行业调研|AI制药专家交流纪要1、AI制药行业发展与应用现状 ·AI制药行业发展阶段：当前AI制药整体尚未进入深水区，各类应用工具大多停留在表面，仅少数环节布局较深，距离AI完全支撑整个制药工业仍有较长距离。在制药流程中，AI目前已能较好支撑早期环节，比如初始靶点发现，以及针对靶点设计结合作用更优的分子。对比10年前，当时制药领域的分子设计、靶点发现等工作多依赖资深科学家或团队经验，知识仅存于科学家脑中，网络环境也无法整合相关知识，工作上限受限于团队头脑风暴能力；而现在AI工具可从创新性与效率两方面带来提升，比如将原本需10天的工作缩短至1天，在数据质量与时间成本上均有明显改善，相当于通过带宽提升实现创新性突破。 ·AI机器人应用落地限制：当前AI机器人在制药领域尚未实现大规模商业化使用，已有企业布局相关产品，但未大范围推广。核心制约因素包括：a. AI机器人可开展的实验范围有限；b. 行业对其产出的数据认可度不足；c. 监管机构相关法规体系尚未成型，缺乏成体系的规范支撑AI机器人实验室大规模铺开。目前AI价值仍主要体现在制药早期环节的创新性与效率提升上，AI机器人尚未深度融入制药流程。 2、AI制药核心壁垒与竞争格局 ·核心要素排序与护城河构建：市场提出疑问：若大型传统药企转型AI制药，是否会对小型biotech公司形成巨大冲击，担忧后者因壁垒与护城河不足被跨国大药企取代，重点关注行业积累带来的竞争差异。在AI制药领域，数据是构建企业护城河的关键要素，相较于数据积累数量，数据的质量与AI适配性更为核心。传统制药流程下积累的大量历史数据无法直接应用于AI制药环节，如同日常使用AI时需重新清洗历史数据才能使其发挥作用一样，AI制药也要求数据按特定逻辑处理、贴标签后才能喂给AI工具产出有效结果，因此数据的适配能力成为企业构建AI制药核心壁垒的关键所在。 ·大药企与Biotech竞争差异：大型传统药企如赛诺菲、礼来等拥有海量历史数据，规模是小型biotech公司难以比拟的，表面看构成其转型AI制药的显著优势。但实际上，这些按传统制药逻辑积累的海量数据反而成为转型负担，因其并非按AI应用逻辑构建，无法直接适配AI工具，需重新清洗、贴标签等整理才能满足AI制药需求。这意味着大药企的海量历史数据无法直接转化为AI制药竞争力，转型面临数据适配的核心难题，一定程度削弱了其对小型biotech公司的潜在替代威胁。 3、AI制药人才需求与效率提升 ·AI制药行业人才需求：AI制药行业需能与AI工具高效配合、形成1+1>2协同效果的人才，核心在于人才思维方式、研发习惯与AI工具的适配性。目前高校及科研院所暂未开设精准对口AIGC方向的专业，行业所需多为具备生物医药研发背景的交叉型人才，算法与数据环节分别由对应领域人员负责，进入企业后再进行整合学习。企业研发团队成员多来自传统药企（包括MNC、CRO），这类人员进入AI制药企业后，借助公司现成AI工具解决原需人力完成的研发任务，通过多轮磨合逐步转变研发思路，实现与AI工具的高效协同，思维适配能力成为AI制药团队核心竞争力之一。 ·AI提升研发效率的场景：以肿瘤患者生物标志物筛选为例，AI可显著提升药物研发效率。传统模式下，转化医学人员需凭借经验、新发文献筛选生物标志物，还需通过实验验证、与临床医生反复沟通确认，流程繁琐、耗时久且成本高。AI工具支持下，生信人员可通过组学方式搜索数据库，判断生物标志物在相似病症中的应用情况及结果，反推其在对应项目中提升患者筛选效率的可行性，减少湿实验时间、流程及沟通成本。AI虽无法直接确认生物标志物的正确性，最终仍需临床或实验验证，但可将1000个候选生物标志物筛选至100个并排序，大幅缩小验证范围，若幸运仅需验证前几个即可找到适用于临床的标志物。 4、公司AI平台与商业模式解析 ·Farm AI平台核心优势：a. 