在生物反应器监测环节，基于人工智能的预测性维护系统可应用于生物制药工厂，以监测生物反应器等关键设备。通过持续分析温度、 pH 值、氧气水平和营养成分浓度等参数，这类系统可以对潜在问题提供早期预警。这有助于避免代价高昂的生产中断，确保产品质量。此外，在细胞培养或发酵过程中， AI 还可以优化培养基配方或控制关键参数。

1.3.2 质量控制与质量保证

AI 在质量控制中发挥着重要作用。利用计算机视觉、传感器和先进的数据分析技术，AI 可以自动执行在线或离线的质量检测，实时发现生产过程中的微小偏差、污染物或包装缺陷。这不仅提高了检测的准确性和一致性，减少了人为错误，还有助于确保产品符合严格的监管标准。在智能过程控制与分析场景中，例如通过拉曼光谱结合 AI 分析，可以监测细胞培养基成分的一致性，防止因原料差异导致的产品质量问题。在视觉检查方面，典型应用是在制药生产中使用由人工智能驱动的图像分析系统对药品进行视觉检查。这类系统利用先进的计算机视觉技术能够筛查药片的形状偏差、变色或杂质等问题，检测出容易被人眼忽略的极细微缺陷。在批次放行环节，未来，人工智能算法可通过分析大量批次记录数据检测异常情况，为批次放行决策提供支撑，在降低人为错误风险的同时，提高放行流程的效率。

1.3.3 预测性维护

人工智能算法通过分析安装在生产设备上的传感器采集的数据，结合历史维护数据和当前设备性能指标，预测不同设备的最佳维护时间，从而实现预测性维护。这一方案有助于最大限度地减少意外停机时间，延长生产设施的使用寿命，降低维护成本，并保持生产的连续性。

1.3.4 供应链管理

AI 能够优化整个医药供应链。通过分析历史数据、市场趋势和实时信息，AI 可以改进需求预测，优化库存管理和物流调度，保证药品及时供应^[¹⁸^]。AI 还有助于识别和防范假冒伪劣药品进入供应链，不仅提高运营效率，更重要的是增强了供应链面对外部冲击（如疫情、地缘政治风险）时的韧性。

1.3.5 自动化与机器人技术

AI 驱动的机器人流程自动化（RPA）和物理机器人被用于执行重复性高、精度要求高的生产任务，例如生产过程中的包装和标签等重复性任务可实现流程自动化，以提高效率并减少人为错误^[¹⁹^]。语音 AI 也被应用于生产车间，通过语音指令控制操作或进行实时报告和文档记录。

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关于我省人工智能在医药领域应用场景的调研

2.1

问卷调研概况

本次调研聚焦于浙江省药物研发领域、药物临床研究、药品生产领域，旨在深入探究人工智能在该领域的应用现状与未来趋势。浙江省作为我国医药产业的重要聚集地，拥有众多具备创新活力和发展潜力的药企，在药品研发、生产及药物临床研究方面的实践对全国医药行业具有重要的示范和引领作用。因此，选择浙江药企作为调研对象，能够较为典型地反映我国医药行业在智能化转型过程中的探索与挑战。本次调研对象涵盖制药企业、 AI 制药企业、研发型企业、医疗临床机构、合同外包服务机构及研究机构等，从多个维度评估人工智能在药物研发、药物临床研究、药品生产领域中的实际应用与认知水平。问卷内容主要涉及基本信息、不同领域的应用场景、主要问题和挑战、相关领域应用的期望与建议、其他等方面。截至 2026 年 3 月，在药物研发领域共向省内相关单位发放问卷 25 份，回收 24 份，有效回收率为 96% ；在药物临床研究领域共向省内相关单位和个人发放问卷 55 份，回收 50 份，有效回收率为91%；在药品生产领域共向省内相关单位发放问卷 55份，回收 55 份，有效回收率为 100%。本文将对问卷结果进行统计分析。

2.2

调研结果及分析

2.2.1 药物研发领域

本次调研结果显示，行业对 AI 在新药研发领域的整体了解程度处于中等水平。具体来看， 58.3% 的受访企业表示有一定了解，知道一些主要的应用方向。 8.3%的受访企业达到一般性了解，但不太清楚具体细节。而较深入了解的受访企业占 33.3%。这一数据表明，尽管 AI 新药研发已成为行业热点，但深入理解其技术内核与应用细节的专业人才仍相对稀缺，普及和深化行业认知仍有较长的路要走。在应用普及率方面，调研数据呈现出显著的分化。有 50% 的受访企业表示已经使用过 AI 技术进行新药研发相关工作，这表明 AI 技术在新药研发领域已获得相当比例机构的认可和实践。同时，29.2% 的受访企业表示最近才开始尝试应用，另有20.8% 的受访企业表示机构暂时未使用，但未来可能会考虑引入。综合来看，约八成的受访企业对 AI 技术已经在应用或积极探索，反映出行业对 AI 赋能新药研发的普遍期待。未使用 AI 的受访企业有计划在未来应用，说明 AI 赋能新药研发已是行业趋势。

