【标准与规范】数字健康干预的临床研究设计与报告规范:现状与展望【2026年4月第2期】

冯琳 孟晓妮 李嘉琛 吴凡 田馥榕 梁立荣

首都医科大学附属北京朝阳医院‑北京市呼吸疾病研究所，循证医学中心，北京 100020

通信作者：梁立荣，Email： llr@bjirm.cn

在“健康中国”与“数字中国”国家战略的协同推进下，人工智能（artificial intelligence，AI）、大数据、5G 通信及物联网等前沿技术正经历跨越式发展。数字化技术的深度渗透，为医疗健康领域带来了颠覆性变革，正在重塑传统医疗服务的运作范式。在此时代背景下，数字健康干预（digital health intervention，DHI）已跃升为驱动医疗服务模式创新转型的核心驱动力。随着移动医疗（mobile health，mHealth）、健康信息技术（health information technology，Health IT）及可穿戴设备等数字化应用的广泛普及，以DHI为核心的多元化医疗健康服务生态逐步形成^［1］。这一创新服务模式在提升医疗服务可及性、增强患者行为依从性以及优化健康管理成效等方面，展现出巨大的应用潜力与广阔的发展前景^［2］。

然而，要实现DHI转化应用，尤其是使其成为具备循证医学证据支持的数字医疗（digital medicine，DM）乃至数字疗法（digital therapeutics，DTx），高质量的临床研究不可或缺。我国DHI相关临床研究数量呈快速增长趋势，截至2024年第一季度，已有756项DHI临床试验完成注册^［3］。与传统健康干预依赖药物、手术、面对面交流或纸质材料的基础健康教育不同，DHI依托数字化技术，通过智能化、互联化的方式实现干预，其研究设计与评价体系与传统模式存在显著差异。遗憾的是，近期研究发现，我国超过80%的DHI临床研究在设计或报告方面存在缺陷^［3］，削弱了证据可信度并制约了DHI的临床转化效率。基于此，本研究系统梳理了国内外DHI评价核心指标与综合评估框架、研究设计及报告规范的最新进展，旨在为研究者提供参考，推动DHI临床研究的规范化与高质量发展。

一、DHI的相关概念辨析

根据世界卫生组织（World Health Organization，WHO）2019年发布的《关于加强卫生系统数字干预的指南建议》，DHI被定义为“为实现健康目标而应用数字健康技术的独立功能”^［4］。目前，DHI泛指借助数字技术以改善个体或群体健康的干预措施，涵盖mHealth、可穿戴设备、远程健康与远程医疗、个性化医疗、AI等形式，广泛应用于全生命周期的健康服务中，如出生/死因登记、非面对面诊疗、临床决策支持、高危人群预警、电子健康档案、医务人员培训等^［4］。在此框架内，DM可被视为DHI在医疗实践中的子集^［5］，利用数字技术实现疾病的预防、诊断、治疗与健康管理。进一步地DTx则是在DM范畴下，指以循证医学为基础，由软件驱动的干预形式，侧重于治疗或管理疾病，改善患者预后^［6］。DTx需要通过高质量的研究设计，如随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）或真实世界研究（real-world study，RWS）证明其效果，并需获得医疗监管机构认证许可。DHI、DM、DTx三者之间的关系见图1。

图1数字健康干预、数字医疗和数字疗法的概念辨析

二、DHI与传统药物干预的差异

DHI在干预机制、执行方式、依从性管理、安全性要求与临床应用等方面均与传统药物干预存在显著差异。以DTx为代表，有研究从研发成本、开发周期、临床试验设计，以及疗效、安全性、依从性、使用便利性和监管等多个维度，对其与传统药物治疗进行了系统比较^［7］，详见表1。整体而言，DHI通常具有更高的患者依从性和更低的不良反应风险，但也对使用者的数字素养（即能够有效理解和操作数字工具以获取健康信息并进行日常健康管理的能力），以及应用场景的技术条件提出了更高要求。与传统药物干预主要关注药物毒性不同，DHI更强调数据安全性与系统稳定性。

