小核酸龙头AlnylamQ2财报发布,AMVUTTRA单季破10亿美元

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2026年7月30日，小核酸龙头Alnylam（NASDAQ: ALNY）公布了2026年第二季度财报。

单季度产品收入首次突破10亿美元大关，TTR管线收入同比增长89%至10.30亿美元，AMVUTTRA更是历史性地跨过单季10亿美元门槛。然而，公司同时将全年TTR管线收入指引从44亿-47亿美元下调至42亿-45亿美元，当天股价应声暴跌约28%，市值从386亿美元缩水至275亿美元。

公司称TTR净产品收入指引的变化，反映了基于ATTR-CM上市进展所获得的经验，对美国市场第二线AMVUTTRA治疗的最新预期。Alnylam增长引擎正在经历从上市初期的存量患者需求集中释放，向一线治疗市场的系统性渗透。

二季度Alnylam全球净产品收入达到11.72亿美元，同比增长74%。

其中TTR管线贡献了10.30亿美元，同比增长89%，占总产品收入的88%。拆分来看，AMVUTTRA（vutrisiran）单季度收入达到10.12亿美元，同比增长105.7%，是公司成立二十余年历史上首次实现单款产品单季破十亿美元。ONPATTRO（patisiran）收入降至1800万美元，同比下降64.7%，作为第一代TTR siRNA药物，其份额正被每季度给药一次的AMVUTTRA全面替代。

罕见病产品组合方面，GIVLAARI（急性肝卟喂症）和OXLUMO（原发性高草酸尿症1型）合计贡献1.42亿美元收入，同比增长11%。

盈利端同样值得关注。公司在Q2实现净利润1.645亿美元（每股1.21美元），而去年同期为净亏损7220万美元。非GAAP营业利润达到3.18亿美元，同比增长逾两倍。产品毛利率75%，同比下降4个百分点，主因是与赛诺菲合作的特许权使用费随AMVUTTRA放量而增加。

截至二季度末，公司现金、现金等价物及有价证券合计33亿美元，较2025年末的29亿美元增加4亿美元。合作收入与特许权使用费方面，Alnylam将全年指引上调至5.75亿-6.25亿美元（上调约1.5亿美元），主要受益于诺华LEQVIO（inclisiran）销售分成增长以及罗氏在zilebesiran的III期临床ZENITH研究中增加的费用补偿

首席商务官Tolga Tanguler在财报电话会上透露，目前ATTR-CM类别新增治疗启动中，约80%为一线治疗直接启动。

这意味着AMVUTTRA正在从“稳定剂治疗失败后的替代方案”转变为“新确诊患者的首选治疗”。

分地区看，美国市场TTR净收入Q2环比增长15%，同比增长114%。其中底层需求增加1.29亿美元，扣除约2100万美元的库存变动影响后仍然强劲。国际市场TTR净收入环比增长7%，同比增长31%，日本、英国和德国的ATTR-CM药物uptake是主要驱动。

在商业化持续推进的同时，TTR赛道的竞争格局也在朝着有利于Alnylam的方向演化。

辉瑞的TTR稳定剂tafamidis，目前ATTR-CM领域的基础用药，其在美国市场的仿制药进入时间已推迟至2031年年中，为品牌药物留出了更长的独占窗口期。

Ionis与阿斯利康合作开发的TTR ASO药物Wainua（eplontersen），其III期临床研究未达主要终点

对于Alnylam而言，真正的下一代增长引擎是siRNA候选药nucresiran。这款基于Ikaria平台开发的新一代TTR siRNA，有望实现更深度的TTR敲降并支持每半年一次给药。

百济神州接手大中华区：中国市场布局提速

Alnylam在发布Q2财报的同日，宣布与百济神州（BeOne Medicines）达成一项独家商业化合作。根据协议，百济神州将获得AMVUTTRA在中国大陆和澳门地区的独家商业化和分销权（需获得上市许可批准），双方将联合推进ATTR淀粉样变性在该地区的认知提升和诊断能力建设。

这笔交易的财务条款尚未披露。但从战略层面看，这是Alnylam在全球第二大药物市场迈出关键一步。ATTR-CM在中国的诊断率和治疗率均有巨大提升空间，而百济神州拥有国内最成熟的创新药商业化网络之一。借助其本地化的市场准入能力和渠道资源，AMVUTTRA在大中华区的商业化开拓将获得显著加速。

附：公司管线图