本期“护研智汇” 根据2026年4月14日苏涵学姐、段怡雯学姐专题分享内容整理,聚焦患者报告结局（Patient-Reported Outcomes, PROs）的临床研究实践。随着医学模式从“以疾病为中心”转向“以患者为中心”，患者对自身症状、功能状态、生活质量、治疗感受和照护体验的直接报告，正在成为临床研究、药物研发、卫生经济学评价和护理实践中不可忽视的重要证据。
本次分享从PROs的政策导向、概念内涵、测量工具、研究设计、数据收集、质量控制、统计分析、结果报告，以及ePROs和人工智能赋能等方面展开，系统梳理了PROs如何从“患者主观感受”转化为“可用于临床决策和科研评价的标准化数据”。下面就带大家一起回顾本期重点内容。
为什么要重视PROs：从政策导向到患者声音
“以患者为中心”已经成为推动医疗服务和临床研究高质量发展的重要原则。PROs之所以受到越来越多关注，核心原因在于它能够让患者本人直接参与临床诊疗与研究评价，使那些传统客观指标难以捕捉的症状负担、功能受限、心理感受和生活质量变化被系统记录下来。
从政策层面看，患者体验和患者报告结局正在逐步进入真实世界评价、监管审评和疾病专项指导原则之中。药物研发与临床试验不再只关注肿瘤缩小、实验室指标改善或生存时间延长，也越来越重视患者是否真的感觉更舒服、功能是否恢复、治疗副作用是否可承受、生活质量是否得到改善。
PROs的经典定义来自美国FDA：即任何直接来自患者本人、无需医生或其他人员解释的健康状况报告。它强调数据必须来自患者视角，重点捕捉患者对自身健康状态、功能状态、症状体验和治疗感受的主观报告。换言之，PROs不是“医生认为患者怎么样”，也不是“家属观察患者怎么样”，而是“患者自己说自己怎么样”。
在临床结局评估体系中，PROs属于Clinical Outcome Assessment（COA）的四种类型之一。COA还包括医生报告结局（ClinRO）、观察者报告结局（ObsRO）和表现结局（PerfO）。不同结局评估方式各有适用场景，但PROs的独特价值在于：疼痛、疲乏、睡眠障碍、焦虑感、治疗负担、角色功能和生活质量等体验，只有患者本人最有资格报告。
· 患者报告结局（PRO）：由患者本人报告，如疼痛VAS评分、生活质量问卷。
· 医生报告结局（ClinRO）：由临床医生基于观察和专业判断形成，如神经系统检查评分。
· 观察者报告结局（ObsRO）：由照护者或家属代为观察报告，如婴幼儿行为观察量表。
· 表现结局（PerfO）：通过标准化任务测量患者表现，如6分钟步行测试。
图1、2 PROs的定位和主要内容
PROs测什么：
生活质量、功能状态、症状负担与患者体验
PROs并不是单一问题或单一分数，而是一类从患者视角出发的结局信息集合。其测量内容通常包括健康相关生活质量、功能状态、症状负担、健康行为、健康偏好和患者报告体验等维度。这些维度共同构成了患者对疾病和治疗的真实感受图谱。
1. 健康相关生活质量（HRQoL）：这是PROs应用最广泛的维度，涵盖患者对生理、心理、社会功能和整体健康状态的综合评价。对于慢性病、肿瘤、术后康复等研究而言，HRQoL能够体现治疗和照护对患者日常生活的真实影响。
2. 功能状态：功能状态关注患者能否完成日常活动，包括身体功能、角色功能和社会功能。例如患者能否行走、穿衣、工作、做家务、参加社交或家庭活动，这些内容往往比单纯的实验室指标更能反映患者的生活恢复程度。
3. 症状负担：症状负担既包括疾病本身带来的疼痛、疲乏、呼吸困难、失眠，也包括治疗相关症状，如化疗后的恶心呕吐、术后疼痛、药物不良反应等。对护理研究而言，症状负担是识别患者未满足需求、开展症状管理和评价护理干预效果的重要入口。
4. 健康行为与健康偏好：PROs还可用于记录锻炼、饮食、用药依从性、吸烟饮酒等健康行为；也可用于了解患者在治疗获益与风险之间的权衡偏好，为共享决策、药物研发和卫生技术评估提供依据。
5. 患者报告体验：患者报告体验关注患者对医疗服务过程的感受，例如医患沟通是否充分、护理支持是否及时、服务流程是否便利、患者是否获得尊重与参与感。它与PROs共同推动医疗评价从“结果好不好”进一步走向“过程是否真正以患者为中心”。
PROs用在哪里：从新药研发到临床护理实践
