肤界【行业观察】聚焦皮肤疾病相关领域的新药研发与机制创新，持续关注临床研究进展、审批节点及政策监管动态。栏目立足医学证据与科学逻辑，解析可能影响疾病诊疗路径与产业走向的行业信号，力求在快速变化的医药环境中，提供清晰、可靠的观察与判断。
回顾过去十余年FDA在皮肤科领域的新药批准路径，可以清晰看到一个逐步演进的轨迹：早期以传统小分子与生物制剂为主，解决的是“能否控制症状”的问题；随后，靶向生物制剂（如TNF-α、IL-17、IL-23抑制剂）逐渐成为主流，皮肤病治疗开始进入机制导向时代；而近几年，JAK抑制剂、BTK抑制剂等小分子精准免疫调节药物的出现，则进一步推动治疗从“广谱抑制”走向“通路级干预”。
相比既往多集中于中重度银屑病、特应性皮炎等高患病率疾病，2025年FDA批准的皮科新药呈现出更为鲜明的变化：一方面，罕见遗传性皮肤病首次迎来真正意义上的“对因治疗”；另一方面，慢性炎症与免疫介导性皮肤病的治疗策略，正从注射生物制剂逐步向口服、外用等更贴近日常生活的给药方式延伸。尤其值得关注的是，基因疗法首次正式进入皮肤科 FDA批准序列。这标志着皮肤病学不再只是系统性疾病创新的“跟随者”，而开始成为前沿治疗模式的直接落地场景。与此同时，针对慢性手湿疹、慢性自发性荨麻疹等长期被认为“治疗选择有限”的疾病，新一代精准靶向药物也在重塑临床管理逻辑。
首个基因疗法获批：Zevaskyn改变RDEB治疗格局
适应症：隐性遗传营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）
药物类型：自体细胞基因疗法（autologous cell-based gene therapy）
批准时间：2025年4月
关键数据：VIITAL3期试验显示，81%的慢性伤口在6个月内达到≥50%愈合，而对照组仅为16%。
治疗费用：约310万美元/次。
RDEB是由COL7A1基因突变引起的罕见遗传性皮肤病，患者皮肤极易破裂、反复出现慢性损伤，生活质量严重受损。Zevaskyn的治疗原理是采集患者自身皮肤细胞、修正 COL7A1基因，然后培养成细胞片覆盖伤口部位，一次治疗即可作用于多处慢性伤口。临床数据表明，该疗法可改善皮肤附着力，直接作用于遗传病根源。
靶向JAK治疗慢性手湿疹：Anzupgo®(德戈替尼乳膏)
适应症：成人中重度慢性手湿疹
药物类型：外用泛JAK抑制剂
批准时间：2025年7月
关键数据：DELTA1/2 3期试验显示，20%-29%的患者达到IGA评分0/1（清晰或近清晰），而对照组仅7%-10%。
治疗费用：804.18美元/支。
慢性手湿疹在美国成人中的患病率接近10%，长期缺乏非糖皮质激素的针对性局部治疗方案。Anzupgo®通过抑制 JAK-STAT信号通路，实现局部高效抗炎，为不适合传统局部治疗的患者提供安全的类固醇替代选择。它也是美国首个、也是唯一获批用于治疗中重度慢性手湿疹的局部药物，且已在中国提交上市申请。
口服BTK抑制剂Rhapsido（瑞米布替尼）：慢性自发性荨麻疹的新选择
适应症：成人慢性自发性荨麻疹（CSU）
药物类型：口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂
批准时间：2025年9月（FDA），2025年11月（中国）
关键数据：REMIX1/2 3期试验显示，近一半患者UAS7 ≤6（49.8%/46.8%），远高于安慰剂组（19.6%-24.8%）；约28%-31%患者UAS7=0（完全缓解）。
治疗费用：4,521美元/30天。
慢性自发性荨麻疹（CSU）以反复风团和瘙痒为特征，约 170万美国成人受影响。以往治疗多依赖注射药物，而 Rhapsido提供了首个口服BTK抑制方案，更方便融入日常。11月25日，诺华中国宣布瑞普多®（瑞米布替尼片）通过优先审评正式获批，用于H1抗组胺药控制不佳的成人CSU患者，为国内临床带来首个口服选择。
更多元，更精准，更灵活
从2025年FDA在皮肤科领域的几项新药批准可以看到，皮肤病治疗正在发生一些实质性的变化。一方面，Zevaskyn 的获批让基因疗法真正进入皮肤科临床应用，显示出FDA对罕见遗传性皮肤病创新治疗的持续支持；另一方面，JAK和BTK 抑制剂等精准靶向药物的出现，也反映出慢性炎症和免疫介导性皮肤病的治疗正在更加聚焦具体通路和机制。同时，从外用、口服到细胞基因疗法，多样化的给药方式为不同疾病和人群提供了更灵活的选择，有助于提升长期治疗的可行性与患者依从性。值得注意的是，这些获批新药来自不同国家和研发体系，也提示皮肤科创新药的研发与注册正在加速走向全球化。
总体来看，2025年FDA的批准勾勒出一条从罕见病到常见慢性皮肤病的创新路径，逐步拓展了皮肤病治疗的边界，也为未来的临床决策和研发方向提供了更清晰的参照。
完
信息来源
https://www.managedhealthcareexecutive.com/view/2025-fda-dermatology-approvals-a-new-gene-therapy-and-two-targeted-therapies?utm_source=chatgpt.com
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