三、DHI的评价与研究设计

（一）评价核心指标集与多维度评估框架

DHI已广泛应用于健康促进、慢性病管理与行为改变领域，但现有研究结局指标选择与报告高度异质，限制了跨研究比较和循证实践推进^［8-9］。国际研究共同体正通过制订核心结局指标集（core outcome set，COS）统一评价标准，提升研究质量、结果透明度和临床可转化性^［10］。COS的制订不仅可减少选择性报告偏倚，还能降低重复研究带来的资源浪费，对政策制订和指南更新具有重要意义^［11］。基于相关共识文件^{［8，10-12］}，本文建议健康管理与健康促进场景的 DHI-COS 至少涵盖临床结局、行为改变、过程指标、用户体验与可接受性、数字技术特有指标五大核心维度（表2）。未来可通过 Delphi 调查或多方共识会议，结合具体疾病领域与使用场景，对指标进行迭代更新，以确保其前瞻性与适用性。

在统一核心结局指标的基础上，DHI研究需依托完整且层次分明的评估框架。近年来，学界已提出多种相关方案，包括2016年WHO发布的DHI监管和评价指导^［8］；瑞典学者2019年提出的DHI评估框架^［13］；澳大利亚学者2020年针对mHealth应用程序构建的分层评估框架^［14］等。有学者对现有评估框架进行整合，提出一个涵盖12个核心评估领域（evaluation domains）的综合性框架^［15］（表3）。该框架既包含所有DHI均适用的共性维度，如技术细节领域中的干预质量、实施可行性、个性化可定制性与说服力设计等；又细化了不同技术形态（远程医疗、mHealth、AI）的特异性技术维度，如技术细节领域中互操作性、界面美观性、系统稳定性、使用便利性及性能指标（准确性、可靠性与敏感度）等。

（二）研究设计——基于DHI生命周期模型的分阶段评估

仅有统一的指标体系或评估框架不足以产出有价值的证据。要使DHI从概念验证走向规模化应用，还需要科学严谨、循序渐进的研究设计，以生成连续、互补的证据链。为此WHO提出DHI生命周期评价模型^［4］（表4），将研究分为原型前、原型开发、试点、验证，以及规模化推广与制度融合5个阶段。各阶段研究设计的重点随DHI成熟度递进而变化：原型前和原型开发阶段聚焦关键技术参数与基础性能，一般采用实验室测试、小样本功能试验和定性访谈验证可行性；试点阶段侧重用户体验及初步临床可行性，通常通过单臂试验或小规模RCT探寻干预对健康结局的潜在影响；当干预技术成熟，验证阶段需在严格控制条件下开展多中心RCT或前瞻性队列研究，以确证干预对预定临床或流程指标的因果效应；规模化推广与制度融合阶段则关注RWS中干预的有效性、卫生经济学价值及政策法规适配性，采用实效性RCT和实施科学方法，确保干预能够长期嵌入常规医疗体系并持续改进。

这种按生命周期递进的设计逻辑，既契合DHI技术演进和场景拓展的客观规律，又能确保各阶段证据相互衔接、层层累积，为数字健康产品从实验室原型到临床实践再到公共卫生策略提供坚实、系统的决策基础。

（三）伦理学要求

根据国际医学科学研究伦理准则，任何涉及人类受试者的医学研究项目必须通过所在机构伦理审查委员会的审查，并获得正式批准文件后才可开展^［16］。虽尚无DHI专项伦理审查标准，但医学伦理学研究者已就其特殊性提出了若干重要要求。（1）安全性风险评估需关注技术可靠性（如应用程序运行异常、系统故障等），研究者需制订风险防控预案^［17］，包含应急处理、备用方案及损害补救。（2）数据安全与隐私保护为重点，健康数据收集管理需遵循最小必要、加密存储、权限分级等法规要求，降低信息泄露等风险^［18］。（3）知情同意过程需要强化技术相关信息的披露，应向受试者提供DHI涉及的软件名称、研发机构、功能与用途、在研究中的作用等。对于应用数字孪生技术的DHI，需探索使用动态、分阶段、具有可撤回权利的知情同意机制^［19］。（4）对于应用AI技术的DHI，需涵盖多样化人群以减轻算法偏见，同时提升算法透明度以降低黑箱效应^［20］。

