2026年上半年，FDA延续了新药批准的强劲势头，共批准了23款新药，覆盖从罕见遗传病、肿瘤到代谢性疾病和感染性疾病等多个治疗领域。本报告沿袭2025年FDA新药审批分析框架，从加速批准、罕见病适应症和首创疗法三个维度，对2026年上半年FDA新药批准情况进行系统梳理与分析。

2026年1月至6月获批的23款新药涵盖了多种药物形式，其中小分子药物仍占主导地位（16款），此外还有多款多肽、融合蛋白、单克隆抗体和抗体药物偶联物（ADC）获批。治疗领域覆盖罕见儿科疾病（Menkes病、软骨发育不全、Hunter综合征）、代谢性疾病（精氨酸酶1缺乏症、2型糖尿病）、肿瘤（乳腺癌、套细胞淋巴瘤、母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤[BPDCN]）以及感染性疾病（HIV-1、COVID-19、慢性丁型肝炎、复杂性尿路感染）。

2026年上半年约21%的获批药物（5/24）获得加速批准——这一比例与2025年全年约五分之一的加速批准率（20%）基本持平。这些批准基于替代终点而非长期临床结局数据获批，使患者能够更早获得针对严重或危及生命疾病的创新疗法。

2026年上半年获得加速批准的药物包括：

Loargys®（pegzilarginase-nbln）用于治疗精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）：首个且唯一用于成人和2岁及以上儿科高精氨酸血症患者的治疗药物，需配合饮食蛋白限制使用。

Yuviwel®（Navepegritide）用于治疗软骨发育不全（2岁及以上儿科患者）：首个获批的软骨发育不全治疗药物，同时获得罕见儿科疾病优先审评券。

Avlayah™（tividenofusp alfa-eknm）用于治疗Hunter综合征（黏多糖贮积症II型）：获得突破性疗法、快速通道、优先审评和孤儿药资格认定，是首个由TransportVehicle™平台赋能、能够穿越血脑屏障的FDA批准药物。

BEQALZI™（sonrotoclax）用于治疗接受过至少两线系统治疗（包括Bruton酪氨酸激酶抑制剂）后复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患者。

Hepcludex®（bulevirtide-gmod）用于治疗慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染：首个且唯一获批的慢性HDV治疗药物。

Avlayah™具有里程碑意义：它是近20年来首个获批的Hunter综合征新疗法，同时代表了一类利用转铁蛋白受体介导的转胞吞作用穿越血脑屏障的新型生物制品，验证了加速批准路径在将变革性平台技术带给罕见病重症患者方面的重要作用。

23项批准中至少有9项（约39%）针对罕见病或超罕见病。 与2025年全年罕见病药物获批率53%相比略有下降，但仍凸显了制药行业对满足特殊患者群体未满足医疗需求的持续承诺。值得关注的罕见病批准包括 Loargys®（精氨酸酶1缺乏症）、Yuviwel®（软骨发育不全）、Avlayah™（Hunter综合征/MPS II）、Hepcludex®（慢性HDV） 和 BEQALZI™（复发/难治性套细胞淋巴瘤）。 其他罕见病批准包括：

ZYCUBO®（copper histidinate）—— Menkes病：于2026年1月12日获批，是首个且唯一针对这种罕见致命遗传病的治疗药物。此前，全球尚无任何Menkes病疗法。

Decnupaz™（pivekimab sunirine-pvzy）—— 母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）：首个且唯一可在门诊环境下给药的BPDCN抗体药物偶联物。BPDCN是一种超罕见且侵袭性强的血液恶性肿瘤，历史上治疗选择极为有限。

Lumvoa™（veligrotug-vvze）—— 甲状腺眼病（TED）：首个获批且说明书涵盖活动期和慢性期数据的TED疗法——对于这种罕见、致残性自身免疫性疾病而言，这是重大进步。

Lynavoy（linerixibat）—— 原发性胆汁性胆管炎（PBC）相关胆汁淤积性瘙痒：一种可逆性回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，为这种严重且常难治的症状提供了靶向口服治疗方案——对于这种罕见胆汁淤积性肝病，持续性瘙痒严重影响患者生活质量，此项批准意义重大。

23项批准中至少有8项（约35%）属于真正的首创疗法——这些药物作用于全新药理靶点或采用前所未有的作用机制。

代表性的首创疗法包括ZYCUBO®（Menkes病）、Yuviwel®（软骨发育不全）、Loargys®（ARG1-D）、Hepcludex®（HDV）、Avlayah™（Hunter综合征/MPS II）以及：

Veppanu™（vepdegestrant）—— PROTAC（蛋白降解剂）：首个且唯一FDA批准的PROTAC药物——一种靶向ER和ESR1变体的异双功能蛋白降解剂。

Baxfendy™（baxdrostat）—— 醛固酮合成酶抑制剂：具有全新机制的首创抗高血压药物。

Zaynich（cefepime and zidebactam）：首创靶向PBP2的β-内酰胺酶抑制剂复方；也是首个获得FDA批准的印度制药公司新化学实体（NCE），并获快速通道认定。

2026年上半年见证了多项里程碑式的技术平台验证：

PROTAC技术： Veppanu™作为首个FDA批准的PROTAC（蛋白降解靶向嵌合体），验证了一种全新的治疗模式——异双功能蛋白降解剂——能够通过泛素-蛋白酶体系统介导的降解靶向此前"不可成药"的蛋白。该批准可能开启靶向蛋白降解疗法的新时代。

