科研创新蓄势,薪火接力向愈——以CLL白皮书2.0为舵,易树华和朱华渊教授解码CLL治疗革新

慢性淋巴细胞白血病（CLL）在欧美国家发病率较高，我国发病率虽低，但因人口基数大，患者数量较多，且近年来该病发病率同样呈现升高趋势¹。回顾我国CLL诊疗的发展轨迹，一代代血液学专家攻坚克难，凭借临床积累与学科规范化建设，推动中国CLL诊疗实现了从“追赶”到与国际“并跑”的历史性跨越。正是这一坚实的学科积淀，为我国CLL领域构建了富有活力的科研生态。承前启后，新一代中青年骨干与新生代专家正以积极的姿态接续学术传承，凭借敏锐的科研洞察力，以自主开展的高水平原创性探索，持续撬动并重塑CLL的治疗格局。在这一学科发展的接力进程中，CLL的治疗目标完成了历史性演进——从初期的“延缓疾病进展”，到“追求长期生存”，再到如今迈向“深度缓解”与“功能性治愈”，有限周期治疗模式的浪潮翻涌。

于2026年初启动的大型调研项目《中国慢性淋巴细胞白血病诊疗提升白皮书2.0》已完成中期讨论，在前期访谈和讨论中发现临床专家对于有限周期治疗策略的认可及功能性治愈目标的认同。围绕CLL治疗理念升级、白皮书2.0当前发现及有限周期治疗的未来实践方向，医脉通特邀中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）易树华教授和南京医科大学第一附属医院（江苏省人民医院）朱华渊教授分享见解。

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易树华教授指出，“目前国内临床对CLL治疗的认识仍更多停留在持续治疗框架下。”既往以BTK抑制剂为基础的持续治疗模式已显著改善患者长期生存，让患者“活得长”成为现实；但在此基石上，为减少长期治疗负担、提升生活质量，临床策略正积极向有限周期治疗升级，推动目标从“活得长”迈向“过得好”。患者对“治疗假期”的真实诉求日益强烈，包括停药后回归正常生活的意愿、对经济负担的考量，以及不同年龄层患者（如正值事业黄金期的年轻患者）对恢复正常工作与生活的差异化需求。这些来自临床一线的声音，正成为推动治疗策略优化的重要依据。

在这一背景下，疗效评估标准也在不断深化。在过去，外周血血象恢复、淋巴结缩小等曾是疗效评估的主要标准。然而，随着检测技术的发展，以uMRD为代表的深度缓解，正逐步成为支撑“治疗假期”与“功能性治愈”目标实现的核心基石与关键指标。其在长期预后中的价值以及如何在真实世界中规范化应用，仍有待深入探索。

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当然，从理念认同到临床普及仍有诸多挑战。朱华渊教授强调，“无论从治疗需求还是临床医生理念出发，有限周期治疗目前已不只是纸上谈兵，而是落地到实践工作中的迫切诉求。但当前有限周期治疗与持续治疗的适用人群分层、固定周期治疗与MRD指导停药模式的决策倾向、MRD检测的标准化、不同联合方案的实践路径和安全性管理等关键环节，尚未形成共识。”易树华教授指出，“白皮书2.0正是为回应这些临床空白而开展的系统性工作，旨在通过汇聚循证证据与真实世界经验，进一步厘清有限周期治疗推行过程中面临的困难与瓶颈，包括认知层面的障碍、区域间诊疗水平的差异等，为后续临床实践的优化提供方向指引。”

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中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）邱录贵、易树华教授团队原创性地提出了“刹车”治疗理念，旨在结合我国患者特点，建立更加精准、高效的有限周期治疗策略。易树华教授介绍到，“团队的探索始于‘汉堡包方案’，面对中国CLL患者较高的IGHV突变比例及其对FCR免疫化疗的良好疗效，团队采用BTK抑制剂与免疫化疗交替模式，将传统6个周期FCR缩至3个周期，在维持疗效的同时降低化疗相关毒副作用，使1/3以上患者获得停药机会，持续缓解时间可能超过8年甚至10年²；随着探索不断深入，团队进一步提出‘后置刹车’理念，并开展STOP研究，即先予约1年的泽布替尼治疗，在充分降低肿瘤负荷、改善患者免疫状态后，再采用有限周期FCG免疫化疗完成‘刹车’，这一方案进一步改善了患者耐受性，加深了缓解深度，也为有限周期治疗提供了新的临床思路³；在此基础上，团队将‘刹车理念’再次升级，探索用索托克拉取代后置免疫化疗的‘ZS联合刹车’模式，旨在尽可能降低传统化疗负担的同时，为更广泛患者争取更深的缓解、更平稳的停药以及更长期的获益⁴。”易树华教授指出，ZS方案在初治CLL/SLL患者中展现出的深缓解数据——48周时uMRD4率达92%，经二代测序评估的最佳uMRD5率达86%^5,6——为“ZS联合刹车”模式的可行性提供了有力支撑，也为患者实现停药后长期PFS（预计可达5-6年）奠定了科学基础——这正是功能性治愈目标的关键所在。

从“汉堡包”方案到STOP研究，再到ZS联合刹车模式，团队围绕“刹车”理念持续优化治疗路径，逐步形成了具有中国特色的原创治疗模式，为我国CLL有限周期治疗的发展积累了重要循证依据。这种“个体化、动态化”的精准医学探索，也让“有限周期治疗”真正拥有了坚实的科学坐标。

在一代代专家的接力深耕下，中国CLL学者已实现从“指南践行者”到“国际证据贡献者”的角色跃升，并正朝着未来“全球领跑者”的目标稳步迈进。这些立足我国临床实际的科研成果，与白皮书2.0正在开展的工作形成了深刻呼应——白皮书2.0正系统梳理我国CLL诊疗理念升级过程中的共识与挑战，围绕有限周期治疗、精准分层等关键议题凝聚专家意见，为推动“功能性治愈”理念逐步转化为临床实践提供参考。