四、报告规范

当前DHI研究在国际学术期刊发表时主要遵循4个国际报告规范：（1）基于网络和移动健康应用及在线远程医疗干预的临床试验报告规范扩展版——电子健康与移动健康随机对照试验报告统一规范（CONSORT-EHEALTH）^［10］；（2）WHO发布的移动健康研究评估框架（Guidelines for reporting of health interventions using mobile phones：mobile health evidence reporting and assessment，mERA）^［21］；（3）描述干预措施的清单和报告规范——远程医疗干预报告模板（Precision in reporting of telehealth interventions used in clinical trials——unique considerations for the template for the intervention description and replication checklist，TIDieR-telehealth）^［22］；（4）数字健康实施报告指南和清单（Guidelines and checklist for the reporting on digital health implementations，iCHECK-DH）^［12］。这些报告规范的核心作用是指导学术论文撰写的完整性和透明性，确保读者可通过论文内容了解DHI的干预内容、评估其效果的可靠性与可推广性。由于这些报告规范不强制要求研究者披露DHI的源代码或涉及隐私的敏感数据，所以受不同国家文化差异与监管要求的影响较小。不同报告规范的适用性主要取决于DHI研究的阶段和研究设计类型，其核心差异见表5。以下将逐一介绍这4项指南的缘起、核心条目与适用场景，以便研究者全面把握其异同，正确参考使用。

（一）CONSORT-EHEALTH

CONSORT-EHEALTH 作为经典CONSORT声明的数字化延伸，专用于报告DHI的RCT或非RCT^［23］。在继承CONSORT核心原则的基础上，该指南针对DHI的技术特性做了3个方面扩展：（1）研究设计层面要求标题与摘要须使用数字健康专业术语，明确说明干预实施的线上/线下混合路径，并量化受试者对干预措施的依从性。（2）方法部分需详细描述对受试者的数字素养要求、远程知情同意的实施流程、线上线下数据源的整合方式及干预措施的核心技术信息（包括开发者资质、开发方法论和开源许可状态）。（3）结果报告层面要求报告数字鸿沟相关变量（如年龄、教育程度等人口学特征），量化干预接受率、使用频率与强度等依从性指标，并在传统不良事件基础上增加数据安全事件（如隐私泄露）和系统故障事件的风险报告。（4）讨论阐释层面强调需评估无法实施盲法、干预未使用率、知情同意过程和非预期事件等DHI常见方法学局限对结果的影响，并深入讨论干预措施在真实医疗环境中的可推广性。

该指南提升了DHI临床试验报告的透明度，但侧重方法学，未覆盖算法可解释性、运维成本和长期可持续性等技术评价要素。该指南报告清单各条目的中文翻译见附表1（扫描文章首页二维码可获取）。

（二）mERA

mERA由WHO的mHealth 证据审查小组发布，旨在提升基于mHealth的DHI研究报告的完整性与透明度^［21］，其16项报告条目贯穿DHI全生命周期，涵盖干预对基础设施的要求、技术平台架构、交互性、干预流程、干预内容、可用性/内容测试、用户反馈、个体参与度、费用、受试者如何进入研究、大范围应用的局限性、内容的适应性、可重复性、数据安全性、与行业指南和法律法规的符合度和干预实施的保真度（附表2）。mERA被认为是完整报告DHI措施所必需的技术规范，其条目设计聚焦干预措施本身的技术特性，而不评价研究设计质量。因此在实际应用中，需与相应设计类型的经典报告规范（如CONSORT、观察性研究报告规范、诊断准确性研究报告规范）联合使用，以形成“技术信息+方法学质量”的双重报告体系。各类研究设计的报告规范可在Equator网络平台（ https：//www.equator-network.org/）查阅。

