2025年对于美国FDA来说是极具挑战的一年。在特朗普政府任命Robert F. Kennedy Jr.领导美国卫生与公众服务部后，机构内部经历了大幅人事变动和政策调整，超过18%的CDER和CBER员工离职或被解雇，CDER甚至一年内更换了五位主任。尽管如此，FDA仍然批准了46款新治疗药物，保持了近年来较高的审批效率，最近的Nature子刊新闻即对此进行了全面报道。
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在动荡中前行
2025年，FDA批准了46个新的治疗性药物，这一数字虽比近5年平均48个略有下降，但仍远高于自1993年以来的历史平均值36个（如图1所示）。这一数据清晰地表明，生物医药创新正以前所未有的速度推进，即使在FDA经历动荡之年的情况下，药物研发管线依然保持强劲活力。
▲ 图1
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肿瘤主导但非肿瘤领域亮点频现
从治疗领域来看（图2），癌症继续占据主导地位，35%（16个）的新批准药物针对各类肿瘤，较过去5年平均29%有所上升。这反映了肿瘤药物研发的活跃度和市场关注度。然而，值得注意的是，非肿瘤领域同样取得了突破性进展：
▲ 图2
肿瘤学(35%)、心脏病学(11%)和过敏/炎症疾病(9%)是2025年最活跃的三大治疗领域。特别引人注目的是，传统上以肿瘤为主的激酶抑制剂开始向更广泛的治疗领域拓展，如Novartis的remibrutinib(Rhapsido)获批用于慢性自发性荨麻疹，而不仅是血液癌症。
03
药物模态创新
图3揭示了2025年药物模态的分布特点，其中激酶抑制剂成为最大赢家，约占新批准小分子的三分之一。前面提到的Novartis的remibrutinib成为了第100个获FDA批准的激酶抑制剂，标志着这一药物类别从纯粹的抗癌工具转变为更广泛的治疗手段。
▲ 图3
图3清晰展示了各类药物模态的占比情况。小分子药物(主要是激酶抑制剂)占据主导，但抗体-药物偶联物(ADC)、双特异性抗体等新型生物制剂增长显著。特别值得注意的是，adnectin技术首次获得批准，代表了生物制剂设计的新方向。
LIB Therapeutics的lerodalcibep(Lerochol)作为首个adnectin-based疗法获批，标志着这一技术平台的成熟。Adnectins利用纤连蛋白III结构域构建抗体模拟物，相比传统单抗具有更小、更稳定、室温保存等优势，可能解决PCSK9抑制剂市场因给药不便和成本高昂而受限的问题。
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关于突破性疗法
2025年批准的药物中有多个"first-in-class"产品，针对严重疾病提供了全新治疗选择：
基因疗法里程碑：CBER批准了首个来自非营利组织的基因疗法etuvetidigene autotemcel(Waskyra)，用于治疗Wiskott-Aldrich综合征。这种ex vivo基因疗法使用慢病毒载体将正常WAS基因导入患者造血干细胞，恢复血小板功能。这一批准标志着非营利组织也能成功推动基因疗法上市，为罕见病治疗开辟新路径。
新型抗生素突破：GSK的gepotidacin(Blujepa)和Innoviva的zoliflodacin(Nuzolvence)分别获批用于尿路感染和淋病。它们属于新型拓扑异构酶II抑制剂，但采用不同化学骨架，规避了现有抗生素的耐药性问题。特别值得注意的是，zoliflodacin由全球抗生素研发伙伴关系(GARDP)资助开发，旨在确保全球可及性。
罕见病治疗进展：针对遗传性血管性水肿(HAE)，2025年一次批准了三种新疗法：garadacimab(Andembry)靶向激活因子XII，donidalorsen(Dawnzera)靶向前激肽释放酶，sebetralstat(Ekterly)则用于急性发作治疗。这些药物针对同一疾病的不同病理环节，为患者提供了更全面的治疗选择。
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监管之变
如开篇所述，2025年对FDA而言是动荡的一年。尽管如此，FDA仍推出了多项影响深远的监管改革：
CNPV试点计划：FDA推出"Commissioner's National Priority Voucher"(CNPV)项目，将审查周期从常规的10-12个月大幅缩短至2个月。虽然这一举措提高了审批效率，但引发了关于"政治化药物审查过程"和"降低监管标准"的担忧。
单一临床试验路径：FDA正考虑将默认要求从两个关键性临床试验改为一个，这一变化将显著加速药物审批，但也引发对证据充分性的质疑。
动物测试替代方案：FDA宣布计划逐步淘汰动物毒性测试，转向更现代的替代方法，这符合3R原则（减少、优化、替代动物实验）的全球趋势。
CRL透明度提升：FDA开始发布部分去标识化的完整响应信(CRL)，使被拒药物原因更加透明。例如Scholar Rock的apitegromab因第三方灌装设施问题被拒，Stealth Bio的elamipretide因有效性证据不足被拒但后获批准。
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2026年上市预测
波士顿咨询集团分析显示，2025年获批新药的平均峰值销售额约为12亿美元（中位数6亿美元）。2026年，更多创新疗法有望登场（表4）：
靶向蛋白降解剂首秀： Arvinas/辉瑞的雌激素受体（ER）靶向PROTAC降解剂Vepdegestrant有望成为首个获批的靶向蛋白降解剂，验证这一解锁“不可成药”靶点的新技术。
突破血脑屏障： Denali的Tividenofusp alfa（酶替代疗法）和Regenxbio的Clemidsogene lanparvovec（基因疗法）均靶向亨特综合征，前者利用Fc片段结合转铁蛋白受体将酶递送入脑，后者直接向中枢神经系统注射AAV载体，旨在解决现有疗法无法改善神经症状的痛点。
代谢疾病巨头入场： 诺和诺德的CagriSema（GLP-1/胰淀素类似物组合）和礼来的Orforglipron（口服小分子GLP-1受体激动剂）将加入竞争激烈的减肥药市场。默沙东的口服PCSK9抑制剂Enlicitide（已获CNPV）有望冲击降脂药格局。
其他焦点： Replimune的溶瘤病毒Vusolimogene oderparepvec（重新提交）、Vera的Atacicept（BLyS/APRIL抑制剂治疗IgAN）、阿斯利康的Camizestrant（新一代SERD）、诺和诺德的Denecimig（FIXa×FX双抗用于血友病A）等也备受期待。
