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罕见病:罕见病(raredisease)又称罕见疾病,是指在极少数人身上发发生的稀罕病症所以也称孤儿病。不同国家对罕见病的认定标准存在一定差异,我国尚无明确的定义,但是世界上已经确诊的罕见病就已经有近7000种,并且其中有80%都是遗传性疾病。
罕见病用药:罕见病的治疗药物也被称为孤儿药(Orphandrug)。罕见病的药物研究成本高昂,受众相对常见病较少,药物开发往往难以回成本,因此仅有少数企业愿意投身罕见病药物的开发,造成了药物种类的稀缺,且罕见病用药价格昂贵,当前,我国罕见病药物的可及性仍处于较低水平
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2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局-42页
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