平台核心能力与差异化优势聚焦数据积累与算法精度。Farm AI平台所属企业早于行业深耕AI制药领域，数据从初始阶段就按AI可使用的思路整理积累，拥有大量独家内部数据，该数据无法通过市面渠道获取，构建起难以复制的核心壁垒；b. 平台与自研管线形成独特协同迭代的良性循环：AI平台为管线开发提供有力支撑，加速研发进程，同时管线研发产生的已验证实验数据与临床数据，可反向反馈至AI平台，推动算法优化升级，实现双向赋能；c. 对比仅聚焦数据或平台服务的AI制药企业，这类企业无法掌控客户对数据/平台的使用结果及反馈信息，模型优化效率远低于Farm AI平台所属企业，“平台+自研管线”的协同模式正是其核心差异化优势。 ·公司商业模式与管线授权：a. 公司核心商业模式并非CRO，而是以自研管线推进为核心，通过管线对外授权获取主要收入，对外授权管线均为公司自主研发项目，而非为其他企业提供服务类业务；b. 管线授权决策需在多因素间寻求平衡：理论上管线无论处于刚获临床批件、一期或二期等任何阶段都可对外授权，但并非越早授权越有利。早期授权虽转移临床失败风险，但因验证数据有限，里程碑付款金额较低；若推进至后期阶段，如USP2项目在完成临床批件获取、自主推进部分一期临床，验证三期工艺生产无问题且结果积极后再授权，合同及里程碑付款金额会大幅提升；c. 未来若公司现金流状况改善，后期授权占比可能提升，但受限于企业人员规模，需在自主推进管线与对外授权间维持微妙平衡；同时，可通过合同约定，以牺牲部分里程碑付款为代价，获取合作方临床原始数据反哺AI平台。 5、公司核心管线研发进展情况 ·05项目（IPF）研发进展：05项目是公司推进速度最快的管线，目前已完成二期临床，即将开展三期临床，也是公司的首个管线。该项目的靶点与分子均由AI平台发现，最初靶点未应用于IPF领域，AI平台发掘了其用于IPF治疗的潜力，经实验验证，该治疗机制效果优于已上市药物，临床推进数据表现出色。目前已有多家欧美、日本主体接洽，但公司仅对成功案例或达特定阶段的案例官宣，当前部分接洽事宜暂未到可官宣阶段。项目通过AI平台设计优化分子后，顺利拿到临床批件并推进至二期。 6、公司团队架构与管线合作规划 ·公司临床团队架构情况：公司临床团队规模约20人，因部分CRA工作外包给CRO，团队未大规模扩张。采用中美两地协同布局：美国区域由CMO带领小型团队，核心负责对接FDA，推进海外临床进展；中国区域团队涵盖项目运营、DM、RA、供应链、医学、QA、临床药理等岗位，统筹国内临床管线推进，整体配置适配当前管线研发节奏，聚焦高效对接临床研发需求。 ·管线后续合作推进逻辑：管线后续合作采用分项目、分国家的灵活规划逻辑。对于有望推进至三期临床甚至上市的管线，公司会在三期临床接近尾声时寻求与其他企业合作，核心原因在于Biotech企业普遍缺乏上市后专业销售团队，无法独立承接商业化环节，以此保障管线价值最大化，匹配企业发展需求。 7、其他管线与生物标志物应用逻辑 ·其他肿瘤管线研发进展：公司当前推进最靠前的管线为ABD和05项目，二者已准备进入二期或三期临床，并披露了相关临床数据。除此之外，还有约4-5个已进入临床一期的肿瘤管线正处于爬坡阶段，相关数据尚未完成分析，暂未对外披露。团队正全力推进部分表现较好的靶点临床试验，其中QPCTL、T靶点的研发反馈数据不错。这些处于一期临床的肿瘤管线，在递交药监局的Protocol中适应症均标注为实体瘤，以此在患者筛选环节保留灵活性，后续会根据研发数据进一步缩小适应症范围。 ·生物标志物应用逻辑解析：a. 一期临床阶段，部分生物标志物未写入Protocol，主要用于倾向性筛选患者，而非强制入组指标，核心目的是验证AI平台推荐的生物标志物是否适配；b. 肿瘤与自免领域应用存在差异，目前自免领域暂未将生物标志物作为患者入组筛选指标，但若未来上市需配套伴随诊断，则需在二期、三期临床中纳入其作为入组筛查依据；c. 