在新药研发中，PROs能够帮助研究者捕捉临床医生容易低估但患者高度在意的症状性不良反应和治疗负担。在早期剂量探索试验中，PROs有助于判断治疗方案是否真正“可耐受”；在III期临床试验中，PROs常作为关键次要终点，甚至在部分研究中成为主要终点，用于证明治疗方案对患者生活质量、症状改善和功能恢复的实际价值。
在监管决策中，PROs正在从“补充信息”逐步转变为“标准化证据”。FDA、EMA以及中国CDE均已发布与患者为中心药物研发相关的指导文件，推动患者体验数据进入药品审评、产品标签、获益-风险评价和临床治疗选择之中。对于癌症临床试验而言，疾病相关症状、症状性不良事件、总体副作用影响、生理功能和角色功能等核心PROs，正在成为越来越重要的标准化评价维度。
在卫生经济学评价中，PROs常用于健康效用值测算。以EQ-5D为代表的通用量表可以将患者健康状态转换为效用值，并进一步用于成本-效用分析，影响新技术、新药物或新服务是否具备经济价值及其能否进入医保支付体系。
在临床实践和患者管理中，PROs则直接服务于症状远程监测、早期预警、个体化治疗决策、医患沟通优化和自我管理支持。例如在肿瘤、糖尿病、心力衰竭、慢阻肺、加速康复外科等领域，PROs均可帮助医护团队及时发现患者症状变化，将“患者说不舒服”转化为“系统可识别、团队可干预、结局可评价”的临床信息。
图3 PROs在临床实践与患者管理
中的应用场景
PROMs怎么选：
适合目的，比“看起来高级”更重要
患者报告结局测量工具（Patient-Reported Outcome Measures, PROMs）是用于测量PROs的标准化工具，通常表现为患者自行填写的问卷或电子化测量系统。选择PROMs的核心原则是“适合特定用途”（fit-for-purpose），也就是说，量表必须与研究目的、目标人群、测量构念、疾病阶段、文化背景和实际操作条件相匹配。
PROMs大体可以分为通用量表和疾病特异性量表。通用量表适用于跨疾病、跨人群比较，能够提供整体健康状况概览，常见工具包括EQ-5D、SF-36和PROMIS。疾病特异性量表则针对某一疾病或症状开发，敏感性更高，更能捕捉疾病特征性变化，例如肿瘤领域常用的EORTC QLQ-C30，儿童领域的PedsQL，以及不同慢性病或专科人群量表。临床研究中通常采用“通用量表+疾病特异性量表”的组合策略，以兼顾评估广度和疾病敏感性。
图4 PROMs的两种基本类型
高质量PROMs还必须具备良好的心理测量学特性。信度强调测量结果的一致性与稳定性，常用内部一致性和重测信度评价；效度强调量表是否真正测量了目标概念，包括内容效度、结构效度和效标效度；反应度则强调量表能否捕捉患者健康状态随时间发生的、有临床意义的变化。对于干预研究而言，反应度尤其关键，因为研究者需要证明患者状态是否真的发生改善。
在具体选择流程上，可参考COSMIN思路：首先明确测量构念、目标人群和测量目的；其次通过系统评价和文献检索全面梳理可用PROMs；然后评价量表的内容效度、内部一致性、结构效度、信度、跨文化效度和反应性；再结合条目数量、完成时间、语言版本、授权许可和适用场景评估可行性；最后通过专家与患者共同参与的共识流程，选择最适合研究问题的工具。
· 明确研究目的：PRO是主要终点、次要终点，还是探索性指标？
· 锁定核心概念：究竟要测疼痛、疲乏、功能状态、生活质量，还是患者体验？
· 匹配研究人群：量表是否适合目标患者的年龄、文化、教育水平和疾病阶段？
· 评估操作负担：条目是否过长、填写是否困难、完成时间是否会影响患者依从性？
· 核查测量属性：是否有充分证据支持量表的信度、效度和反应度？
图5 COSMIN五步选择原则
PRO研究怎么做：
从设计、流程到数据质量控制
高质量PRO研究始于严谨的研究设计。研究者首先需要明确PRO在研究中的角色：它是核心终点、关键次要终点，还是用于补充解释疗效的探索性指标？不同定位会影响样本量计算、测量时间点、统计分析方案和结果报告重点。
研究对象选择需遵循PICOS原则，清晰界定纳入标准和排除标准，确保样本既具有代表性，又能满足研究问题所需的同质性。样本量计算应基于预期效应量、量表得分标准差、显著性水平和检验效能，必要时使用G*Power、nQuery或经过验证的在线工具。对于纵向PRO研究，还应考虑失访和问卷缺失造成的样本损耗。