（三）TIDieR-telehealth

TIDieR-telehealth在用于报告非药物干预的经典TIDieR报告规范12个条目基础上，针对远程医疗干预提出了具体报告建议，适用于报告远程医疗干预的临床试验^［22］。该报告规范由美国疼痛管理协作组织于2022年发布，涵盖干预措施的简称、背景、研究内容（材料）、操作过程、干预措施实施者、操作方法、实施地点、实施时间和强度、是否个体化、方案修改、预期和实际效果（附表3）。需要注意的是，该报告规范源于医生通过非药物干预对患者进行疼痛管理，因此可能不适用于非临床环境或非医疗性质的干预措施。此外，与mERA类似，TIDieR-telehealth条目设计聚焦临床试验中干预措施本身的特点和效果，而不评价研究设计质量。因此在实际应用中需与临床试验的经典报告规范（如CONSORT、SPIRIT）联合使用。

（四）iCHECK-DH

iCHECK-DH旨在提升DHI在RWS实施过程报告的完整性，通过系统识别实施过程中的关键促进因素与障碍因素，加速DHI的规模化推广^［12］。该报告规范包含20个结构化的条目（其中18个为强制性报告条目，2个为非强制性报告条目），对DHI实施的环境、策略、技术方案、参与实体、预算、商业模式，以及参与者观点和经验等内容提出了规范化的报告的要求，详见彭国庆等^［24］的中文译本。iCHECK-DH聚焦实施过程，而非干预内容的科学性或研究设计质量，因而亦需与CONSORT、观察性研究报告规范等方法学指南配套使用，以评价DHI的外部有效性并弥合科研与实践之间的转化鸿沟。

五、讨论与小结

本研究系统梳理了DHI的核心概念与技术特征，并通过与传统药物干预的对比，阐释了DHI在作用机制、实施路径和效果评价等方面的特殊性，进一步说明了建立DHI评价体系的必要性。同时，研究梳理了当前国际主流的DHI评估框架，重点介绍了WHO基于DHI生命周期模型的阶段性评价策略及其对应的研究设计方法，并探讨了DHI特有的临床研究伦理学要求。针对研究报告环节，本研究比较了CONSORT-EHEALTH、mERA、TIDieR-telehealth和iCHECK-DH报告规范的特点及应用场景，为研究者提供了从设计到报告的完整方法学参考。

需要强调的是，当前全球尚未形成统一且互联的 DHI 研究“设计-评价-报告”一体化体系。研究者往往需根据干预类型与成熟阶段，组合使用多份指南“拼图式”地完成研究设计与报告，既增加操作复杂度，也易造成关键评价要素的遗漏或重复。此外，智能体、数字孪生等新兴技术以月为单位快速迭代，而传统评价标准的制定周期往往以年计，标准滞后也是影响DHI研发与临床转化效率的重要瓶颈。需要说明的是，本文立足于临床研究方法学，重点探讨如何科学设计及规范报告DHI临床研究，旨在为研究者提供方法学指导。而对于DHI技术开发的具体标准与实践要求（如ISO/TS 5615∶2025）^［25］，不在本文讨论范畴，建议参考相关行业标准及法律法规。

展望未来，亟待在企业、学术与监管等多方协作下，构建覆盖DHI全生命周期的整合型方法学框架，实现评价框架、研究设计与报告指南的有机融合，并建立可随技术同步演进的动态更新机制。随着全球协同研究网络的深化布局和方法学体系的持续完善，DHI研究有望进入更加规范、高效的发展阶段，为数字健康技术的临床转化提供稳固而及时的证据支撑。

参考文献见本刊网站

引用本文：冯琳, 孟晓妮, 李嘉琛, 等. 数字健康干预的临床研究设计与报告规范：现状与展望[J]. 数字医学与健康, 2026, 4(2): 144-150. DOI: 10.3760/cma.j.cn101909-20250707-00122.

编辑丨韩丹

审核丨齐文安（初审）  王丽（终审）