上市阶段是否需要生物标志物筛选，取决于适应症的精准程度，若已从宽泛的实体瘤缩小至如3A乳腺癌等具体领域，则可能无需再通过生物标志物筛选患者。 8、AI制药研发纵深与技术对比 ·AI各研发阶段成熟度差异：AI在新药研发各阶段的应用成熟度呈递减趋势，早期环节作用显著，越到后期作用越弱。在靶点发现、分子设计、PCC发现等早期阶段，AI对研发的帮助较大，可大幅提升研发效率：行业通用的PCC发现周期为3-4.5年，借助AI可将这一周期缩短至12-18个月，有效压缩研发时长。进入临床阶段后，AI的应用成熟度受限明显：a.当前监管法规不支持仅凭AI预测数据与监管机构沟通修改临床试验方案或跳过真实临床试验；b.临床阶段患者个体差异极大，即便病症相同，患者的基础疾病等情况也存在差异，AI的标准化模型难以适配，无法直接指导实验设计与方案调整，仅能提供部分思路。此外，在失败数据占比高的背景下，AI在first in class靶点筛选与发现方面效果有限，但在better in class药物的分子优化上表现突出，可通过修改官能团、调整分子构象削弱或避免副作用，为科研人员提供方向，缩短验证时间与成本。 ·AI在不同分子类型的应用差异：当前AI在药物研发中的应用存在分子类型差异，市面上多数AI软件的应用集中在小分子药物研发领域，大分子药物领域的应用相对较少。核心原因在于，目前上市药物中小分子占比更高，发展时间更长，历史数据积累更为丰富；而大分子药物兴起时间较晚，数据积累的数量与质量均难以满足AI模型的训练需求。对于英伟达与礼来的合作，这代表了AI技术与传统药企深厚研发数据相结合的发展趋势，但传统大型药企转型难度较大，多数更倾向于与biotech企业合作，借助其现成的AI平台，结合自身积累的研发数据开展管线开发，而非从零搭建AI平台。不过随着大分子药物研发的推进和数据的不断积累，未来AI在大分子领域的应用预计会逐渐增多。 Q&A Q: AI for science行业当前处于什么发展阶段？其对制药领域的成本、研发成功率及药物创新能力有何影响？ A: AI for science在制药领域目前处于多家企业探索不同AI工具应用的阶段，多数工具应用仍停留在表面，仅有少数领域实现深度渗透，距离AI完全支撑制药工业体系仍有较长距离。 Q: AI制药产业中已较好解决的问题及一两年内难突破的点有哪些？ A: 已较好解决的问题包括，AI工具在制药流程中已可支持小分子药物的初期靶点发现，及针对靶点计算更优结合与作用的分子。 Q: AI机器人在制药流程中的应用情况如何，及AI是否主要在早期发现阶段带来类似于带宽提升的创新性与效率提升？ A: AI主要带来创新性与效率提升，过去分子设计、靶点发现依赖科学家经验，头脑风暴存在极限，现在AI可将10天的工作缩短至1天，提升时间效率与数据质量；AI机器人已有布局但未大规模使用，因实验能力、市场及监管机构的认可程度未形成体系，无法大范围铺开。 Q: 在AI制药行业发展过程中，算力、算法、数据的重要性排序如何？面对科技龙头转型AIGC领域的竞争，公司的核心壁垒及不可替代性体现在哪些方面？公司构建护城河的方式是什么？ A: 大药企虽积累了大量传统药物研发数据，但此类数据基于传统药物发现流程产生，未按AI模型需求进行标签标注与数据清洗，无法直接用于AI训练，成为其转型AI制药的阻碍。公司的核心壁垒在于具备AI适配的数据处理能力——熟悉如何将数据清洗、贴标签以喂给AI模型，这是面对科技龙头转型时的不可替代性优势；构建护城河可通过强化该数据处理能力，解决AI模型的数据适配问题。 Q: 公司如何构建护城河？ A: 大药企虽拥有大量历史数据，但传统药物研发流程积累的数据需重新清洗、贴标签才能适配AI模型，无法直接用于AI制药，这是其转型AI制药的劣势。