美国癌症研究协会发布首份《儿童癌症进展报告》:显著进展与紧迫挑战并存

报告强调了近十年来临床对儿童癌症的关注度日益增长，指出自2012年至2021年，FDA批准的儿童癌症药物比例已从5.9%上升至13.8%。² 这些增多的FDA批准与上升的生存统计数据，都建立在对儿童癌症更精细认知的基础上，并应用于前沿治疗和技术。

对儿童癌症患者进行肿瘤和胚系测序的综合分析表明，约70%的儿童肿瘤存在临床可操作的基因改变，18%携带可遗传的癌症易感基因突变。报告认为，借助CRISPR基因编辑等工具，可以增强对儿童癌症及其起源的认识。报告概述的另一项工具是液体活检，它有助于将从前沿工具中获得的认识付诸实践。

液体活检是一种微创癌症筛查技术，利用脑脊液和血液检测细胞中的肿瘤DNA。报告指出，与标准影像学检查相比，液体活检已使李-佛美尼综合征（Li-Fraumeni syndrome）患者的检测时间提前了数月，并在应用于其他肿瘤类型方面显示出潜力。此外，报告还提到了其他现代癌症筛查工具，特别是利用人工智能的工具。在独立研究中，应用于视网膜母细胞瘤或癌症易感综合征患者的AI辅助筛查工具，准确率分别达到97%和99.5%。

报告强调的儿童癌症研究进展，已帮助儿童癌症幸存者人数从1997年的27万增至2022年的超过52.1万。

报告指出，尽管发展令人鼓舞，但儿童癌症领域仍存在需要改进的主要方面。在全球范围内，社会经济因素在儿童癌症中起着关键作用，每年约40万例儿童癌症病例中至少有80%发生在低收入或中等收入国家。由于难以获得充足的医疗资源，这些患者的生存率也较低。在低收入国家，所有儿童癌症的五年生存率不超过30%，而美国为85%。报告认为，建立更强大、更广泛的护理网络是弥合不同收入国家之间儿童癌症诊疗差距的关键一步。

报告指出，随着儿童癌症幸存者增多，其他问题也随之出现。儿童癌症幸存者在其一生中会面临心理、生理、经济或社会等多方面挑战。报告补充称，高达90%的儿童癌症幸存者在50岁时所患的慢性健康状况数量几乎是普通人的两倍。此外，报告对幸存者的一项回顾性分析显示，他们的大学毕业率、结婚率和生育率分别降低了30%、30%和40%。

报告提出了儿童癌症研究的下一步建议，主要聚焦于对政府机构的联邦资助。报告呼吁为NIH和国家癌症研究所分别提供每年513.03亿美元和79.34亿美元的预算。除了提议的2026财年预算，报告还建议儿童癌症研究应通过临床试验的监管和政策改革，继续推动患者护理的现代化，以纳入低收入国家的患者，并利用AI工具挖掘现有数据的潜力。报告认为，投资于公平的儿童癌症护理未来可挽救620万人的生命，并产生近20亿美元的效益。

Mardis教授总结道：“癌症对任何人都是毁灭性的诊断，但当它影响儿童或青少年时尤其悲惨，因为它危及完整人生的前景，并深刻影响患者及其家庭¹。凭借远大的愿景、坚定的奉献和持续的支持，我们可以共同将今天的挑战转化为明天的治愈方案，为受癌症影响的儿童和青少年带来新的希望。”