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小核酸药物行业深度研究报告:RNA精准医疗时代的崛起与挑战-华西证券
2026-02-06 11:29
小核酸药物行业深度研究报告:RNA精准医疗时代的崛起与挑战-华西证券
小核酸药物凭借技术突破性与治疗差异化,成为精准医疗核心赛道,正迎来崛起与快速发展期。其核心优势显著,通过 ASO、siRNA 等类型在 mRNA 水平调控基因,突破传统 “不可成药” 靶点局限,可覆盖上万种罕见病及慢性病相关靶点;化学修饰技术解决了稳定性与免疫原性问题,递送系统持续升级,GalNAc 技术推动肝靶向药物商业化,LNP、TRiM 等肝外递送技术打开 5 亿潜在患者市场,AI 赋能更降低脱靶风险、缩短研发周期。

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