在应用场景方面，人工智能技术在新药研发的各个阶段均已展现出应用潜力，调研结果显示了其应用广度。在所有接受调研的企业中，AI 在药物设计与优化的应用选择最为广泛，达到了 100% 的提及率，表明该环节已成为 AI 技术渗透的核心领域。紧随其后的是药物筛选阶段，选择比例为 87.5%，说明 AI 在大幅提升筛选效率、命中精度方面的价值已得到广泛验证。靶点发现作为新药研发的源头创新环节，其选择比例也达到了75%。相比之下， AI 在临床前研究和临床研究阶段的选择比例相对较低，分别为 45.8% 和 12.5%。这一分布特征与 AI 技术目前的发展阶段、不同研发环节的数据可得性、复杂性密切相关。早期研发环节如药物设计、筛选、靶点发现对数据驱动和计算模拟的依赖度较高，更易于发挥 AI 在处理海量数据、模式识别和预测方面的优势；而临床研究阶段更复杂，涉及伦理考量和严格的监管审批，AI 的应用模式和验证方法正在探索之中。

在 AI 应用的成熟度方面，基于结构的药物设计被认为是当前最成熟的场景，获得了 95.8% 的受访企业的认同。其次是药物活性预测场景，提及率为 66.7%， AI 模型能够基于化合物结构和已知活性数据，较为准确地预测候选化合物对特定靶点的生物活性，从而加速苗头化合物到先导化合物的发现过程。靶点识别应用场景的成熟度认可度为 41.7%，这可能是因为疾病发生发展的机制复杂，靶点的准确性和成药性验证仍面临巨大挑战。药代动力学研究、毒理学研究等其他方向，受访企业的认可选择率相对较低。在 AI 工具的选择上，调研结果揭示了新药研发机构多样化且具有一定倾向性的使用策略。自主研发的算法和模型的选择率最高，达到62.5% ；其次是开源框架或与他人合作开发模式，使用率为 37.5% ；而商业化人工智能软件的使用率相对较低，为 29% 。这种分布格局反映了行业在追求技术自主性、成本效益和满足特定需求之间的权衡。

在药物靶点发现方面，人工智能的优势主要体现在哪些方面？调研结果显示， 87.5% 的受访企业选择快速分析大量生物数据，挖掘潜在靶点。 75% 的受访企业选择预测靶点与疾病的关联性，54% 的受访企业选择识别新颖的靶点和作用机制。对于受访企业是否利用人工智能进行过药物靶点发现方面工作的探索，调查显示，仅12.5% 的受访企业目前正在从事这方面工作，其他受访企业均未开展。调查结果说明，我省新药研发企业正逐步开展人工智能技术在药物靶点发现方面的应用，部分企业已依托自建算法平台进行靶点发现相关工作。

尽管 AI 在新药研发中优势显著，但其应用也伴随着不容忽视的安全性与合规性风险。调研显示，模型可解释性和可靠性是首要的风险点，受到 79.2% 的受访企业关注。数据隐私和安全是另一核心风险，有79.2% 的受访企业提及。新药研发依赖大量高质量、敏感的数据，包括药物研发数据、患者隐私数据、化合物结构与活性数据、临床试验数据等。这些数据往往涉及商业秘密和个人隐私。此外，算法偏见和监管政策和技术标准的不完善也是不容忽视的风险，分别获得了 62.5% 和 58.3% 的受访企业选择。对于“使用人工智能进行新药研发时，企业采取了哪些措施确保数据安全与合规”这一问题，75% 的受访企业选择建立数据访问控制机制，62.5% 的受访企业选择数据加密和匿名化处理，54% 的受访企业选择符合相关法规和标准的数据管理流程，另有 54% 的受访企业选择与其他机构合作，共同制定数据安全策略。

