2025 年 10 月，诺华宣布约 120 亿美元收购抗体-寡核苷酸偶联（AOC）疗法公司 Avidity Biosciences，将其早期精准心脏病学项目分拆至新公司。2026 年 1 月，苏州瑞博生物技术股份有限公司正式登陆港交所主板，首日市值即突破 130 亿港元，成为中国小核酸第一股。
与作用于现有蛋白质的传统小分子或蛋白质疗法不同，核酸药物在基因水平进行干预——调节、替代或编辑驱动疾病的指令。这一根本差异使他们能够靶向之前「无法用药」的通路，为罕见遗传病、癌症和感染性疾病患者带来了希望。
核酸药物是利用核酸——包括反义寡核苷酸（ASO）、小干扰 RNA（siRNA）、信使 RNA（mRNA）等作为活性成分的新一代生物制剂。其中 mRNA 疫苗在 COVID-19 大流行期间取得的巨大成功使该技术成为全球关注的焦点，显示出其前所未有的开发速度和临床影响。
自 20 世纪 50 年代起，随着 DNA 双螺旋结构的发现和 RNA 功能的逐步揭示，科学家界开始认识到核酸在生物体内的重要性，并尝试将其用于疾病治疗。1978 年，ASO 的概念被首次提出，标志着该领域的开端。1998 年，首款小核酸药物 Vitravene 获批上市，用于治疗巨细胞病毒引起的视网膜炎，为领域发展树立了重要里程碑。
然而 2003 年 Vitravene 因销售额过低退市，随后多个 ASO 药物 3 期临床接连失败，使得多家大药企放弃该领域。自 2013 年以来化学修饰和递送系统，特别是肝靶向的 N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）共轭连接技术、脂质纳米颗粒（LNP）递送系统的重大突破，共同推动着小核酸药物迎来快速复苏与高速增长。这些技术进步解决了小核酸分子在体内稳定性差、难以靶向递送等成药性难题，开启了核酸药物发展的黄金时期。
2016 年，渤健和 Ionis 联合开发的诺西那生钠（Nusinersen）获 FDA 批准上市，而后成为全球首个年销售额突破 20 亿美元的小核酸药物。2018 年美国 FDA 批准上市首个 siRNA 药物 Patisiran，治疗转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病。2020 年诺华的 siRNA 药物英克司兰（Inclisiran）获欧盟 EMA 批准用于治疗高胆固醇血症，成为全球首款用于慢性病的 siRNA 药物，开创了该领域的新时代。
今年初，葛兰素史克公司（GSK）开发用于慢性乙型肝炎治疗的在研反义寡核苷酸（ASO）药物贝普若韦生注射液（bepirovirsen, GSK836）的上市申请先后在日本和中国获受理，有望今年获批上市惠及更广泛的患者人群。
医麦客精心编纂并正式发布 《破茧2026 · mRNA与小核酸药物行业研究白皮书》 ，本书将聚焦2025年mRNA与小核酸药物研发、融资和交易进展，全面展现了这一前沿领域的广阔前景与无限潜力。医麦客谨此发布《破茧2026·mRNA与小核酸药物行业研究白皮书》，深度剖析2025年核酸药物行业发展现状及年度重大进展，探讨行业面临的挑战与机遇，为关注此领域的读者提供一个全面、深入的视角，共同探讨核酸药物的现状与未来。
目录概览
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目录
第一章 mRNA与小核酸药物行业研究总览
第二章 mRNA疫苗与药物
2.1 mRNA疫苗
2.1.1 mRNA 抗感染疫苗（新冠疫苗/流感疫苗等）
2.1.2 mRNA肿瘤疫苗
2.2 mRNA药物
2.2.1 mRNA细胞疗法
2.2.2 mRNA蛋白替代疗法
2.2.3 mRNA编码细胞因子疗法
2.2.4 mRNA编码治疗性抗体
2.3 获批上市的mRNA疗法
2.4 国内mRNA疫苗与药物代表性企业
2.4.1 mRNA肿瘤疫苗研发进展
2.4.2 mRNA抗感染疫苗研发进展
2.4.3 获批IND盘点
2.4.4 小结
第三章 小核酸药物
3.1 siRNA
3.1.1 罕见病已成体系攻克
3.1.2 代谢性疾病稳扩市场
3.1.3 心血管适应症拓展蓝海
3.2 ASO
3.2.1罕见病已成体系攻克
3.2.2乙肝小核酸有望全球首批
3.2.3肿瘤与血液疾病现拓展潜力
3.3 miRNA
3.4其他小核酸疗法
3.5获批上市的小核酸药物
3.6 小核酸中外代表企业
第四章 递送技术
4.1 化学修饰
4.2 肝靶向
4.2.1 小核酸-GalNAc
4.2.2 小核酸-LNP
4.3 肝外递送
4.3.1 AOC
4.3.2 增强靶向递送LNPs
4.4 获批上市的核酸药物及其所用递送载体一览
第五章 核酸企业融资、交易情况
5.1 核酸企业融资、IPO
5.1.1 国内小核酸企业融资盘点
5.1.2 国内mRNA企业融资盘点
5.1.3 核酸企业IPO、冲刺IPO一览
5.2 核酸企业全球交易
5.2.1 小核酸交易盘点
5.2.2 mRNA交易盘点
第六章 总结展望
更多系列白皮书
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