5岁的乐乐（化名）确诊急淋B。诱导治疗顺利结束，骨髓MRD已经转阴，一家人终于松了一口气。可复查结束后，医生却提出一个新的建议："可以考虑加用贝林妥欧。"
家长一下疑惑了："MRD不是已经阴性了吗？""不是说标危孩子预后很好吗？""为什么还要继续加药？"更让她困惑的是，病友群里另一位同样是标危的孩子，却没有使用贝林妥欧。同样是标危，为什么治疗方案却不一样？
其实，这也是暖白儿童后台被问得最多的问题之一。不仅是标危家庭，中危、高危家庭同样疑惑："中危到底有没有证据？""高危是不是一定要加？""MRD转阴是不是就不用考虑了？"
这些问题，近两年国际连续发表的几项高质量研究，正在逐步给出答案。
本文结合两项目前证据等级最高的研究：2026年欧洲血液学年会（EHA）公布的高危儿童B-ALL随机研究及最新MRD分析和《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表的儿童标危B-ALL随机Ⅲ期研究，解答三个问题：
① 哪些标危患儿真正能够从贝林妥欧获益？
② 高危患儿为什么越来越多开始使用贝林妥欧？
③ MRD已经阴性，还需要考虑贝林妥欧吗？
希望读完之后，你不仅知道要不要用，更知道医生为什么这样建议。
过去，贝林妥欧主要用于复发/难治性B-ALL。而随着儿童ALL总体治愈率不断提高，医生开始面临新的挑战。
一方面，即使是标危患儿，仍有少数会复发；中危、高危患儿复发风险则更高。另一方面，继续加强化疗虽然可能降低复发，却也意味着更多感染、器官损伤及长期毒性。
于是，一个新的思路出现了：能否利用免疫治疗，在减少化疗毒性的同时进一步降低复发？贝林妥欧正是在这样的背景下，被逐渐前移到初诊治疗阶段开展研究。
首先是发表于《新英格兰医学杂志》的一项随机Ⅲ期研究，1440例患儿被随机分组，这是目前全球标危儿童贝林妥欧治疗的核心权威结论。在这项研究里，但并不是所有标危患儿都进入随机比较。真正随机的是经过诱导治疗后，预后相对没有那么理想的一部分标危患儿：一组继续标准化疗；另一组在标准治疗基础上增加贝林妥欧。因此，这项研究回答的是："哪些患儿需要在标准化疗基础上增加贝林妥欧？"
另一项来自2026年EHA大会。研究对象是768例高危初诊儿童B-ALL。它关注的是："贝林妥欧能否替代部分强化疗，在降低复发的同时减少治疗毒性？"
第一项发现：对于部分标危患儿，贝林妥欧最大的价值，是降低复发，而不是提高生存率
这项针对标危患儿研究的随机分组被提前终止——因为贝林妥欧组患儿的获益已经足够清晰。研究显示，进入随机研究的标危患儿：
3年无病生存率由87.9%提高至96.0%
累积复发率由11.8%下降至3.3%
总生存率两组均超过97%
很多家长会疑惑：既然总生存率没有提高，还有必要加药吗？答案是有必要的。因为标危患儿本身生存率已经非常高，很难继续提高。贝林妥欧真正带来的价值，是减少第一次复发。
避免复发，意味着很多孩子可能避免再次强化治疗、CAR-T甚至造血干细胞移植，这本身就是非常重要的获益。
第二项发现：MRD阴性，并不一定意味着真正"清零"
这是2026年EHA公布的另一项重要结果。
很多家长认为：MRD阴性=体内已经没有白血病细胞。实际上，并不完全如此。目前MRD主要有两种检测方式：
流式细胞术（约10⁻⁴），即MRD（传统方法），能检测出万分之一浓度的残余细胞。
高通量测序NGS（约10⁻⁶），即NGS MRD（更灵敏的新方法），能检测出百万分之一浓度，灵敏度约为前者的100倍。
可以把它理解成两把不同精度的尺子。普通尺子已经看不到变化，不代表更精密的仪器也看不到。
研究发现：如果流式MRD已经阴性，但NGS仍检测到残留病灶，加用贝林妥欧后4年无病生存率可由80.0%提高到89.4%。而如果两种检测方法都阴性，本身预后已经很好，4年无病生存率达到94.9%。
这说明，未来MRD不仅要看阴不阴，还要看采用什么方法检测。这也是精准治疗越来越重要的原因。
例如，文章开头提到的MRD转阴的乐乐，医生建议加贝林妥欧，是因为NGS MRD没有深度清零。
第三项发现：对于高危患儿，贝林妥欧不仅提高疗效，还减少了强化疗带来的毒性
EHA大会公布的高危研究则提出了另一种治疗策略。过去，高危患儿往往需要接受两个毒性较大的强化疗疗程，而这项研究尝试用两个疗程贝林妥欧进行替代。结果显示：
4年无事件生存率由70%提高到83%
累积复发率由21.4%下降至11.8%
临床相关感染明显减少
危及生命的不良事件也更少
两组数据对比如下：
这意味着，过去，医生一直面临一个两难选择：为了降低复发，不得不增加化疗；但化疗越强，毒性越大。而这项研究第一次证明：
对于部分高危患儿，可以通过免疫治疗替代部分强化疗，在提高疗效的同时减少治疗相关毒性。
当然，研究同样提示，贝林妥欧组神经系统相关不良事件略有增加，但总体可管理，并未改变整体获益大于风险的结论。
看到这里，也许很多家长最关心的问题仍然只有一个："那我的孩子到底适不适合？"事实上，这也是文献最容易被误读的地方。
1.对于标危患儿
每个孩子基础情况不同，获益情况可能会有区别。