关于人工智能在新药研发中的最大优势，95.8% 的受访企业认为 AI 可以提高研发效率，缩短研发周期， 75% 的受访企业认为可以降低研发成本和提高研发的成功率， 62.5% 的受访企业认为可以发现新颖的药物靶点和作用机制。针对制约人工智能在新药研发领域广泛应用的主要挑战，95.8% 的受访企业认为问题在于高质量数据存量不足，且数据可获取性差；79.2% 的受访企业认为人才短缺（既懂人工智能又懂药品研发的复合型人才稀缺）；70.8% 的受访企业认为算法和模型的准确性和可靠性不足；另有超过 40% 的受访企业选择了实验验证成本高和计算资源和硬件设施限制等挑战。

关于当前人工智能在新药辅助药物设计中的应用主要痛点，部分受访企业认为，当前人工智能在新药辅助药物设计领域应用的主要痛点包括：高质量生物数据稀缺、获取难度大，大量数据模拟分析的可靠性难以保障，研发数据存在保密风险，且行业内普遍存在“数据孤岛”情况。另外还存在模型可解释性不足、监管合规性有待完善的问题，黑箱模型难以给出“为何有效 / 有毒”的因果性解释。同时，相应的计算资源与人才短缺，算法覆盖场景较集中，算力有限；伦理和监督框架尚未完善等。关于人工智能在新药领域应用的行业发展趋势，部分受访企业认为，未来 5 ～ 10 年，当前行业面临的数据困境预计会出现破局，同时将逐步发展出可解释与可信赖的 AI 技术，并形成“虚拟 - 湿实验”验证的闭环。

本文通过对有效问卷的深入分析，全面梳理了 AI在新药研发领域的行业认知、应用现状、优势、风险、挑战及未来趋势。调研结果表明， AI 技术在新药研发领域已获得广泛关注和初步应用，尤其在提升研发效率方面展现出显著潜力，但同时也面临高质量数据不足、复合型人才短缺及算法可靠性有待提升等关键瓶颈，行业发展呈现机遇与挑战并存的态势。综合本次调研结果，关于 AI 在新药研发领域的应用，可归纳出以下特点，行业认知与应用普及率处于发展初中期，行业对 AI 在新药研发领域的整体认知水平处于中等水平，表明 AI技术的应用已从概念探索迈向实践阶段，但全面普及仍有空间。另外药物开发和设计是当前最成熟的应用场景，提升研发效率是 AI 最受认可的核心优势。

2.2.2 药物临床领域

本次调研旨在收集行业一线从业人员的反馈，系统分析 AI 在新药临床试验各阶段的应用现状、价值认知、技术痛点及发展需求，为推动 AI 技术在临床试验领域的规范化、规模化应用提供数据支持与决策参考。本次调研对象覆盖参与新药临床试验的核心机构与人员，包括医院 / 医疗机构、合同研究组织（CRO）、制药企业等单位的临床医生、临床项目经理、数据管理人员、机构管理人员等关键岗位的从业者。

调研结果显示，针对受访者对 AI 在新药临床试验中应用的了解度，本次调研采用 4 分制评分（1= 几乎不了解，2= 略有了解，3= 了解基本情况一些，4= 非常了解）评估受访者对 AI 在临床试验应用的整体认知水平，如表 1 所示。

表1 AI 在新药临床试验中应用了解度情况

调研结果表明，对 AI 略有了解或了解基本情况一些的群体占比最高（42%/38%），表明多数从业者对 AI有初步认知，但缺乏深度理解。认知水平达到“非常了解”的高认知群体占比（4 分）合计为 12%，反映行业内已有一定比例的“先行者”开始关注并了解 AI 应用。而认知水平为“几乎不了解”的低认知群体（1分）仍占 8%，提示 AI 普及教育仍需加强。整体来看，目前业内对 AI 在新药临床试验中应用的了解度整体处于 2 ～ 3分的水平。

对于人工智能在新药临床试验的哪些阶段可发挥较大作用，调研结果表明， 90% 多的受访者选择了试验设计和数据分析，说明上述两项内容是 AI 最受期待的应用领域，选择率显著领先于其他阶段，成为行业共识的两大核心。超过 80% 的受访者选择了数据采集和患者招募，反映出行业对 AI 在上述两方面的高度期待。 78% 的受访者选择了安全性监测阶段，这种分布特征体现出行业对 AI 解决临床试验核心痛点的关注。试验设计是新药临床试验成功的基石，AI 在该阶段的应用潜力已得到广泛关注。对于人工智能在试验设计阶段主要可用于哪些方面，98% 的受访者选择了试验方案设计优化，90% 的受访者选择了试验样本量估算，72% 的受访者选择了预测试验结果和确定试验关键指标。AI 技术能够整合多源数据（如历史临床试验数据、真实世界数据、生物标志物数据），动态模拟不同入组标准、样本量大小对试验结果的影响，从而实现更精准、个性化的样本量估算。这种对传统方法局限性的克服和对精准性的提升，正是试验方案设计优化与试验样本量估算成为 AI 在试验设计阶段核心应用点的根本原因。

