获取更多行业报告?、白皮书?、投资报告?、市场洞察?、趋势报告?、蓝皮书?，请添加小编微信号?MedicalLiasion
2025 年 10 月，诺华宣布约 120 亿美元收购抗体-寡核苷酸偶联（AOC）疗法公司 Avidity Biosciences，将其早期精准心脏病学项目分拆至新公司。2026 年 1 月，苏州瑞博生物技术股份有限公司正式登陆港交所主板，首日市值即突破 130 亿港元，成为中国小核酸第一股。
这一系列里程碑事件，共同昭示着核酸药物领域正经历着一场深刻的“破茧”与蜕变。与作用于现有蛋白质的传统小分子或蛋白质疗法不同，核酸药物在基因水平进行干预——调节、替代或编辑驱动疾病的指令。这一根本差异使他们能够靶向之前“无法用药”的通路，为罕见遗传病、癌症和感染性疾病患者带来了希望。
核酸药物是利用 RNA——包括反义寡核苷酸（ASO）、小干扰 RNA （siRNA）、信使 RNA（mRNA）等作为活性成分的新一代生物制剂。其中 mRNA 疫苗在 COVID-19 大流行期间取得的巨大成功使该技术成为全球关注的焦点，显示出其前所未有的开发速度和临床影响。
自 20 世纪 50 年代起，随着 DNA 双螺旋结构的发现和 RNA 功能的逐步揭示，科学家界开始认识到核酸在生物体内的重要性，并尝试将其用于疾病治疗。1978 年，ASO 的概念被首次提出，标志着该领域的开端。1998 年，首款小核酸药物 Vitravene 获批上市，用于治疗巨细胞病毒引起的视网膜炎，为领域发展树立了重要里程碑。
然而 2003 年 Vitravene 因销售额过低退市，随后多个 ASO 药物 3 期临床接连失败，使得多家大药企放弃该领域。自 2013 年以来化学修饰和递送系统，特别是肝靶向的 N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）共轭连接技术、脂质纳米颗粒（LNP）递送系统的重大突破，共同推动着小核酸药物迎来快速复苏与高速增长。这些技术进步解决了小核酸分子在体内稳定性差、难以靶向递送等成药性难题，开启了核酸药物发展的黄金时期。
2016 年，渤健和 Ionis 联合开发的诺西那生钠（Nusinersen）获 FDA 批准上市，而后成为全球首个年销售额突破 20 亿美元的小核酸药物。2018 年美国 FDA 批准上市首个siRNA 药物 Patisiran，治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样多发性神经病。2020 年诺华的siRNA 药物英克司兰（Inclisiran）获欧盟 EMA 批准用于治疗高胆固醇血症，成为全球首款用于慢性病的 siRNA 药物，开创了该领域的新时代。
2026 年初，葛兰素史克公司（GSK）开发用于慢性乙型肝炎治疗的在研反义寡核苷酸（ASO）药物贝普若韦生注射液（bepirovirsen, GSK836）的上市申请先后在日本和中国获受理，有望当年获批上市惠及更广泛的患者人群。UBS 分析师 Colin White 预测，bepirovirsen 的峰值年销售额可达 20 亿美元。
当下，核酸药物发展势头强劲，本书将聚焦 2025 年 mRNA 与小核酸药物研发、融资和交易进展，全面展现了这一前沿领域的广阔前景与无限潜力。医麦客谨此发布《破茧 2026·mRNA与小核酸药物行业研究白皮书》，深度剖析 2025 年核酸药物行业发展现状及年度重大进展，探讨行业面临的挑战与机遇，为关注此领域的读者提供一个全面、深入的视角，共同探讨核酸药物的现状与未来。
点击“阅读原文”可下载完整版PPT！！
具体内容如下
点击“阅读原文”可下载完整版PPT！！
?点击“阅读原文”加入医学联络官俱乐部！！
