BCL2（B细胞淋巴瘤2）是抗凋亡蛋白，在多种血液肿瘤中高表达，BCL2抑制剂特异性结合并抑制BCL2蛋白，恢复癌细胞的凋亡程序，让肿瘤细胞自然死亡。
索托克拉是一款差异化的BCL2抑制剂，旨在阻断可帮助肿瘤细胞存活的BCL2蛋白，类属BH3类似物，可模拟自然细胞死亡信号。其设计旨在具有比维奈克拉更高的效力和选择性，半衰期较短且无药物蓄积。截至2026年2 月，已针对不同适应症和不同联合治疗入组了2,500多例患者，获得的有效性信号和安全性数据持续印证了该药物在临床前试验中表现出的同类最佳潜力。
多项潜在注册性试验已完成入组或即将完成入组。包括一项在R/R WM（复发/难治性华氏巨球蛋白血症）患者中进行的索托克拉单药治疗和与泽布替尼联合用药的2期研究；一项在TN CLL/SLL（初治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤）患者中比较索托克拉联合泽布替尼与维奈克拉联合奥妥珠单抗的3期研究；一项根据TN CLL适应症注册要求开展的索托克拉联合泽布替尼对比泽布替尼单药治疗的2期研究。
2025年ASH年会上公布了一项正在进行的1/1b期研究的初步结果。索托克拉联合奥妥珠单抗在TN CLL/SLL患者中总体耐受性良好，未因TEAE（ 治疗相关不良事件）而终止索托克拉治疗或导致死亡。在索托克拉剂量递增期间，未发生实验室或临床TLS（肿瘤溶解综合征）事件。320mg索托克拉展现出令人鼓舞的抗肿瘤活性，血液uMRD4（不可测微小残留病）发生率较高，且发生在早期，随时间推移而加深。C15 MRD（第15周期时的微小残留病状态）评估结果的所有患者均达到uMRD4，并维持缓解状态。
2025年ASH年会上还公布一项正在进行的索托克拉单药治疗以及与卡非佐米和地塞米松多种药物联合用药治疗t(11;14)阳性R/R MM（复发/难治性多发性骨髓瘤）患者的1b/2期研究的初步结果。索托克拉联合治疗展现出可耐受的安全性特征和令人鼓舞的抗骨髓瘤疗效，在既往接受过多线治疗的 t(11;14)阳性 R/R MM 患者中，ORR 为84%，CR/sCR （完全缓解/严格完全缓解）率为32%。
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【作者简介】厦门大学硕士，医学、法学复合背景，保荐代表人，注册会计师，律师，10+年投行经验，某券商在职员工。