数据收集时间点应与疾病进程和研究目的紧密匹配。基线评估用于建立治疗或干预前的健康参照；治疗或干预期评估用于捕捉症状和功能变化；关键事件点评估用于记录不良事件、疼痛加重或并发症等即时影响；长期随访则用于观察干预效果的持续性和预后转归。核心原则是在能够捕捉关键变化的前提下，尽量减少不必要的测量次数，降低患者负担。
图6 数据收集时间点
在数据收集方式上，纸质问卷实施门槛低、对无技术背景人群友好，但存在回忆偏倚、人工录入错误和依从性难监控等问题。电子化患者报告结局（ePRO）具有实时采集、自动提醒、逻辑校验、免人工录入和后台监测等优势，但也面临系统建设成本、设备兼容性和数字鸿沟等挑战。对于老年人、低教育水平或数字能力较弱的患者，可采用“电子版+纸质版”的混合模式，在科学性与可行性之间取得平衡。
图7 数据收集方法
PRO数据质量控制应贯穿研究全流程。事前要建立SOP、统一培训研究人员，并在ePRO系统中设置必填项、范围检查和逻辑校验；事中要实时监控问卷回收率、填写进度和异常数据，及时提醒未完成填写的患者；事后则需进行逻辑一致性、合理范围和纵向一致性检查，确保最终进入分析的数据真实、准确、完整。
图8 缺失数据的处理策略
数据怎么分析、结果怎么报告：
不仅要显著，更要有临床意义
PRO数据通常具有三个特点：一是纵向性，同一患者会在多个时间点重复测量；二是分类或有序属性，许多条目采用Likert评分，不一定满足正态分布假设；三是多维度性，PROMs往往同时覆盖生理、心理、社会功能和生活质量等多个领域。因此，统计分析需要结合数据结构和研究设计选择合适方法。
在基础分析中，可使用均数、标准差、频数分布和趋势图描述PRO变化；单组干预前后比较可采用配对t检验或Wilcoxon符号秩检验；两组或多组比较可根据数据分布选择t检验、Mann-Whitney U检验、ANOVA或Kruskal-Wallis检验。对于纵向重复测量数据，更推荐使用线性混合效应模型、MMRM或广义估计方程（GEE），以充分利用所有可用观测值并处理组间变化趋势。
缺失数据是PRO研究中常见问题。完整病例分析会减少有效样本量，并可能造成偏倚；单一插补无法充分反映数据不确定性。更推荐的方法包括多重插补和MMRM。关键在于研究方案阶段就预先指定缺失数据处理策略，避免结果导向的事后选择。
图9 PRO数据特点与统计方法
结果报告方面，应遵循CONSORT-PRO扩展声明。研究者需要在摘要和方法部分明确PRO的研究定位，详细报告PROMs名称、版本、计分规则和心理测量学证据，说明评估时间点、频率、采集方式和依从性管理措施，透明呈现缺失数据处理方法，并完整报告所有预设PRO终点结果。
更重要的是，PRO结果解读不能只停留在P值是否显著。研究者还应结合最小临床重要差异（MCID）判断得分变化是否真正具有临床价值。只有当统计差异能够转化为患者“症状减轻了、功能改善了、生活质量提高了”的真实获益，PRO研究才真正实现了以患者为中心的评价目标。
ePRO与人工智能：
让患者报告从“填表”走向“交互”
ePRO是PRO发展的重要方向，它利用电子设备和信息技术从患者角度采集健康信息。与传统面对面或纸质问卷相比，ePRO能够提高数据收集效率，降低录入错误，支持实时提醒和后台监测，也便于医护人员根据患者报告症状开展远程评估与及时干预。
但ePRO在实施中并非没有障碍。患者依从性可能随时间下降，临床医护可能因工作繁忙而难以及时处理PRO数据，部分机构尚未将PROs接入HIS或EMR系统，老年患者也可能受到数字能力限制。针对这些问题，可通过自动预警、护理随访、简短个性化反馈、医护工作流整合和适老化界面设计来提升可用性和持续参与度。
传统PROs测量的另一个局限在于：标准化问卷虽然具备可比性和心理测量学严谨性，但有时难以完整呈现患者复杂、波动、多维和相互关联的健康体验。患者可能觉得固定选项无法准确表达自己的真实感受，临床医护也可能觉得单一分数缺乏可操作的照护线索。
生成式人工智能和大语言模型为PROs带来了新的可能。AI驱动的对话代理可以把静态问卷转化为动态交互，根据患者回答实时调整提问方式，让患者用更自然的语言描述症状和感受；LLMs还可以分析自由文本，提取健康相关主题，生成临床摘要，为护士和医生提供更细致、更个性化的患者体验信息。