患者招募是新药临床试验进程中的主要瓶颈之一，常导致试验延期、成本超支。传统的患者招募方式高度依赖研究者手动筛查病例、查阅病历或依赖有限的中心资源，效率低下且难以精准定位符合严苛入排标准的患者。AI 可以自动从医院电子健康记录（EHR）、医保数据库、患者登记系统等多源异构数据中高效识别潜在的合格受试者，大大节省筛选时间和人力成本。同时， AI能够对招募流程进行智能优化，例如预测不同招募渠道的效果、动态调整招募策略、识别招募过程中的瓶颈并给出改进建议，甚至通过智能聊天机器人与潜在患者进行初步沟通和筛选。在患者招募方面，人工智能主要可以发挥哪些作用，调查结果显示 90% 的受访者选择了筛选潜在受试者，超过 80% 的受访者选择了提高招募效率和优化招募流程，60% 的受访者选择了评估患者依从性。

针对人工智能在新药临床试验应用中目前面临的主要技术挑战，调研结果显示：82% 的受访者选择了数据质量与数据量不足，92% 的受访者选择了算法的准确性和可靠性，88% 的受访者选择了模型的可解释性，76%的受访者选择了技术集成难度大。在 AI 技术应用的诸多挑战中，算法的可靠性、模型的可解释性、数据质量与数据量不足之间的矛盾尤为突出，被调研者视为当前最主要的技术痛点。一方面，临床试验对结果的准确性和可靠性有着极为严苛的要求，任何基于 AI 算法的决策或预测都必须建立在高度可信的数据基础之上，错误的数据或算法输出可能直接导致对药物疗效和安全性的误判，危及受试者安全并造成研发资源的巨大浪费。另一方面，在涉及关键决策时，模型的“黑箱”特性带来了严重的信任危机和责任界定难题。研究者、监管机构乃至患者都需要理解 AI 是如何得出特定结论的，其推理过程是否符合医学逻辑，是否存在潜在的偏见或缺陷。如何在保证算法准确性和可靠性的前提下，提升 AI 模型的可解释性和透明度，是当前推动 AI 在临床试验中应用亟须突破的核心技术瓶颈。

关于在人工智能应用过程中，数据隐私和安全问题是否是您关注的重点，78% 的受访者选择了非常关注， 18% 的受访者选择了比较关注，4% 的受访者选择了一般关注，0% 的受访者选择了不太关注。关于目前行业内人工智能在新药临床试验应用的相关法规和标准是否完善，4% 的受访者选择了完善，26% 的受访者选择了基本完善，但有部分需要改进， 62% 的受访者选择了不完善，需要进一步加强，8% 的受访者选择了完全不完善。这一结果深刻反映了行业在数据利用与隐私保护之间寻求平衡的困境。关于哪些因素可能阻碍人工智能在新药临床试验中的广泛应用，80% 的受访者选择了新药临床试验方面缺乏标准化数据采集与共享平台，92% 的受访者选择了涉及商业秘密和个人隐私，数据获取难度较大，在数据质量与可获得性方面存在问题，90% 的受访者选择了 AI 数据处理过程中可能涉及伦理、患者隐私等问题，缺乏以人为本的数据保护机制， 54% 的受访者选择了成本过高、复合型人才短缺，76% 的受访者选择了缺乏统一的行业标准和规范。关于对人工智能在新药临床试验应用的整体评价，64% 的受访者选择了非常看好，认为前景广阔，32% 的受访者选择了比较看好，认为具有一定应用潜力，4% 的受访者选择了一般，认为还需要进一步观察，未有受访者选择不太看好、存在较多问题或完全不看好。关于人工智能在新药临床试验应用方面的具体案例或经验，部分受访者描述了人工智能在新药临床试验中的应用，如临床试验方案设计、筛选肺癌疗效潜在获益人群，以支持临床试验方案设计与总结报告的初步撰写。在患者招募与筛查方面，可通过智能化工具高效识别与筛选合格受试者。在智能写作方面， AI可辅助临床文本（如方案、报告）的生成与撰写，提升工作效率。在知识管理方面，可通过 AI 构建临床试验知识库，显著提升知识共享与利用效率。

综合调研显示，临床试验从业者对 AI 在该领域的应用抱有整体乐观的态度，并渴望通过技术创新解决当前面临的诸多痛点。其乐观预期为推动 AI 技术的进一步探索和应用奠定了良好的主观基础。

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以上文章来源：制药工艺与装备

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