血脑屏障递送： Avlayah™验证了通过转铁蛋白受体介导的转胞吞作用将大分子生物制剂递送至中枢神经系统的可行性。

每周一次胰岛素： Awiqli®通过白蛋白结合储库实现了从每日到每周基础胰岛素给药的长久追求，在整个一周内维持稳定的降糖活性。作为首个FDA批准的每周一次基础胰岛素，它显著降低了成人2型糖尿病患者的注射频率，有望提高依从性并减轻治疗负担——验证了缓释肽工程可成功应用于即使是剂量最敏感的代谢激素。

口服环肽IL-23受体拮抗剂：尽管环肽类药物固有口服生物利用度较低，但ICOTYDE™通过每日一次200mg的给药方案实现了有临床意义的全身暴露和强效IL-23受体阻断。作为首个获批用于该靶点的口服肽类药物，它为中度至重度斑块型银屑病患者（≥12岁，≥40 kg）提供了注射用单克隆抗体生物制剂之外的无针替代选择。该批准验证了即使存在生物利用度挑战，复杂环肽类药物仍可成功制成口服制剂并维持治疗效果。

小分子GLP-1受体激动剂：Foundayo™是首个FDA批准的小分子GLP-1受体激动剂，该靶点长期以来由注射类和口服肽类疗法主导。其非肽类骨架支持规模化生产、增强的稳定性，并为肥胖或伴有至少一种体重相关合并症的超重成人患者提供了便捷的每日一次口服给药方案。除技术优势外，Foundayo™还作为首个在FDA专员国家优先审评券（CNPV）试点项目下获批的新分子实体（NME），具有监管创新里程碑意义。

抗感染药物批准：应对耐药性、病毒大流行和未满足需求

2026年上半年，抗感染领域共有五项值得关注的批准——三种抗病毒药和两种抗菌药——共同应对抗菌药物耐药性、慢性病毒抑制和大流行防范。

抗病毒药物：在慢性病毒感染方面，Hepcludex®（bulevirtide-gmod）通过NTCP受体阻断，成为首个且唯一获批的慢性丁型肝炎病毒（HDV）治疗药物（HDV是一种超罕见但严重的病毒性肝炎）。在HIV-1领域，IDVYNSO™（doravirine/islatravir）建立了新的标准，成为首个非整合酶链转移抑制剂INSTI、不含替诺福韦、每日一次、完整的双药方案，与三药方案BIKTARVY®对照相比显示非劣效性。在大流行防范方面，Xocova®（ensitrelvir）获批成为首个且唯一的口服COVID-19暴露后预防药物，在高风险接触后可提供方便的5天口服疗程。

抗菌药物：为应对抗菌药物耐药的紧迫威胁，两款新型药物获批用于复杂性尿路感染（cUTI）。Zaynich（cefepime/zidebactam头孢吡肟/齐德巴坦）是一种首创复方制剂，其中齐德巴坦选择性抑制青霉素结合蛋白2（PBP2），同时作为β-内酰胺酶抑制剂，对多重耐药革兰阴性病原体提供协同杀菌机制；该药也是首个获得FDA批准的印度制药公司新化学实体（NCE）。与之互补的是，Utebzi（tebipenem pivoxil）成为首个且唯一在美国获批的口服碳青霉烯类抗生素，为口服替代疗法有限或无替代选择的cUTI患者提供了亟需的口服降阶梯选项，有望减少住院时间和静脉抗生素使用。

全球创新格局

2026年上半年有两款中国原研新药获得FDA批准：BEQALZI™（sonrotoclax）和Cypsedo™（cipepofol）。Cypsedo™是首个进入全球市场的中国原创静脉麻醉药。

Zaynich（cefepime/zidebactam）是首个获得FDA批准的印度制药公司新化学实体（NCE），同时获得快速通道认定。

2026年上半年FDA新药批准延续了近年来的创新势头，加速批准仍为基石（约占批准总数的21%），罕见病药物研发继续作为优先方向（约占39%），为从Menkes病到Hunter综合征等此前缺乏治疗手段的疾病带来了多款"首个且唯一"的疗法。真正基于机制的首创疗法约占35%，以首个PROTAC（Veppanu™）和针对Hunter综合征的首个血脑屏障穿透生物制品（Avlayah™）为代表，而其他技术突破——包括每周一次胰岛素（Awiqli®）和首个靶向IL-23R的口服环肽（ICOTYDE™）——代表了剂型/递送模式创新。治疗模式持续向小分子之外的多肽、融合蛋白、ADC以及首个PROTAC拓展。抗感染药物管线同样显著扩展，包括首个且唯一HDV疗法（Hepcludex®）、首个非INSTI双药HIV方案（IDVYNSO™）、首个口服COVID-19暴露后预防药物（Xocova®）、首个口服碳青霉烯类抗生素（Utebzi）以及首创cUTI抗菌复方（Zaynich）——共同应对抗菌药物耐药、慢性病毒抑制和大流行防范。全球创新格局日趋多极化，以中国原研Cypsedo™和印度原研Zaynich的获批为标志。总体而言，这些批准为大量此前缺乏有效治疗的患者带来了新选择，在加速审批、罕见病覆盖、新机制探索和全球创新方面保持了强劲势头，同时为全球制药研发树立了新标杆。

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