以Chat-ePRO为例，系统可通过微信小程序与患者交互，利用ChatGPT提供PRO数据收集服务，并将对话结果整理为数据库。其工作流程包括问题生成器、短期与长期对话历史、记忆选择器、选项提取器、响应生成器和耐心机制等模块。相关测试显示，Chat-ePRO在文本生成、选项提取和用户响应方面具有较好表现，也提示自然语言交互可能提高患者参与度。
图9 PRO数据特点与统计方法
当然，AI赋能PROs仍面临验证、临床可操作性、公平性和信任问题。未来发展可能存在两条路径：一种是整合式混合模型，即保留IRT、CAT等成熟评分架构，同时利用AI提升交互体验和定性洞察；另一种是语言原生评估模型，即不再完全依赖预设量表，而是通过开放式实时对话捕捉健康体验的多维性、情境性和动态变化。
护理研究案例：
基于ePRO的术后症状监测与生活质量改善
理论最终要落到实践中，师姐们在分享中介绍了“基于ePRO的护理干预对胸外科术后患者生活质量的影响”的案例，在该案例中，研究问题可以设定为：与常规护理相比，基于ePRO的远程症状监测和护理干预是否能够改善胸外科术后患者生活质量？
该研究可采用随机对照试验设计，干预组接受ePRO实时症状监测和常规护理，对照组接受常规术后护理。核心评估工具可包括通用生活质量量表EORTC QLQ-C30、胸外科术后症状量表，以及焦虑、抑郁等心理状态评估工具。研究流程可在术前收集人口学资料和生活质量基线数据，术后通过ePRO系统每日监测症状并触发护理干预，在术后1个月和3个月随访时再次评估生活质量。
在统计分析上，可采用线性混合效应模型或MMRM，纵向比较两组患者在不同时间点生活质量、症状负担和心理状态得分的变化趋势。若干预组在生理功能、心理状态、症状管理和生活质量方面表现优于对照组，则说明ePRO不仅是一种数据采集工具，也可以成为护理干预闭环的重要入口。
图10 ePRO应用案例
PNC-China：
推动PROs在中国人群中的本土化与临床转化
本次分享中段怡雯学姐还特别介绍了患者报告结局测量信息系统中国中心（PROMIS National Center-China, PNC-China）。PNC-China是PROMIS在中国的官方代表机构，依托复旦大学护理学院成立，致力于推动PROMIS量表在中国的翻译、文化调适、验证和应用推广。
从发展历程看，2018年5月我校袁长蓉教授获得PROMIS Health Organization正式授权，成为PROMIS在中国的首位官方代表；2019年9月，PNC-China在复旦大学护理学院正式揭牌成立，标志着PROMIS中国化研究进入系统推进阶段。
PNC-China依托复旦大学护理学院患者体验研究中心、患者报告结局中国中心以及智慧护理产品检验实验室等平台，围绕科学发展、工具推广、人群发展和临床转化四大任务开展工作。其核心研究方向包括PROs测量研究、症状科学研究和智慧健康管理，目标是构建以患者为中心的数字化健康结局评价与管理体系。
图11-14 PNC-China介绍
在主要成果方面，PNC-China在理论创新、系统构建、平台开发、协作网络和学术交流方面持续推进，已与全国多家高水平医院及科研院校建立合作，推动PROs从量表工具走向临床管理、数字健康和精准护理实践。
总结与展望：PROs将成为护理科研和临床实践的重要基础设施
回顾本次分享，PROs的核心价值在于让患者声音成为临床研究和照护决策中的正式证据。它既能够补充传统客观指标的不足，也能帮助研究者从患者视角评价治疗获益、症状负担、生活质量和护理干预效果。
做好PRO研究，需要严谨的研究设计、合适的PROMs工具、规范的数据收集流程、贯穿始终的质量控制、科学的统计分析方法和透明的结果报告。尤其在护理研究中，PROs与护士的临床观察、症状管理和健康教育高度契合，能够帮助护理工作从“完成照护任务”进一步走向“评价患者真实获益”。
未来，PROs将与移动健康、可穿戴设备、真实世界数据和人工智能深度融合。PRO数据采集将从单次问卷走向连续监测，从被动记录走向主动预警，从科研工具走向临床常规。护士也将在PRO数据的收集、解释、反馈和干预中扮演更加核心的角色。
患者的声音，不应只是临床研究中的“补充材料”，而应成为理解疾病体验、优化照护路径、评价健康结局和推动精准护理的重要基础。期待更多护理研究者以PROs为桥梁，让患者真实体验被看见、被理解、被回应。
图15 PRO研究回顾与展望
图文：颜姝瑜
编辑：董佳昕
责编：王佳田 周颖