如果孩子本身治疗反应很好，MRD持续阴性，尤其NGS MRD也达到深度阴性，那么按照现有证据，不需加用贝林妥欧，本身预后已经非常理想。
而对于治疗过程中提示复发风险相对较高的标危患儿，或者流式MRD阴性但NGS MRD仍可检出残留病灶的孩子，增加贝林妥欧可能带来更明确的获益。
2.对于中危患儿
截至目前，还没有专门针对中危患儿完成并发表的大型随机Ⅲ期研究。现阶段能够参考的，主要仍然来自标危研究的部分亚组分析，以及正在开展中的中国协作组研究。
值得期待的是，中国儿童肿瘤协作组已经启动了专门针对中危患儿的研究（CCCG-I/HR-ALL-2025方案），由天津血研所竺晓凡教授团队牵头，计划入组1800例患儿，探索贝林妥欧联合HD-MTX在中高危患儿中的最佳应用方案，预计2029年底完成入组，2031年公布最终结果，预计未来几年给出更明确的答案。
因此，对于中危患儿，目前更强调结合MRD动态变化、遗传学特点、治疗反应等因素进行个体化判断，而不是简单回答"该用"或"不该用"。
3.对于高危患儿
目前证据已经更加明确。对于符合研究条件的高危初诊B-ALL患儿，越来越多高质量证据支持，将贝林妥欧前移应用，并替代部分强化疗。
不过，也需要注意，高危患儿本身并不是一个完全一致的人群。不同遗传学异常、不同MRD变化、是否计划移植等因素，都会影响最终治疗方案。
因此，即使同样属于高危，也可能采用不同治疗路径。
读懂文献后，我们希望大家记住的，并不是一句"贝林妥欧越早用越好"。我们更愿意得出另一个结论：真正重要的，不是药越新越好，而是让真正能够获益的孩子，在合适的时间，接受到合适的治疗。
这也是儿童白血病治疗近年来最大的变化：逐渐走向精准分层治疗。对于家长来说，不是自己决定是否使用贝林妥欧，而是在和主管医生沟通时，能够知道：
我的孩子属于哪一种危险分层？
MRD采用的是流式还是NGS检测技术？
医生建议（或不建议）使用贝林妥欧的依据是什么？
增加治疗带来的获益是什么？风险又是什么？
最后也要提醒大家，任何一项临床研究回答的都是某一类患者整体获益情况，并不能直接替代某一个孩子的治疗决策。最终方案仍需要结合协作组治疗方案、遗传学特点、MRD动态变化、身体状况以及医疗团队的综合评估来制定。
文献提供的是循证证据，医生负责结合孩子的具体情况制定治疗方案，而暖白希望帮助大家做的，是把两者之间的距离拉近。
如果你正面临治疗选择，也欢迎联系艳儿。她是一位陪伴孩子康复7年的妈妈，也帮助过社群很多家庭梳理治疗思路，少走弯路。她会结合社群经验和循证证据，陪你一起分析问题、理清思路。但最终治疗方案，请务必与孩子的主治医生共同商定。
参考文献：
1. Gupta S, et al. Blinatumomab in Standard-Risk B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia in Children. N Engl J Med. 2025;392:875–891.
全球多中心 Ⅲ 期主研究，标危患儿数据来源，2024年底发表于《新英格兰医学杂志》
2. Schrappe M, et al. AIEOP-BFM ALL 2017: Blinatumomab replacement of intensive chemotherapy cycles improves outcome in high-risk pediatric B-ALL. 2026 European Hematology Association (EHA) Annual Meeting, Plenary Presentation(S103).
高危患儿核心数据来源，来自欧洲多国768例高危患儿的大型随机研究，2026年EHA大会最高规格报告。
3. Gupta S, et al. Comparison of end-induction flow cytometry versus high-throughput sequencing minimal residual disease in newly diagnosed childhood standard-risk B-ALL. 2026 EHA Annual Meeting, Oral Presentation(S112)..
MRD检测方式数据来源，基于第二条主研究的最新亚组分析，2026年EHA大会口头报告。
下载暖白儿童APP并加入微信群
点个关注
关于暖白儿童
暖白儿童是2024年由康复患儿妈妈发起的儿童白血病患者组织，其核心成员均为康复患儿家长。暖白儿童以“让患者少走弯路，让治愈加速到来”为使命，在众多儿童白血病权威专家及患儿家长的支持下，通过提供权威易懂的诊疗信息，真实的病友经验与经历，心理的支持与陪伴，全方位赋能患儿家庭。
截至2026年，我们已陪伴近万个患儿家庭共同抗白，致力于提供全周期的身心支持，既关注孩子在医疗层面的顺利康复，也重视治愈后患儿的心理重建与家庭的社会回归，真正实现“脱白成功，人生翻红”——让孩子们不仅赢得身体的健康，更能在未来成长为温暖、快乐、自洽的人，并顺利融入社会。