小biotech公司无此类历史数据负担，可更灵活地构建符合AI要求的数据体系，这是公司构建护城河的核心方向。 Q: 从公司人才角度，行业需要什么样的人才背景？还是主要在进入行业后逐步培养合格人才？ A: 目前大学、研究生或博士阶段没有精准的AIGC方向；行业需要的人才需具备能与AI工具配合的思维方式及研发习惯，以形成1+1＞2的效果，更多是进入行业后学习相关知识。 Q: 公司AI制药研发团队的人员背景构成如何，算法与数据岗位人员背景有何差异，以及入职后的整合学习安排是怎样的？ A: 公司AI制药研发团队人员多来自传统药企，算法岗位人员为算法背景，数据岗位人员为生物医药背景；人员入职后可使用公司现成AI工具解决原需人力完成的工作，经几轮磨合后改变研发思路。 Q: 能否举例说明AI工具应用于研发过程中，效率提升的具体环节及效果？ A: 以临床管线中肿瘤病人筛选所需的生物标志物寻找为例，传统方式下转化医学部依赖经验、与CRO沟通及文献查阅确定生物标志物，需通过湿实验验证及反复与医生沟通确认；应用AI工具后，生信团队可通过组学方法搜索数据库，查询生物标志物在相似病症中的应用结果，反推其适配性，减少湿实验时间及沟通成本，提升筛选效率。 Q: 没有AI工具时难以在短时间内找到生物标志物，如何确定AI找到的生物标志物是正确或最佳的选择？ A: 生物标志物的正确性最终需通过临床或实验验证；AI工具可将初始1000个候选生物标志物缩小至100个，并进行排序，优先验证排名靠前的生物标志物，即可更快找到可用于临床的生物标志物。 Q: Farm AI平台的核心能力及相对其他AI制药企业的差异化优势是什么？ A: 不同AI制药企业平台方向各有侧重，但平台核心能力最终取决于数据积累量与算法精准度。Farm AI依托英西在AI制药领域的早期深耕，数据从积累初始即按AI可用思路整理，拥有大量非公开的内部数据；同时具备自有管线，其AI平台与管线相辅相成、交互迭代——用AI支持管线开发，管线产生的实验及临床数据反哺平台优化，这种商业模式构成差异化优势。 Q: 部分公司以早期服务为主，若未通过自身管线的临床数据验证早期研发，其思路与模型优化效率是否无法达到英气的水平？ A: 是的，这类公司的优化效率无法达到英气的水平。若仅提供数据或平台服务，数据及平台的使用方式、结果及披露均处于不可控状态，无法获取服务后的反馈结果，仅完成交易环节。 Q: 公司未来服务与产品业务的比重规划及战略重点方向是什么？ A: 公司预期收入来源主要为Pipeline研发，通过license out Pipeline获得大额收入；按收入划分，战略重点在自主管线研发推进，而非单纯做数据或平台供应商。 Q: 采用该商业模式的公司普遍面临合作与内部管线临床推进的利益相悖问题，公司对外授权的管线是否主要为内部生成而非为其他公司提供销售服务？ A: 莱斯奥对外授权的管线均为自主研发项目，授权后由其他公司继续推进。 Q: 公司当前展现的商业模式与金泰等其他公司从CRO角度理解是否存在差异？ A: 公司并非CRO，因基本不具备CRO属性。 Q: 公司未来在管线自主推进至临床与对外授权之间的决策依据是什么？哪些管线会留在公司继续推进？决策是基于分子本身还是聚焦疾病领域深耕？ A: 英西未对肾病、肿瘤等疾病领域有深耕偏好，管线决策更基于分子本身的表现及临床数据，以此决定是自主推进至临床还是对外授权。 Q: 公司处于临床阶段的产品是否可以授权？是否所有产品均开放授权？产品能否在早期阶段授权？ A: 理论上项目无论处于刚拿到临床批件、一期、二期等任何阶段均开放授权，但并非授权越早越好。早期授权因数据较少、实验结果不够扎实，获得的里程碑金额会减少；若项目推进至一定阶段再授权，合同及里程碑金额会更高，这是需平衡的因素。 Q: 公司在现金流状况改善的情况下，更晚授权项目的占比是否会提升？ A: 有可能，但biotech公司现金流是自主推进临床的重要因素，此外公司规模有限、人员不足，即使现金流改善，也无法同时推进过多项目，因此更晚授权项目的占比提升需平衡现金流与人员能力。 Q: 核心IPF管线01001055的临床推进情况、数据表现，以及海外药企的接洽情况如何？ A: 01001055目前已有欧美、日本等海外大型机构沟通，但因未到可官宣阶段暂未披露；该管线是英系首个项目，推进速度最快且数据表现良好，其分子及靶点设计体现了英系AI平台的技术能力。 Q: 05项目的临床计划及海外临床开发计划能否分享？ A: 05项目具体开发计划暂不明确，若记忆无误，该项目正准备开展三期临床。 Q: 负责或参与该分子最早期设计及早期推到临床的专家，请介绍该分子设计过程中AI的参与情况及该分子的发现过程？ A: 该分子找到时我尚未加入公司，据了解，该项目的靶点及分子均通过AI方式发现。Tina靶点最初未应用于IPF领域，通过英希自有平台发现其治疗IPF可能比已上市药物效果更好，AI提供了这一思路；后续通过实验验证，确认为治疗IPF的良好机制，效果优于市面上已上市的两种药物。随后针对该靶点，利用Chemistry42平台设计并优化分子，实验验证数据良好，顺利拿到临床批件，目前已推到二期。 Q: 公司进度靠前且有前景、值得重点关注的管线有哪些？ A: 最靠前的是05项目，即将开启三期；进度第二的是APD的5411项目，已完成一期，近期官宣二期首例人体给药完成，其机制为first in class，一期结果良好，是较有信心的管线。 Q: 公司5411分子的初步数据或临床前数据情况如何？选择该分子推进至三期的原因是什么？其靶点对于IBT而言有何特别之处？ A: 5411分子的特殊之处在于自身机制无需额外制剂，可富集于肠道。该机制使得给药量少即可达到疗效，进而降低毒性反应及副作用发生几率。基于此，公司认为其治疗节直性炎症性肠病的疗效优于现有分子；即使疗效相当，其肠道富集特性也能减少副作用，这也是选择该分子推进至三期的原因。 Q: 选择该分子推进至三期临床的原因是什么？该靶点对IBT而言是较新靶点，其特别之处有哪些？ A: 该分子的特别之处在于机制无需额外制剂辅助，可富集于肠道；小剂量给药即可发挥疗效，能降低毒性反应及其他副作用的发生几率。基于良好机制，其治疗节直性炎症性肠病的疗效优于现有分子，或疗效相同时副作用更小，故选择推进至三期临床。 Q: 该分子目前的关注度情况及二期数据披露时间是怎样的？ A: 该分子二期数据披露周期较长，两三年内不会出结果，今年无相关计划，明年可能到年底才会披露。 Q: 公司医学团队的人数、部门组成，临床团队负责当前管线的人数，及临床团队是否有经验丰富的带头人及背景？ A: 临床团队约20人，因CRA工作外包给临床阶段CRO，规模较小。团队包含美国及中国成员，美国的CMO带领小团队负责与FDA沟通临床进展；中国团队涵盖项目运营、DM、RA、供应链、医学、QA、临床药理等部门。 Q: 公司后续重点推进的临床项目情况如何？主要涉及是否为全新靶点及疾病领域？ A: 公司已进入临床一期未完成的项目大多以肿瘤为主，因处于一期阶段，向药监局递交的Protocol中适应症均写为实体瘤。目前趋势较好的项目包括CPT及t项目，公司正全力推进相关肿瘤临床试验，目前反馈数据不错。 Q: 公司管线推进至临床二期的概率较高，且所推靶点均为全新靶点，是否意味着其研发方法的成功率在业界及传统制药领域处于较高水平？ A: 公司研发流程通过AI平台支持，已有十几条管线拿到临床批件，临床前阶段已获药监局认可，该模式已走通并较为熟练，因此研发方法的成功率处于较高水平。 Q: 公司筛选的部分临床生物标志物未纳入临床试验方案，但入组时仍进行该生物标志物筛选，是否会影响临床结果，或上市后真实世界需进行该生物标志物检测并附带相应标签？ A: 不一定。部分一期项目筛选的生物标志物未纳入临床试验方案，主要因方案中适应症写为实体瘤，但公司希望入组筛选时有倾向性，通过一期患者样本验证AI平台推荐的生物标志物是否合适，这是生物标志物未体现在方案中的原因；上市时未必需要该生物标志物筛选，因适应症范围可能缩小，此时无需再通过生物标志物筛选。 Q: 自免等其他领域早期筛选的生物标志物是否仅作为推进分子进入临床的参考，不作为临床筛选指标，且不用于临床项目的患者筛选？ A: 目前未将自免等其他领域早期筛选的生物标志物作为临床筛选指标，仅作为推进分子进入临床的参考；但理论上若未来上市需开展伴随诊断，二期、三期临床需用该生物标志物筛选病人样本进行入组筛查。 Q: AI在新药研发流程中药物发现、药物筛选、临床前、临床及CNG阶段的应用成熟度如何，哪些环节已有显著帮助？药物发现环节历史成功或成交靶点数据多、失败数据少的情况下，AI用于发现first in class或better in class靶点是否会受较大限制？ A: AI在新药研发流程中的应用成熟度呈递减趋势，早期环节帮助更显著，如靶点发现、分子优化及申报资料撰写等，可通过AI筛选更可能成功的分子结构，提升合成与验证的倾向性；临床阶段AI支持程度较低，其预测数据与真实数据存在差距，且目前无法规允许直接用AI数据与CD沟通修改protocol或调整给药方式，无法跳过真实临床试验。 Q: 是否有AI在药物发现阶段缩短时间或降低人力成本的量化数据，以及公司是否有类似阿斯利康CMC阶段缩短50%时间的效果数据？ A: 公司没有自身传统药物研发与AI研发的对比数据；公司用AI开发新药时，找到PCC的时长为12-18个月，而市面上通用时长为3-4.5年。 Q: 临床阶段AI的作用是否较大？与临床前相比其作用有何差异？ A: 临床阶段AI的作用相比临床前更局限，虽可能提供思路，但无法像临床前那样直接指导实验设计。 Q: AI在临床场景中效果不达预期的原因是什么？ A: 临床前实验的动物及模型均为标准化，但临床阶段的病人即使约定肿瘤类型，其基础疾病及个体情况仍存在差异；AI只能输出标准化答案，但临床病人具有非标准化特征。以IPF或54115项目为例，某病人服药后出现与药物机制无关的心跳加速副作用，经排查是因服药期间大量饮用咖啡，最终导致该病人中途退出实验。 Q: 协调公司认为AI在First in class靶点上效果不明显，请问对AI在First in class靶点筛选发现及Better in class方面是否效果一般的看法？ A: 赞同协调公司观点，失败数据偏多会影响AI算法结果；以公司05项目为例，通过AI找到First in class全新靶点及分子并产生良好临床效果难度大；但AI在已有分子细节优化方面表现较好，可给科学家提供思路，缩短验证时间和成本。 Q: AI对better in class药品的效果是否明显？ A: AI在better in class药品的优化方面表现优于从0到1的创新，目前效果较好。 Q: 如何看待英伟达与礼来的合作？ A: 英伟达与礼来的合作是趋势，前者有AI工具，后者积累多年药物研发数据，若双方互相打磨，有望产出远优于现有biotech的药物发现AI平台，但需时间验证。大公司自身打造AI平台耗费精力且转型难度大，更多选择与biotech合作，通过现成AI平台结合自身研发数据开展有想法但无思路的疾病领域管线开发，而非像英伟达那样从0到1搭建平台。 Q: AI在小分子、大分子不同模态间的应用成熟度是否有区别，当前小分子应用更集中的原因是什么？ A: 目前多数AI软件聚焦小分子开发，主要因市面上大部分药物仍以小分子为主，且大分子积累的数据与小分子存在质的差距，导致AI应用当前更多局限在小分子领域，后续可能增多但当前仍以小分子为主。
